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L’échec systémique des associations de DMD : pourquoi les patients atteints de Duchenne attendent-ils toujours ?
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) n'est ni une maladie nouvellement découverte, ni une maladie incurable. Les progrès scientifiques des deux dernières décennies ont permis le développement de thérapies par saut d'exon, de protocoles d'optimisation des corticostéroïdes et, surtout, de thérapies géniques déjà approuvées dans les principales juridictions réglementaires. Pourtant, dans de nombreuses régions du monde….
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Dans quels pays le Elevidys est-il homologué ? Le Elevidys est-il homologué en Europe ?
Elevidys (délandistrogène moxéparvovec) est une thérapie génique développée pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Approuvée initialement aux États-Unis, elle a ensuite reçu les autorisations réglementaires de plusieurs autres pays. Cependant, Elevidys n'est actuellement pas autorisée dans l'Union européenne. Dans quels pays Elevidys est-elle autorisée ?.
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Pourquoi Roche ne demande-t-elle pas l’autorisation de mise sur le marché dans tous les pays pour la thérapie génique Elevidys ?
Les thérapies géniques, notamment celles comme Elevidys, ont le potentiel de révolutionner le traitement de...
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Questions fréquemment posées sur la thérapie génique Solid Biosciences SGT-003
De nombreuses sociétés de recherche à travers le monde étudient des traitements contre la dystrophie musculaire de Duchenne, l'une des...
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Notre appel à Anvisa : tous les enfants brésiliens de plus de 7 ans devraient bénéficier de la thérapie génique Elevidys
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique rare et invalidante qui touche principalement les garçons….
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Le marché de la dystrophie musculaire de Duchenne se développe : mais toutes les familles n'ont pas accès aux traitements
Alors que les familles atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) luttent pour rétablir la santé de leurs enfants, les sociétés pharmaceutiques dont l'activité principale...
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Le défi de l'accès à la thérapie génique pour la DMD : la géographie est-elle une fatalité ?
Pourquoi les thérapies géniques contre la DMD sont-elles si coûteuses ? Au cours de la dernière décennie, des progrès significatifs ont été réalisés….
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Appel des familles à l'Agence européenne des médicaments (EMA) : réexamen du Ataluren (Translarna)
Trois parents représentant 800 familles et leurs enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne et...
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Les enfants brésiliens de plus de 7 ans et leurs familles réclament la thérapie génique Elevidys d'Anvisa
ELEVIDYS, la seule thérapie génique actuellement approuvée pour la DMD, est approuvée au Brésil pour...
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Le Elevidys recevra-t-il l’approbation de l’Agence européenne des médicaments (EMA) ?
Elevidys, une thérapie génique développée par Sarepta Therapeutics pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne...
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Les patients turcs atteints de DMD éligibles au traitement par saut d'exon 51 (Eteplirsen) demandent leurs médicaments au ministère de la Santé
La communauté DMD Dayanisma, fondée par des familles d'enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne et...
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Première fille au monde à bénéficier de la thérapie génique Elevidys : Raniya Scott
Alors que Raniya Scott n'avait que deux ans, son monde a basculé suite à un événement inattendu...
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Communiqués de presse
Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats initiaux positifs de son étude sur le saut de l'exon 45, ELEVATE-45-201,...
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
Recherche
Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
Communiqués de presse
Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...
Communiqués de presse
Données ELEVIDYS WMS 2026 : ce qu’elles montrent et ce qu’elles ne montrent pas
Sarepta Therapeutics a présenté de nouvelles données sur ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) lors du Mondial 2026...