افتتاحيات
الفشل المنهجي لجمعيات ضمور العضلات الدوشيني: لماذا لا يزال مرضى دوشين ينتظرون؟
ضمور دوشين العضلي (DMD) ليس مرضًا مكتشفًا حديثًا، ولا هو مرض مستعصٍ. فقد أثمر التقدم العلمي على مدى العقدين الماضيين عن علاجات لتجاوز الإكسونات، وبروتوكولات لتحسين جرعات الكورتيكوستيرويدات، والأهم من ذلك، العلاجات الجينية المعتمدة بالفعل في هيئات تنظيمية رئيسية. ومع ذلك، في أجزاء كبيرة من...
افتتاحيات
في أي الدول تمت الموافقة على Elevidys؟ هل تمت الموافقة على Elevidys في أوروبا؟
يُعدّ Elevidys (ديلاندستروجين موكسيبارفوفيك) علاجًا جينيًا طُوّر لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD). وقد حظي بموافقة أولية في الولايات المتحدة، وحصل لاحقًا على الموافقات التنظيمية في العديد من الدول الأخرى. مع ذلك، لم يُعتمد Elevidys حاليًا في الاتحاد الأوروبي. في أي الدول مُعتمد Elevidys؟ هل Elevidys مُعتمد في...
استمر في الاستكشاف
افتتاحيات
لماذا لا تقوم شركة روش بتقديم طلب الحصول على ترخيص التسويق في كل دولة لعلاج الجين Elevidys؟
تتمتع العلاجات الجينية، وخاصة تلك التي تشبه Elevidys، بإمكانية إحداث ثورة في علاج...
افتتاحيات
الأسئلة الشائعة حول العلاج الجيني Solid Biosciences SGT-003
تُجري العديد من شركات الأبحاث حول العالم أبحاثاً حول علاجات لمرض دوشين، وهو أحد...
افتتاحيات
نداء إلى أنفيسا: يجب أن يتلقى جميع الأطفال البرازيليين الذين تزيد أعمارهم عن 7 سنوات العلاج الجيني Elevidys
ضمور دوشين العضلي (DMD) هو اضطراب وراثي نادر ومميت يصيب الأولاد بشكل أساسي...
افتتاحيات
نمو سوق ضمور العضلات دوشين: لكن ليس كل الأسر لديها القدرة على الوصول إلى العلاجات
بينما تكافح عائلات مرضى ضمور العضلات الدوشيني لاستعادة صحة أطفالهم، فإن شركات الأدوية التي...
افتتاحيات
تحدي الوصول إلى العلاج الجيني لضمور العضلات الدوشيني: هل الجغرافيا هي القدر؟
لماذا تُعدّ العلاجات الجينية لضمور العضلات الدوشيني باهظة الثمن؟ على مدى العقد الماضي، شهدنا تطورات كبيرة...
افتتاحيات
نداء من العائلات إلى وكالة الأدوية الأوروبية (EMA): إعادة فحص Ataluren (Translarna)
ثلاثة آباء يمثلون 800 عائلة وأطفالهم المصابين بضمور دوشين العضلي و...
افتتاحيات
أطفال برازيليون فوق سن السابعة وعائلاتهم يطالبون بعلاج الجين Elevidys من شركة أنفيسا
يُعدّ ELEVIDYS العلاج الجيني الوحيد المعتمد حاليًا لمرض ضمور العضلات الدوشيني، وهو معتمد في البرازيل لـ...
افتتاحيات
هل سيحصل Elevidys على موافقة وكالة الأدوية الأوروبية (EMA)؟
Elevidys، وهو علاج جيني طورته شركة Sarepta Therapeutics لعلاج ضمور دوشين العضلي...
افتتاحيات
مرضى دوشين الأتراك المؤهلون للحصول على علاج تخطي إكسون 51 (Eteplirsen) يطلبون أدويتهم من وزارة الصحة
تأسست جمعية دايانيزما لضمور العضلات الدوشيني من قبل عائلات الأطفال المصابين بهذا المرض...
افتتاحيات
أول فتاة في العالم تتلقى العلاج الجيني Elevidys: رانيا سكوت
عندما كانت رانيا سكوت في الثانية من عمرها فقط، تغير عالمها بشكل غير متوقع...
أحدث المقالات
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها حول تخطي الإكسون 45، ELEVATE-45-201،...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في Exon 44 الخاص به...
بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية الواعدة لـ SPM-2551، وهو علاج تجريبي لمرض دوشين...
البيانات الصحفية
أظهر اختبار Deramiocel نتائج إيجابية لمدة 24 شهرًا في دراسة HOPE-3 لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج جديدة من دراسة HOPE-3 التي تقيّم عقار Deramiocel لدى الأشخاص...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Ractigen Therapeutics عن بيانات إيجابية من التجارب السريرية الأولى على البشر لعلاج RAG-18 في دوشين.
قدمت شركة Ractigen Therapeutics بيانات أولية إيجابية على البشر لعقار RAG-18 (NCT07282652)، وهو علاج تجريبي لـ...
البيانات الصحفية
أظهرت بيانات PK/PD المبكرة أن Entrada Therapeutics وENTR-601-44 تُظهران تخطي الإكسون 44 بشكل يعتمد على الجرعة
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 هو علاج تجريبي مصمم للمرضى المصابين بضمور دوشين العضلي...
البيانات الصحفية
يُظهر Brogidirsen الخاص بـ NS Pharma بيانات سريرية لمدة 5 سنوات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يستجيبون لتجاوز الإكسون 44
يُعد دواء بروجيدرسين (NS-089/NCNP-02) من إنتاج شركة NS Pharma علاجًا تجريبيًا لضمور دوشين العضلي (DMD) مصممًا...
البيانات الصحفية
بيانات ELEVIDYS WMS لعام 2026: ما تُظهره - وما لا تُظهره
قدمت شركة Sarepta Therapeutics بيانات جديدة حول دواء ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) في المؤتمر العالمي لعام 2026...