Başyazılar
DMD Derneklerinin Sistematik Başarısızlığı: Duchenne Hastaları Neden Hala Bekliyor?
Duchenne kas distrofisi (DMD) yeni keşfedilmiş bir hastalık değildir, çözümsüz bir hastalık da değildir. Son yirmi yıldaki bilimsel ilerlemeler, ekson atlama terapileri, kortikosteroid optimizasyon protokolleri ve en önemlisi, büyük düzenleyici kurumlar tarafından zaten onaylanmış gen terapileri ortaya çıkarmıştır. Bununla birlikte, dünyanın büyük bir bölümünde...
Başyazılar
Elevidys Hangi Ülkelerde Onaylandı? Elevidys Avrupa'da Onaylandı mı?
Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), Duchenne kas distrofisi (DMD) için geliştirilmiş bir gen terapisidir. İlk olarak Amerika Birleşik Devletleri'nde onaylanmış ve daha sonra birçok başka ülkede de düzenleyici onaylar almıştır. Ancak, Elevidys şu anda Avrupa Birliği'nde onaylı değildir. Elevidys Hangi Ülkelerde Onaylıdır? Elevidys ... Ülkelerde Onaylı mı?.
Keşfetmeye devam edin
Başyazılar
Roche Neden Her Ülkede Elevidys Gen Terapisi İçin Pazarlama Yetkisi Başvurusunda Bulunmuyor?
Gen terapileri, özellikle Elevidys gibi olanlar, şu hastalıkların tedavisinde devrim yaratma potansiyeline sahiptir...
Başyazılar
Solid Biosciences SGT-003 Gen Terapisi Hakkında Sıkça Sorulan Sorular
Dünyanın dört bir yanındaki birçok araştırma şirketi, en yaygın görülen hastalıklardan biri olan Duchenne kas distrofisi için tedavi yöntemleri üzerinde araştırmalar yürütüyor...
Başyazılar
Anvisa'ya Çağrımız: 7 Yaş Üstü Tüm Brezilyalı Çocuklar Elevidys Gen Terapisi Almalıdır
Duchenne Musküler Distrofisi (DMD), öncelikle erkek çocukları etkileyen, nadir görülen ve yaşam süresini kısaltan genetik bir hastalıktır...
Başyazılar
Duchenne Kas Distrofisi Pazarı Büyüyor: Ancak Tüm Aileler Tedavilere Erişemiyor
DMD aileleri çocuklarını sağlığına kavuşturmak için mücadele ederken, öncelikli faaliyet alanı ilaç şirketleri olan...
Başyazılar
DMD Gen Terapisine Erişimin Zorluğu: Coğrafya Kader mi?
DMD gen terapileri neden bu kadar pahalı? Son on yılda önemli ilerlemeler kaydedildi...
Başyazılar
Ailelerden Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) Çağrı: Ataluren'i (Translarna) Yeniden İnceleyin
Duchenne kas distrofisinden etkilenen 800 aileyi ve çocuklarını temsil eden üç ebeveyn ve...
Başyazılar
7 Yaş Üstü Brezilyalı Çocuklar ve Aileleri Anvisa'dan Elevidys Gen Terapisi Talep Ediyor
DMD için şu anda onaylanmış tek gen terapisi olan ELEVIDYS, Brezilya'da şu amaçlarla onaylanmıştır...
Başyazılar
Elevidys Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) Onay Alacak mı?
Sarepta Therapeutics tarafından Duchenne kas-iskelet hastalığının tedavisi için geliştirilen bir gen terapisi olan Elevidys...
Başyazılar
Ekzon 51 Atlama Tedavisi (Eteplirsen) İçin Uygun Olan Türk DMD Hastaları İlaçlarını Sağlık Bakanlığı'ndan Talep Ediyor
Duchenne Musküler Distrofisi olan çocukların aileleri tarafından kurulan DMD Dayanisma Topluluğu...
Başyazılar
Dünyada Elevidys Gen Terapisi Alan İlk Kız: Raniya Scott
Raniya Scott henüz iki yaşındayken, beklenmedik bir olayla dünyası değişti...
Son makaleler
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...
Basın Bültenleri
ELEVIDYS WMS 2026 Verileri: Neler Gösteriyor ve Neler Göstermiyor?
Sarepta Therapeutics, 2026 Dünya Sağlık Örgütü'nde ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) ile ilgili yeni veriler sundu...