Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551 bekannt gegeben, eine experimentelle Behandlung für die Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne), die auf Exon-Skipping-Technologie und RNA-basierten Medikamenten, darunter Antisense-Oligonukleotiden (ASOs), basiert. Das Unternehmen präsentierte die neuen Erkenntnisse auf der 22. Jahrestagung der Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) 2026. Die Ergebnisse zeigten….
Pressemitteilungen
STM-01 tritt in die Phase-2-Studie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie ein
Secretome Therapeutics hat den Start von THRIVE-2 bekannt gegeben, einer klinischen Phase-2-Studie zur Bewertung der Prüftherapie STM-01 bei Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Studie ist ab sofort für die Rekrutierung von Studienteilnehmern geöffnet; die erste Teilnahme wird in Kürze erwartet. Was ist THRIVE-2? THRIVE-2 ist als multizentrische Studie mit mehreren Dosierungen konzipiert….
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Forschung
Forscher der University of Minnesota finden eine neue Methode zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne: Bottlebrush-Polymer
Forscher der Universität von Minnesota Medical haben eine neuartige Strategie entdeckt...
Forschung
Klinische Phase-2-Studie zur Exon-Skipping-Therapie WVE-N531 für Duchenne-Muskeldystrophie beginnt
Wave Life Sciences Ltd. gab auf ihrer Website ClinicalTrials.gov bekannt, dass eine klinische Phase-2-Studie...
Forschung
SPOT-mRNA03-Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie beginnt mit der frühen klinischen Phase-1-Studie
Die frühe Phase-1-Studie (NCT07188012) zur SPOT-mRNA03-Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie...
Forschung
Solid Biosciences startet klinische Phase-3-Studie zur Gentherapie SGT-003 (IMPACT DUCHENNE) bei gehfähigen Männern
Die Phase-3-Studie (NCT07160634) der von Solid Biosciences entwickelten Gentherapie SGT-003...
Forschung
GNR-097: Phase-1/2-Studie zur Duchenne-Gentherapie von Generium gestartet
Das russische Biotechnologieunternehmen Generium hat die Genehmigung zur Durchführung einer klinischen Studie erhalten...
Forschung
ITF Therapeutics startet eine Studie zur Bewertung der praktischen Erfahrungen mit Duvyzat (Givinostat) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie
Ziel dieser prospektiven Beobachtungsstudie (NCT07127978) ist die Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit,...
Forschung
Revidia Therapeutics MSI-1436 verspricht Behandlung von Herzinsuffizienz bei DMD-Patienten
Menschliche Säuglinge können tatsächlich Herzmuskelschäden reparieren und die normale Herzfunktion nach einer Operation vollständig wiedererlangen...
Forschung
Präklinische Studie: Zelltherapie verhindert Schäden durch Muskeldystrophie Duchenne
Eine Zelltherapie erhält Muskelstruktur und -funktion bei Labormäusen mit einer bestimmten Muskelerkrankung...
Forschung
Genethon startet in Europa eine zentrale Studie mit GNT0004, einer niedrig dosierten Mikrodystrophin-Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie
Genethon hat die Zulassung der Aufsichtsbehörden MHRA und EMA für den Beginn der entscheidenden Phase erhalten...
Forschung
UW Medicine kündigt neue Gentherapieforschung für Duchenne-Muskeldystrophie an
Für Menschen, die an Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) leiden, bietet eine neuartige Gentherapie Hoffnung...
Forschung
Klinische Phase-1-Studie zur Gentherapie INS1201 beginnt
Insmed wurde auf der auf ClinicalTrials.gov veröffentlichten Seite mit der ID NCT06817382 bekannt gegeben, dass...
Forschung
Medera und das University of Kansas Medical Center geben die Behandlung des ersten Patienten im Rahmen einer bahnbrechenden Gentherapiestudie (SRD-001) zur Behandlung einer mit der Duchenne-Muskeldystrophie verbundenen Kardiomyopathie bekannt
Medera ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung von Therapien der nächsten Generation zur Behandlung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen konzentriert,...
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Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben,...
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seinem Exon 44 zu testen...
Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
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Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
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Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
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Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
Pressemitteilungen
NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...
Pressemitteilungen
ELEVIDYS WMS 2026-Daten: Was sie zeigen – und was sie nicht zeigen
Sarepta Therapeutics hat auf dem Weltkongress 2026 neue Daten zu ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec) vorgestellt...