Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (Duchenne) için deneysel bir tedavi olan ve ekson atlama teknolojisi ile antisens oligonükleotidler (ASO'lar) dahil olmak üzere RNA tabanlı ilaçlar kullanan SPM-2551 için umut verici preklinik sonuçlar açıkladı. Şirket, yeni bulguları Oligonükleotid Terapötikleri Derneği'nin (OTS) 22. Yıllık Toplantısı 2026'da sundu. Sonuçlar şunu gösterdi...
Basın Bültenleri
STM-01, Duchenne Kas Distrofisi İçin Faz 2 Klinik Çalışmasına Başladı
Secretome Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarında deneysel tedavisi STM-01'i değerlendiren Faz 2 klinik çalışması THRIVE-2'nin başladığını duyurdu. Çalışmaya kayıtlar başladı ve ilk katılımcının yakında kaydolması bekleniyor. THRIVE-2 Nedir? THRIVE-2, çok merkezli, çok dozlu bir çalışma olarak tasarlanmıştır...
Keşfetmeye devam edin
Araştırma
Minnesota Üniversitesi'ndeki Araştırmacılar Duchenne Kas Distrofisini Tedavi Etmenin Yeni Bir Yolunu Buldu: Şişe Fırçası Polimeri
Minnesota Üniversitesi Tıp Fakültesi araştırmacıları yeni bir strateji keşfetti...
Araştırma
Duchenne Musküler Distrofisi için WVE-N531 Ekzon Atlama Terapisi Faz 2 Klinik Çalışması Başlıyor
Wave Life Sciences Ltd., ClinicalTrials.gov web sitesinde faz 2 klinik çalışmasının tamamlandığını duyurdu...
Araştırma
Duchenne Kas Distrofisi için SPOT-mRNA03 Gen Terapisi Erken Faz 1 Klinik Çalışmasına Başlıyor
Duchenne Musküler Distrofisi için SPOT-mRNA03 gen terapisine yönelik erken faz 1 çalışması (NCT07188012)...
Araştırma
Solid Biosciences, Hareket Halindeki Erkeklerde SGT-003 Gen Terapisinin (IMPACT DUCHENNE) 3. Faz Klinik Çalışmasını Başlattı
Solid Biosciences tarafından geliştirilen SGT-003 gen terapisine ilişkin faz 3 çalışması (NCT07160634)...
Araştırma
GNR-097: Duchenne Gen Terapisi Faz 1/2 Çalışması Generium Tarafından Başlatıldı
Generium, Rusya merkezli yenilikçi bir biyoteknoloji şirketi olup klinik çalışmalar yürütmek için onay almıştır...
Araştırma
ITF Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisi Olan Hastalarda Duvyzat'ın (Givinostat) Gerçek Dünya Deneyimini Değerlendirmek İçin Bir Çalışma Başlatıyor
Bu prospektif gözlemsel çalışmanın (NCT07127978) amacı, güvenliği, toleransı değerlendirmektir...
Araştırma
Revidia Therapeutics MSI-1436, DMD Hastalarında Kalp Yetmezliğinin Tedavisinde Umut Vaat Ediyor
İnsan bebekleri, kalp kası hasarını onarabilir ve normal kalp fonksiyonlarını tamamen geri kazanabilirler...
Araştırma
Klinik Öncesi Çalışma: Hücre Terapisi Duchenne Kas Distrofisi Hasarını Önlüyor
Hücre tedavisi, laboratuvar farelerinde görülen bir tür kas hastalığının kas yapısını ve fonksiyonunu koruyor...
Araştırma
Genethon, Duchenne Kas Distrofisi için Düşük Dozlu Mikrodistrofin Gen Terapisi GNT0004'ün Avrupa'da Önemli Bir Denemesini Başlatacak
Genethon, düzenleyici otoritelerden, MHRA'dan ve EMA'den, kritik Faz çalışmalarına başlamak için onaylar almıştır...
Araştırma
UW Medicine, Duchenne Kas Distrofisi için Yeni Gen Terapisi Araştırmasını Duyurdu
Duchenne kas distrofisi (DMD) hastaları için yeni bir gen terapisi umut vaat ediyor...
Araştırma
INS1201 Gen Terapisi Faz 1 Klinik Çalışması Başlıyor
Insmed, ClinicalTrials.gov'de NCT06817382 kimlik numarasıyla yayınlanan sayfada şu şekilde duyuruldu...
Araştırma
Medera ve Kansas Üniversitesi Tıp Merkezi, Duchenne Musküler Distrofi İlişkili Kardiyomiyopati İçin Öncü Gen Terapisi Denemesinde (SRD-001) İlk Hastanın Tedavi Edildiğini Duyurdu
Medera, yeni nesil tedaviler geliştirerek kardiyovasküler hastalıkları hedeflemeye odaklanmış, klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketidir...
Son makaleler
DMD
Duchenne Kas Distrofisi (DMD) Nedir?: 108 Sıkça Sorulan Soru
Duchenne kas distrofisi (DMD), yaygın olarak Duchenne olarak bilinen, nadir görülen genetik bir hastalıktır...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...