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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben, in der ENTR-601-45 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) untersucht wurde. Die erste Teilnehmergruppe zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil und einen leichten Anstieg der Dystrophinproduktion nach der ersten Dosis. Die Ergebnisse sind….
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seiner Exon-44-Skipping-Studie für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu testen. Das unabhängige Datenüberwachungskomitee (DMC) hat nach Prüfung der verfügbaren Sicherheits- und pharmakokinetischen Daten empfohlen, Kohorte 3 der klinischen Studie ELEVATE-44-201 mit 18 mg/kg zu beginnen.
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Avidity Biosciences kündigt US Managed Access Program (MAP) für die Prüftherapie del-zota (Exon 44 Skipping) an
Avidity Biosciences announced its Managed Access Program (MAP) for investigational therapy delpacibart zotadirsen (del-zota)...
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Potenzial von SAT-3247 zur Wiederherstellung der Muskelregeneration bei Duchenne-Muskeldystrophie (veröffentlicht in Nature)
Satellos announced the publication in Nature Communications of new research from a scientific team...
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Solid Biosciences erhielt den Innovationspass im Rahmen des britischen Programms für innovative Lizenzierung und Zugangsförderung für SGT-003, eine Gentherapie in der Erprobungsphase für Duchenne-Muskeldystrophie.
Solid Biosciences gab bekannt, dass SGT-003, die Gentherapie des Unternehmens zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, in der Entwicklung ist...
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Sareptas DMD-Exon-Skipping-Therapien scheitern in Bestätigungsstudie, Aktienkurs sinkt
Die Schwierigkeiten mit Sarepta Therapeutics verschlimmern sich nur noch. Bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie ist das Geschäft...
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PPMD stellt $400.000 US-Dollar für MyoGene Bio zur Verfügung, um die MyoDys-Gen-Editing-Plattform zu finanzieren.
PPMD hat $400.000 an MyoGene über PPMD Venture Pathways, das Programm der Organisation, finanziert...
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Solid Biosciences informiert über den Fortschritt der klinischen Studie INSPIRE DUCHENNE und die geplanten Gespräche mit den Zulassungsbehörden.
Solid Biosciences gab positive neue Zwischenergebnisse aus der Phase-1/2-Studie mit INSPIRE DUCHENNE bekannt...
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Fünfjahresdaten von AGAMREE (Vamorolon) bei Patienten mit DMD zeigen ein verbessertes Sicherheitsprofil bei vergleichbarer Wirksamkeit wie die Standardtherapie mit Kortikosteroiden.
Santhera meldete positive Ergebnisse aus der Analyse von Langzeitdaten, einschließlich erster Bewertungen...
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Capricor Therapeutics veröffentlicht begutachtete Studie zur Deramiocel-Zelltherapie
Capricor Therapeutics gab die Veröffentlichung in Biomedicines, einer internationalen, von Fachkollegen begutachteten Zeitschrift, bekannt, in der eine neuartige... beschrieben wird.
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REGENXBIO gibt den Abschluss der entscheidenden Patientenrekrutierung für RGX-202 bekannt und startet die kommerzielle Produktion im Rahmen des Gentherapieprogramms für Duchenne.
REGENXBIO gab den Abschluss der Patientenrekrutierung für die zulassungsrelevante AFFINITY DUCHENNE-Studie mit RGX-202 bekannt,...
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Hansas Imlifidase reduziert Anti-AAV-Antikörper und ermöglicht die Verabreichung von Gentherapie
SRP-9001-104 bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD): Erste Ergebnisse wurden für drei Patienten mit... berichtet.
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Avidity Biosciences wird von Novartis übernommen
Avidity Biosciences, das eine Exon-44-Skipping-Therapie für die Duchenne-Muskeldystrophie entwickelt,...
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Eine Stellungnahme von NorthStar Network zu Givinostat (Duvyzat)
Laut einer Mitteilung auf der Website von Muscular Dystrophy UK erklärte NorthStar Network: 'Wie…“.
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DMD
Was ist Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)?: 108 häufig gestellte Fragen
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
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Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seinem Exon 44 zu testen...
Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
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Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
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Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
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Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
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NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...