لماذا توافق لجنة FDA على علاجات DMD التي تفشل في التجارب السريرية؟
هل العلاجات الجينية، التي تُسوّق بملايين الدولارات، وعلاجات تخطي الإكسونات التي تُعطى شهريًا وتُباع بآلاف الدولارات، فعّالة حقًا؟ عائلات تُناضل...
لماذا لم تتم الموافقة على Elevidys من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA)؟
لم تتم الموافقة على العلاج الجيني Elevidys (المادة الفعالة: ديلاندستروجين موكسيبارفوفيك) من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لعلاج الأطفال القادرين على المشي الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و7 سنوات...
هل يعالج العلاج بالمجال الكهرومغناطيسي النبضي (PEMF) ضمور العضلات دوشين ويبدأ إنتاج الديستروفين؟
ضمور دوشين العضلي (DMD) هو اضطراب عصبي عضلي وراثي حاد يؤدي إلى ضعف عضلي تدريجي وتنكس. مع قلة خيارات العلاج المتاحة، يعاني العديد من...
هل يمكن أن تكون قدرة الأكسولوتل على تجديد نفسه فعالة في علاج ضمور العضلات دوشين؟
ضمور دوشين العضلي (DMD) هو اضطراب وراثي شديد مرتبط بالكروموسوم X يتميز بغياب أو خلل في وظيفة الديستروفين، وهو بروتين هيكلي خلوي ضروري للحفاظ على العضلات.
علاج Del-Zota DMD RNA من Avidity Biosciences يعكس تقدم المرض
ونتيجة لوفاة مريضين بعد استخدام Elevidys، وهو علاج جيني لمرض دوشين العضلي من Sarepta Therapeutics، فقد اضطر مجتمع مرضى دوشين العضلي إلى...