Warum wurde Elevidys nicht von der Europäischen Arzneimittel-Agentur zugelassen (EMA)?
Die Gentherapie Elevidys (Wirkstoff: Delandistrogen Moxeparvovec) wurde von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) nicht zur Behandlung gehfähiger Kinder im Alter von 3 bis 7 Jahren zugelassen.
Behandelt die Therapie mit gepulsten elektromagnetischen Feldern (PEMF) die Muskeldystrophie Duchenne und regt sie die Dystrophinproduktion an?
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine schwere, vererbte neuromuskuläre Erkrankung, die zu fortschreitender Muskelschwäche und -degeneration führt. Da nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen,...
Könnte die Selbst Regenerationsfähigkeit des Axolotl bei der Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne wirksam sein?
Die Muskeldystrophie Duchenne (DMD) ist eine schwere, X-chromosomale genetische Erkrankung, die durch das Fehlen oder die Funktionsstörung von Dystrophin gekennzeichnet ist, einem Zytoskelettprotein, das für die Erhaltung der Muskeln unerlässlich ist.
Del-Zota DMD-RNA-Therapie von Avidity Biosciences kehrt den Krankheitsverlauf um
Aufgrund des Todes von zwei Patienten nach der Anwendung von Elevidys, einer DMD-Gentherapie von Sarepta Therapeutics, hatte die DMD-Gemeinschaft ...
Unterstützen Sie den Welt-Duchenne-Tag 2025 mit DMDWarrior
Der Welt-Duchenne-Tag wird weltweit am 7. September 2025 unter dem Motto „Macht erschwingliche Heilmittel für Duchenne“ begangen. Dieser wichtige Tag weckt...