新闻稿
Entrada Therapeutics ENTR-601-45：早期外显子45跳跃研究表明肌营养不良蛋白产量增加
Entrada Therapeutics公司公布了其外显子45跳跃研究（ELEVATE-45-201）的积极初步结果，该研究旨在评估ENTR-601-45在杜氏肌营养不良症（Duchenne）患者中的疗效。首批受试者在接受初始剂量后，表现出良好的安全性，且肌营养不良蛋白的产生略有增加。研究结果表明…….
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Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg
Entrada Therapeutics 已获准在其针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的外显子 44 跳跃研究中测试最高剂量。独立数据监察委员会 (DMC) 在审查了现有安全性和药代动力学数据后，建议在 ELEVATE-44-201 临床试验中，从第 3 组开始，剂量为 18 mg/kg。.
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Avidity Biosciences 宣布其在研疗法 del-zota（外显子 44 跳跃）在美国启动管理准入计划 (MAP)。
Avidity Biosciences宣布了其针对在研疗法delpacibart zotadirsen (del-zota)的管理准入计划(MAP)…….
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Solid Biosciences 凭借 SGT-003（一种用于治疗杜氏肌营养不良症的在研基因疗法）获得英国创新许可和准入途径下的创新护照称号
Solid Biosciences公司宣布，其用于治疗杜氏肌营养不良症的在研基因疗法SGT-003…….
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PPMD向MyoGene Bio提供40万美元资金，用于MyoDys基因编辑平台。
PPMD通过其旗下的PPMD Venture Pathways项目，向MyoGene提供了$400,000美元的资金…….
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Solid Biosciences 提供关于 INSPIRE DUCHENN 临床试验进展和计划中的监管讨论的最新信息
Solid Biosciences公司公布了INSPIRE DUCHENNE 1/2期临床试验的积极中期数据…….
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AGAMREE（vamorolone）治疗DMD患者的五年数据显示，其安全性得到改善，疗效与标准治疗皮质类固醇相当。
Santhera公布了基于长期数据分析的积极初步结果，其中包括首次评估结果…….
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Capricor Therapeutics 发表关于 Deramiocel 细胞疗法的同行评审研究
Capricor Therapeutics宣布在国际同行评审期刊《生物医学》（Biomedicines）上发表文章，描述了一种新型…….
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REGENXBIO宣布RGX-202关键性患者招募完成，并启动杜氏肌营养不良症基因治疗项目的商业化生产。
REGENXBIO宣布RGX-202治疗杜氏肌营养不良症的关键性试验AFFINITY DUCHENNE已完成患者招募…….
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45：早期外显子45跳跃研究表明肌营养不良蛋白产量增加
Entrada Therapeutics公司公布了其外显子45跳跃研究（ELEVATE-45-201）的积极初步结果…….
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Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg
Entrada Therapeutics 已获准在其 Exon 44 中测试最高剂量…….
研究
Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。
Sapreme Therapeutics公司宣布了其用于治疗杜氏肌营养不良症的实验性药物SPM-2551的令人鼓舞的临床前研究结果…….
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Deramiocel 在杜氏肌营养不良症患者中显示出积极的 24 个月 HOPE-3 研究结果。
Capricor Therapeutics公布了HOPE-3研究的最新结果，该研究评估了Deramiocel在人体中的应用…….
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Ractigen Therapeutics 报告 RAG-18 在杜氏肌营养不良症患者中的首次人体试验中取得积极数据
Ractigen Therapeutics公司公布了RAG-18（NCT07282652）的首次人体试验积极数据，RAG-18是一种用于治疗……的在研疗法。.
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 在早期药代动力学/药效学数据中显示出剂量依赖性的外显子 44 跳跃
Entrada Therapeutics' 和 ENTR-601-44 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症患者的在研疗法…….
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NS Pharma 的 Brogidirsen 展示了适用于外显子 44 跳跃疗法的 DMD 患者的 5 年临床数据
NS Pharma公司的brogidirsen（NS-089/NCNP-02）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研疗法…….
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ELEVIDYS WMS 2026 数据：它们显示了什么——以及它们没有显示什么
Sarepta Therapeutics 在 2026 年世界会议上公布了关于 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）的新数据…….