Uma terapia celular preserva a estrutura e a função muscular em camundongos de laboratório com um tipo de doença semelhante à distrofia muscular de Duchenne, de acordo com uma nova pesquisa do Smidt Heart Institute no Cedars-Sinai.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença hereditária rara que afeta principalmente meninos e causa um enfraquecimento muscular tão grande que eles acabam perdendo a capacidade de andar. Os músculos cardíacos e pulmonares também enfraquecem com o tempo, causando morte precoce.
A terapia, descrita no Stem Cell Reports, utiliza células derivadas da cardiosfera (CDCs), células cardíacas com potencial para reparar tecidos. Eduardo Marbán, MD, PhD, diretor executivo do Smidt Heart Institute e coautor do estudo, descobriu como isolar e cultivar CDCs em laboratório e injetá-las novamente em um paciente. Relatórios de células-tronco –
Um estudo clínico demonstrou que os CDCs podem proteger músculos enfraquecidos contra o enfraquecimento em adultos com distrofia muscular de Duchenne. Ensaios clínicos também demonstraram que os CDCs podem reparar danos cardíacos associados à distrofia muscular de Duchenne. Uma terapia celular chamada deramiocel, baseada em CDCs, está atualmente em testes clínicos avançados com doses repetidas para verificar a melhora da insuficiência cardíaca e da miopatia esquelética em pacientes com distrofia muscular de Duchenne. O que é Deramiocel? O que o CAP-1002 faz? –
“Nossa nova pesquisa demonstra que, se expusermos camundongos jovens com esse distúrbio aos CDCs, podemos prevenir o desenvolvimento da fraqueza muscular em primeiro lugar”, disse Russell G. Rogers, PhD, professor assistente no Smidt Heart Institute e autor correspondente do estudo.
Os pesquisadores administraram a terapia celular mensalmente em camundongos de laboratório com distrofia muscular de Duchenne ao longo de um ano. Ao final de um ano, os camundongos que receberam a terapia celular mantiveram a resistência ao exercício e a força muscular, semelhantes às de quando eram jovens. Os camundongos que não receberam a terapia celular, no entanto, perderam a capacidade de se exercitar e seus músculos ficaram mais fracos, como ocorre durante a progressão natural da distrofia muscular de Duchenne.
