Başyazılar
Elevidys Neden Avrupa İlaç Ajansı (EMA) Tarafından Onaylanmadı?
Elevidys (etkin madde: delandistrogene moxeparvovec) gen tedavisi, 3-7 yaş arası ayaktan tedavi gören çocukların tedavisi için Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından onaylanmamıştır.
Darbeli Elektromanyetik Alan (PEMF) Terapisi Duchenne Musküler Distrofisini Tedavi Eder mi ve Distrofin Üretimini Başlatır mı?
Duchenne Musküler Distrofi (DMD), ilerleyici kas güçsüzlüğü ve dejenerasyonuna yol açan ciddi, kalıtsal bir nöromüsküler hastalıktır. Sınırlı tedavi seçenekleri mevcut olduğundan, birçok kişi...
Axolotl'un Kendini Yenileme Yeteneği Duchenne Musküler Distrofi Tedavisinde Etkili Olabilir mi?
Duchenne kas distrofisi (DMD), kas hücrelerinin korunması için gerekli olan sitoskeletal bir protein olan distrofinin yokluğu veya işlev bozukluğu ile karakterize, ciddi bir X'e bağlı genetik hastalıktır.
Avidity Biosciences'in Del-Zota DMD RNA Terapisi Hastalığın İlerlemesini Tersine Çeviriyor
Sarepta Therapeutics geninden türetilen bir DMD gen tedavisi olan Elevidys'nin kullanımı sonucu iki hastanın ölümü nedeniyle, DMD topluluğu...
2025 Dünya Duchenne Farkındalık Günü'nü DMDWarrior ile Destekleyin
Dünya Duchenne Farkındalık Günü, 7 Eylül 2025'te "Duchenne İçin Tedavileri Uygun Fiyatlı Hale Getirin" temasıyla dünya çapında kutlanacaktır. Bu önemli gün...
