Dyne Therapeutics 将于 2026 年第二季度申请加速审批，用于外显子 51 跳跃疗法 (DYNE-251)
Dyne Therapeutics公司公布了其评估zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen，又名...）的1/2期DELIVER试验注册扩展队列（REC）的积极顶线结果。.
Capricor Therapeutics公司公布Deramiocel治疗杜氏肌营养不良症的关键性3期HOPE-3研究的积极顶线结果
HOPE-3 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 3 期临床试验，旨在评估 Deramiocel 对患有杜氏肌营养不良症的男孩和年轻男性的疗效。该研究采用随机分组…….
ELEVIDYS基因疗法治疗非行走型DMD患儿：FDA OKs ENDEAVOR 第8组免疫抑制研究
Sarepta Therapeutics 确认 FDA 已批准 ENDEAVOR（9001-103 研究）试验第 8 组开始给药。这一关键组…….
Avidity Biosciences 宣布其在研疗法 del-zota（外显子 44 跳跃）在美国启动管理准入计划 (MAP)。
Avidity Biosciences公司宣布了其针对符合条件的杜氏肌营养不良症突变患者的试验性疗法delpacibart zotadirsen (del-zota)的管理准入计划(MAP)。.
SAT-3247 具有恢复杜氏肌营养不良症患者肌肉再生的潜力，相关研究发表于《自然》杂志。
Satellos宣布，渥太华医院研究所（OHRI）的一个科研团队在《自然通讯》杂志上发表了一项新研究，该研究证实了…….