Editoriais
A falha sistêmica das associações de DMD: por que os pacientes com distrofia muscular de Duchenne ainda estão na fila de espera.
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) não é uma doença recém-descoberta, nem insolúvel. Os avanços científicos das últimas duas décadas possibilitaram terapias de exclusão de éxons, protocolos de otimização de corticosteroides e, principalmente, terapias gênicas já aprovadas em importantes jurisdições regulatórias. No entanto, em grande parte do mundo...
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Em quais países o Elevidys é aprovado? O Elevidys é aprovado na Europa?
Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) é uma terapia gênica desenvolvida para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). Foi aprovada inicialmente nos Estados Unidos e, posteriormente, recebeu aprovação regulatória em diversos outros países. No entanto, Elevidys ainda não está aprovada na União Europeia. Em quais países Elevidys está aprovada?.
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Por que a Roche não está solicitando autorização de comercialização em todos os países para a terapia genética Elevidys?
As terapias genéticas, particularmente aquelas como a Elevidys, têm o potencial de revolucionar o tratamento de...
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Perguntas frequentes sobre a terapia genética Solid Biosciences SGT-003
Muitas empresas de pesquisa em todo o mundo estão pesquisando tratamentos para a distrofia muscular de Duchenne, uma das...
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Nosso apelo à Anvisa: todas as crianças brasileiras com mais de 7 anos devem receber terapia genética Elevidys
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara e incurável que afeta principalmente meninos,...
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Mercado de distrofia muscular de Duchenne cresce: mas nem todas as famílias têm acesso aos tratamentos
Enquanto as famílias com DMD lutam para restaurar a saúde de seus filhos, as empresas farmacêuticas, cujo principal objetivo é...
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O desafio de acesso à terapia gênica para DMD: a geografia é o destino?
Por que as terapias genéticas para DMD são tão caras? Na última década, avanços significativos foram...
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Apelo das Famílias à Agência Europeia de Medicamentos (EMA): Reexaminar Ataluren (Translarna)
Três pais representando 800 famílias e seus filhos afetados pela Distrofia Muscular de Duchenne e...
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Crianças brasileiras com mais de 7 anos e suas famílias pedem terapia gênica Elevidys à Anvisa
ELEVIDYS, a única terapia gênica atualmente aprovada para DMD, está aprovada no Brasil para...
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O Elevidys receberá aprovação da Agência Europeia de Medicamentos (EMA)?
Elevidys, uma terapia genética desenvolvida por Sarepta Therapeutics para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne...
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Pacientes turcos com DMD que são elegíveis para tratamento de pulo do exon 51 (Eteplirsen) solicitam seus medicamentos ao Ministério da Saúde
A Comunidade DMD Dayanisma, fundada por famílias de crianças com Distrofia Muscular de Duchenne e...
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Primeira menina do mundo a receber terapia genética Elevidys: Raniya Scott
Quando Raniya Scott tinha apenas dois anos de idade, seu mundo mudou inesperadamente...
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201,...
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Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
Comunicados de imprensa
A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...
Comunicados de imprensa
Dados do ELEVIDYS WMS 2026: O que eles mostram — e o que eles não mostram
A equipe Sarepta Therapeutics apresentou novos dados sobre o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) na Conferência Mundial de 2026...