Leitartikel
Das systemische Versagen der DMD-Vereinigungen: Warum Duchenne-Patienten immer noch warten
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist weder eine neu entdeckte noch eine unheilbare Erkrankung. Wissenschaftliche Fortschritte der letzten zwei Jahrzehnte haben Exon-Skipping-Therapien, Optimierungsprotokolle für Kortikosteroide und vor allem Gentherapien hervorgebracht, die in wichtigen Ländern bereits zugelassen sind. Dennoch….
Leitartikel
In welchen Ländern ist Elevidys zugelassen? Ist Elevidys in Europa zugelassen?
Elevidys (Delandistrogen Moxeparvovec) ist eine Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Sie wurde zunächst in den Vereinigten Staaten zugelassen und erhielt anschließend die Zulassung in mehreren anderen Ländern. In der Europäischen Union ist Elevidys jedoch derzeit nicht zugelassen. In welchen Ländern ist Elevidys zugelassen?.
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Leitartikel
Warum beantragt Roche nicht in allen Ländern eine Marktzulassung für die Elevidys-Gentherapie?
Gentherapien, insbesondere solche wie Elevidys, haben das Potenzial, die Behandlung von... zu revolutionieren.
Leitartikel
Häufig gestellte Fragen zur Solid Biosciences SGT-003-Gentherapie
Viele Forschungsunternehmen weltweit forschen an Behandlungsmethoden für Duchenne, eine der...
Leitartikel
Unser Aufruf an Anvisa: Alle brasilianischen Kinder über 7 Jahren sollten die Elevidys-Gentherapie erhalten
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, lebensverkürzende genetische Erkrankung, die vorwiegend Jungen betrifft,...
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Markt für Muskeldystrophie Duchenne wächst: Doch nicht alle Familien haben Zugang zu Behandlungen
Während DMD-Familien darum kämpfen, die Gesundheit ihrer Kinder wiederherzustellen, sind Pharmaunternehmen, deren Hauptaugenmerk auf...
Leitartikel
Die Herausforderung des Zugangs zur DMD-Gentherapie: Ist der Wohnort Schicksal?
Warum sind Gentherapien für DMD so teuer? Im letzten Jahrzehnt wurden bedeutende Fortschritte erzielt...
Leitartikel
Aufruf von Familien an die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA): Überprüfung von Ataluren (Translarna)
Drei Elternteile, die 800 Familien und deren Kinder vertreten, die von Duchenne-Muskeldystrophie betroffen sind, und...
Leitartikel
Brasilianische Kinder über 7 und ihre Familien fordern Elevidys-Gentherapie von Anvisa
ELEVIDYS, die einzige derzeit zugelassene Gentherapie für DMD, ist in Brasilien zugelassen für...
Leitartikel
Wird Elevidys die Zulassung der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) erhalten?
Elevidys, eine von Sarepta Therapeutics entwickelte Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie...
Leitartikel
Türkische DMD-Patienten, die für eine Exon 51-Skipping-Behandlung (Eteplirsen) in Frage kommen, fordern ihre Medikamente beim Gesundheitsministerium an
Die DMD Dayanisma Community wurde von Familien von Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie gegründet und...
Leitartikel
Das erste Mädchen der Welt, das eine Elevidys-Gentherapie erhält: Raniya Scott
Als Raniya Scott gerade einmal zwei Jahre alt war, veränderte sich ihre Welt durch ein unerwartetes Ereignis...
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Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben,...
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seinem Exon 44 zu testen...
Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
Pressemitteilungen
Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
Pressemitteilungen
Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
Pressemitteilungen
NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...
Pressemitteilungen
ELEVIDYS WMS 2026-Daten: Was sie zeigen – und was sie nicht zeigen
Sarepta Therapeutics hat auf dem Weltkongress 2026 neue Daten zu ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec) vorgestellt...