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Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics has announced promising preclinical results for SPM-2551, an experimental treatment for Duchenne muscular dystrophy (Duchenne) that uses exon-skipping technology and RNA-based medicines, including antisense oligonucleotides (ASOs). The company presented the new findings at the 22nd Annual Meeting of the Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) 2026. The results showed...
Communiqués de presse
Le STM-01 entre en phase 2 des essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Secretome Therapeutics a annoncé le lancement de THRIVE-2, une étude clinique de phase 2 évaluant son traitement expérimental STM-01 chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le recrutement est ouvert et le premier participant devrait être inclus prochainement. Qu'est-ce que THRIVE-2 ? THRIVE-2 est une étude multicentrique à doses multiples….
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Des chercheurs de l'Université du Minnesota découvrent une nouvelle méthode de traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne : un polymère en forme de goupillon.
Des chercheurs de l'Université du Minnesota Medical ont découvert une stratégie inédite...
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Début de l'essai clinique de phase 2 sur la thérapie par saut d'exon WVE-N531 pour la dystrophie musculaire de Duchenne
La société Wave Life Sciences Ltd. a annoncé sur son site web ClinicalTrials.gov qu'un essai clinique de phase 2...
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La thérapie génique SPOT-mRNA03 pour la dystrophie musculaire de Duchenne débute un essai clinique de phase 1 précoce
L'étude de phase 1 précoce (NCT07188012) de la thérapie génique SPOT-mRNA03 pour la dystrophie musculaire de Duchenne...
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Solid Biosciences lance un essai clinique de phase 3 sur la thérapie génique SGT-003 (IMPACT DUCHENNE) chez les hommes ambulants
L'étude de phase 3 (NCT07160634) de la thérapie génique SGT-003 développée par Solid Biosciences...
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GNR-097 : Étude de phase 1/2 sur la thérapie génique de la maladie de Duchenne lancée par Generium
La société russe de biotechnologie innovante Generium a reçu l'autorisation de mener des essais cliniques...
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ITF Therapeutics lance une étude visant à évaluer l'expérience réelle du Duvyzat (Givinostat) chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
L’objectif de cette étude observationnelle prospective (NCT07127978) est d’évaluer la sécurité, la tolérance….
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Le Revidia Therapeutics MSI-1436 est prometteur pour le traitement de l'insuffisance cardiaque chez les patients atteints de DMD
Les bébés humains peuvent effectivement réparer les lésions myocardiques et recouvrer pleinement une fonction cardiaque normale après...
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Étude préclinique : la thérapie cellulaire prévient les dommages causés par la dystrophie musculaire de Duchenne
Une thérapie cellulaire préserve la structure et la fonction musculaires chez des souris de laboratoire atteintes d'un type...
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Genethon lance un essai pivot en Europe de GNT0004, une thérapie génique à faible dose de microdystrophine pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Les essais Genethon et EMA ont reçu l'approbation des autorités réglementaires, MHRA et MHRA, pour entamer la phase pivotale...
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UW Medicine annonce une nouvelle recherche en thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une nouvelle thérapie génique offre….
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Début de l'essai clinique de phase 1 de la thérapie génique INS1201
Insmed a été annoncé sur la page publiée sur ClinicalTrials.gov avec l'identifiant NCT06817382 qui...
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Medera et le centre médical de l'Université du Kansas annoncent le premier patient traité dans le cadre d'un essai pionnier de thérapie génique (SRD-001) pour la cardiomyopathie associée à la dystrophie musculaire de Duchenne
Medera est une société biopharmaceutique en phase clinique spécialisée dans le ciblage des maladies cardiovasculaires par le développement de thérapies de nouvelle génération,...
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DMD
Qu’est-ce que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ? : 108 questions fréquentes
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats initiaux positifs de son étude sur le saut de l'exon 45, ELEVATE-45-201,...
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
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Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
Communiqués de presse
Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...