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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) que utiliza a tecnologia de exclusão de éxons e medicamentos baseados em RNA, incluindo oligonucleotídeos antisense (ASOs). A empresa apresentou as novas descobertas na 22ª Reunião Anual da Sociedade de Terapêutica de Oligonucleotídeos (OTS) 2026. Os resultados mostraram...
Comunicados de imprensa
O medicamento STM-01 entra na Fase 2 de ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne.
A Secretome Therapeutics anunciou o início do THRIVE-2, um estudo clínico de Fase 2 que avalia sua terapia experimental STM-01 em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (DMD). O estudo já está com inscrições abertas e espera-se que o primeiro participante seja incluído em breve. O que é o THRIVE-2? O THRIVE-2 foi projetado como um estudo multicêntrico, com múltiplas doses,...
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Pesquisadores da Universidade de Minnesota descobrem uma nova maneira de tratar a distrofia muscular de Duchenne: polímero de escova de garrafa
Uma nova estratégia foi descoberta por pesquisadores da Faculdade de Medicina da Universidade de Minnesota...
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Começa o ensaio clínico de fase 2 da terapia de salto de éxon WVE-N531 para distrofia muscular de Duchenne
A Wave Life Sciences Ltd. anunciou em seu site ClinicalTrials.gov que um estudo clínico de fase 2...
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Terapia genética SPOT-mRNA03 para distrofia muscular de Duchenne inicia ensaio clínico de fase 1
O estudo inicial de fase 1 (NCT07188012) da terapia gênica SPOT-mRNA03 para distrofia muscular de Duchenne...
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Solid Biosciences inicia ensaio clínico de fase 3 da terapia genética SGT-003 (IMPACT DUCHENNE) em homens ambulantes
O estudo de fase 3 (NCT07160634) da terapia gênica SGT-003 desenvolvida pela Solid Biosciences...
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GNR-097: Estudo de Fase 1/2 da Terapia Gênica de Duchenne iniciado por Generium
A Generium, uma empresa russa de biotecnologia inovadora, recebeu aprovação para conduzir um estudo clínico...
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A ITF Therapeutics lança um estudo para avaliar a experiência real do Duvyzat (Givinostat) em pacientes com distrofia muscular de Duchenne
O objetivo deste estudo observacional prospectivo (NCT07127978) é avaliar a segurança, tolerabilidade,...
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Revidia Therapeutics MSI-1436 é promissor no tratamento de insuficiência cardíaca em pacientes com DMD
De fato, bebês humanos podem reparar danos no miocárdio e recuperar totalmente a função cardíaca normal após...
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Estudo pré-clínico: terapia celular previne danos da distrofia muscular de Duchenne
Uma terapia celular preserva a estrutura e a função muscular em ratos de laboratório com um tipo...
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Genethon lançará ensaio clínico crucial na Europa com GNT0004, uma terapia genética de microdistrofina de baixa dosagem para distrofia muscular de Duchenne
O Genethon recebeu aprovações das autoridades regulatórias, MHRA e EMA, para iniciar a Fase pivotal...
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UW Medicine anuncia nova pesquisa de terapia genética para distrofia muscular de Duchenne
Para aqueles que sofrem de distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma nova terapia genética oferece...
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Início do ensaio clínico de fase 1 da terapia genética INS1201
A Insmed anunciou na página publicada em ClinicalTrials.gov com o ID NCT06817382 que...
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Medera e o Centro Médico da Universidade do Kansas anunciam o primeiro paciente tratado em um estudo pioneiro de terapia genética (SRD-001) para cardiomiopatia associada à distrofia muscular de Duchenne
Medera é uma empresa biofarmacêutica em fase clínica focada no tratamento de doenças cardiovasculares através do desenvolvimento de terapias de próxima geração,...
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DMD
O que é a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)?: 108 perguntas frequentes
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201,...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
Comunicados de imprensa
A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...