研究
Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。
Sapreme Therapeutics公司宣布，其用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）的实验性疗法SPM-2551取得了令人鼓舞的临床前研究结果。该疗法采用外显子跳跃技术和基于RNA的药物，包括反义寡核苷酸（ASO）。该公司在2026年第22届寡核苷酸治疗学会（OTS）年会上公布了这些新发现。结果显示…….
新闻稿
STM-01进入杜氏肌营养不良症的二期临床试验
Secretome Therapeutics公司宣布启动THRIVE-2研究，这是一项评估其在研疗法STM-01治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的II期临床研究。该研究现已开放患者招募，预计首位受试者即将入组。THRIVE-2研究是什么？THRIVE-2是一项多中心、多剂量…….
继续探索
研究
Solid Biosciences 启动 SGT-003 基因疗法（IMPACT DUCHENNE）在可行走男性中的 3 期临床试验
由Solid Biosciences公司开发的SGT-003基因疗法的3期研究（NCT07160634）…….
研究
ITF Therapeutics 启动一项研究，评估 Duvyzat（Givinostat）对杜氏肌营养不良症患者的真实世界体验
这项前瞻性观察研究（NCT07127978）的目的是评估安全性、耐受性…….
研究
Genethon 将在欧洲启动 GNT0004 关键性试验，GNT0004 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的低剂量微肌营养不良蛋白基因疗法
Genethon 已获得监管机构 MHRA 和 EMA 的批准，可以开始关键性临床试验…….
研究
Medera 和堪萨斯大学医学中心宣布，首例杜氏肌营养不良症相关心肌病患者在开创性基因治疗试验 (SRD-001) 中接受治疗
Medera 是一家专注于通过开发下一代疗法来治疗心血管疾病的临床阶段生物制药公司…….
最新文章
数字微镜
什么是杜氏肌营养不良症（DMD）？：108 个常见问题解答
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
新闻稿
Entrada Therapeutics ENTR-601-45：早期外显子45跳跃研究表明肌营养不良蛋白产量增加
Entrada Therapeutics公司公布了其外显子45跳跃研究（ELEVATE-45-201）的积极初步结果…….
新闻稿
Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg
Entrada Therapeutics 已获准在其 Exon 44 中测试最高剂量…….
研究
Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。
Sapreme Therapeutics公司宣布了其用于治疗杜氏肌营养不良症的实验性药物SPM-2551的令人鼓舞的临床前研究结果…….
新闻稿
Deramiocel 在杜氏肌营养不良症患者中显示出积极的 24 个月 HOPE-3 研究结果。
Capricor Therapeutics公布了HOPE-3研究的最新结果，该研究评估了Deramiocel在人体中的应用…….
新闻稿
Ractigen Therapeutics 报告 RAG-18 在杜氏肌营养不良症患者中的首次人体试验中取得积极数据
Ractigen Therapeutics公司公布了RAG-18（NCT07282652）的首次人体试验积极数据，RAG-18是一种用于治疗……的在研疗法。.
新闻稿
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 在早期药代动力学/药效学数据中显示出剂量依赖性的外显子 44 跳跃
Entrada Therapeutics' 和 ENTR-601-44 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症患者的在研疗法…….
新闻稿
NS Pharma 的 Brogidirsen 展示了适用于外显子 44 跳跃疗法的 DMD 患者的 5 年临床数据
NS Pharma公司的brogidirsen（NS-089/NCNP-02）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研疗法…….