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El fracaso sistémico de las asociaciones de DMD: ¿Por qué los pacientes con distrofia muscular de Duchenne siguen esperando?

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) no es una enfermedad de reciente descubrimiento ni una enfermedad sin solución. El progreso científico de las últimas dos décadas ha dado lugar a terapias de omisión de exones, protocolos de optimización de corticosteroides y, sobre todo, terapias génicas que ya están aprobadas en las principales jurisdicciones reguladoras. Sin embargo, en gran parte del...

¿En qué países está aprobado el Elevidys? ¿Está aprobado el Elevidys en Europa?

Elevidys (delandistrógeno moxeparvovec) es una terapia génica desarrollada para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Fue aprobada inicialmente en Estados Unidos y posteriormente recibió aprobaciones regulatorias en varios otros países. Sin embargo, Elevidys no está aprobada actualmente en la Unión Europea. ¿En qué países está aprobada Elevidys?.
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Nuestro llamado a Anvisa: Todos los niños brasileños mayores de 7 años deben recibir la terapia génica Elevidys

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El mercado de la distrofia muscular de Duchenne crece: pero no todas las familias tienen acceso a los tratamientos

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El reto de acceder a la terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne: ¿Es la geografía el destino?

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Llamamiento de las familias a la Agencia Europea del Medicamento (EMA): reexaminar el Ataluren (Translarna)

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Niños brasileños mayores de 7 años y sus familias exigen a Anvisa terapia con el gen Elevidys

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Elevidys, una terapia génica desarrollada por Sarepta Therapeutics para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne...

Los pacientes turcos con DMD que son elegibles para el tratamiento de omisión del exón 51 (Eteplirsen) solicitan sus medicamentos al Ministerio de Salud

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Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.

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Deramiocel muestra resultados positivos a los 24 meses en el estudio HOPE-3 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.

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El estudio Ractigen Therapeutics informa datos positivos de los primeros ensayos en humanos para RAG-18 en la distrofia muscular de Duchenne.

Ractigen Therapeutics ha presentado datos positivos de primera administración en humanos para RAG-18 (NCT07282652), un tratamiento en investigación para...

Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 muestra un salto del exón 44 dependiente de la dosis en los primeros datos de PK/PD.

Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 es una terapia experimental diseñada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne...

El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.

El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para...

Datos de ELEVIDYS WMS 2026: lo que muestran y lo que no.

Sarepta Therapeutics ha presentado nuevos datos sobre ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) en el Congreso Mundial de 2026...