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Investigación
Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) que utiliza tecnología de omisión de exones y medicamentos basados en ARN, incluidos oligonucleótidos antisentido (ASO). La compañía presentó los nuevos hallazgos en la 22.ª Reunión Anual de la Sociedad de Terapéutica de Oligonucleótidos (OTS) 2026. Los resultados mostraron...
Comunicados de prensa
STM-01 entra en la fase 2 de ensayos clínicos para la distrofia muscular de Duchenne.
Secretome Therapeutics ha anunciado el inicio de THRIVE-2, un estudio clínico de fase 2 que evalúa su terapia experimental STM-01 en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio ya está abierto a la inscripción, y se espera que el primer participante se inscriba próximamente. ¿Qué es THRIVE-2? THRIVE-2 está diseñado como un estudio multicéntrico, de dosis múltiples...
Sigue explorando
Investigación
Investigadores de la Universidad de Minnesota encuentran una nueva forma de tratar la distrofia muscular de Duchenne: polímero de cepillo de botella
Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Minnesota han descubierto una estrategia novedosa...
Investigación
Comienza el ensayo clínico de fase 2 de la terapia de omisión de exón WVE-N531 para la distrofia muscular de Duchenne
Wave Life Sciences Ltd. announced on its ClinicalTrials.gov website that a phase 2 clinical...
Investigación
La terapia génica SPOT-mRNA03 para la distrofia muscular de Duchenne comienza su ensayo clínico de fase 1.
The early phase 1 study (NCT07188012) of SPOT-mRNA03 gene therapy for Duchenne Muscular Dystrophy...
Investigación
Solid Biosciences inicia el ensayo clínico de fase 3 de la terapia génica SGT-003 (IMPACT DUCHENNE) en varones ambulantes
The phase 3 study (NCT07160634) of the SGT-003 gene therapy developed by Solid Biosciences...
Investigación
GNR-097: Estudio de fase 1/2 de terapia génica para la enfermedad de Duchenne iniciado por Generium
Generium is a Russian innovative biotechnology company has received approval to conduct a clinical...
Investigación
ITF Therapeutics lanza un estudio para evaluar la experiencia real de Duvyzat (Givinostat) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
The purpose of this prospective observational study (NCT07127978) is to assess the safety, tolerability,...
Investigación
El Revidia Therapeutics MSI-1436 es prometedor para el tratamiento de la insuficiencia cardíaca en pacientes con DMD.
Human babies may indeed repair myocardial damage and fully recover normal cardiac function following...
Investigación
Estudio preclínico: La terapia celular previene el daño causado por la distrofia muscular de Duchenne
A cell therapy preserves muscle structure and function in laboratory mice with a type...
Investigación
Genethon lanzará un ensayo fundamental en Europa con GNT0004, una terapia génica de microdistrofina de dosis baja para la distrofia muscular de Duchenne.
Genethon has received approvals from regulatory authorities, MHRA and EMA, to begin pivotal Phase...
Investigación
UW Medicine anuncia nueva investigación de terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne
For those who suffer from Duchenne muscular dystrophy (DMD), a novel gene therapy holds...
Investigación
Comienza el ensayo clínico de fase 1 de la terapia génica INS1201
Insmed was announced on the page published on ClinicalTrials.gov with the ID NCT06817382 that...
Investigación
Medera y el Centro Médico de la Universidad de Kansas anuncian el primer paciente tratado en un ensayo pionero de terapia génica (SRD-001) para la miocardiopatía asociada a la distrofia muscular de Duchenne.
Medera a clinical-stage biopharmaceutical company focused on targeting cardiovascular diseases by developing next-generation therapeutics,...
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DMD
¿Qué es la distrofia muscular de Duchenne (DMD)?: 108 preguntas frecuentes
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisión temprana del exón 45 muestra una mayor producción de distrofina.
Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisión del exón 45, ELEVATE-45-201,...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg/kg en su estudio sobre la omisión del exón 44 en la distrofia muscular de Duchenne.
Entrada Therapeutics ha recibido autorización para probar la dosis más alta en su exón 44...
Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de prensa
Deramiocel muestra resultados positivos a los 24 meses en el estudio HOPE-3 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics ha publicado nuevos resultados del estudio HOPE-3 que evalúa Deramiocel en personas...
Comunicados de prensa
El estudio Ractigen Therapeutics informa datos positivos de los primeros ensayos en humanos para RAG-18 en la distrofia muscular de Duchenne.
Ractigen Therapeutics ha presentado datos positivos de primera administración en humanos para RAG-18 (NCT07282652), un tratamiento en investigación para...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 muestra un salto del exón 44 dependiente de la dosis en los primeros datos de PK/PD.
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 es una terapia experimental diseñada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de prensa
El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para...