¿Por qué el comité FDA aprueba terapias para la DMD que fracasan en los ensayos clínicos?
¿Realmente funcionan bien las terapias génicas, comercializadas por millones de dólares, y las terapias de omisión de exones administradas mensualmente y vendidas por miles de dólares? Familias que hacen campaña...
¿Por qué la Agencia Europea de Medicamentos no aprobó el Elevidys (EMA)?
La terapia génica Elevidys (principio activo: delandistrógeno moxeparvovec) no ha sido aprobada por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento de niños ambulatorios de 3 a 7 años...
¿La terapia de campo electromagnético pulsado (PEMF) trata la distrofia muscular de Duchenne e inicia la producción de distrofina?
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno neuromuscular hereditario grave que provoca debilidad y degeneración muscular progresiva. Con opciones de tratamiento limitadas, muchos...
¿Podría la capacidad de auto regeneración del ajolote ser efectiva en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne?
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético grave ligado al cromosoma X que se caracteriza por la ausencia o disfunción de la distrofina, una proteína citoesquelética esencial para el mantenimiento...
La terapia con ARN DMD Del-Zota a partir de Avidity Biosciences revierte la progresión de la enfermedad
Debido a la muerte de dos pacientes tras el uso de Elevidys, una terapia génica con DMD a partir de Sarepta Therapeutics, la comunidad con DMD ha...