Почему Elevidys не был одобрен Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA)?
Генная терапия Elevidys (действующее вещество: деландистроген моксепарвовец) не была одобрена Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) для лечения ходячих детей в возрасте от 3 до 7 лет...
Лечит ли терапия импульсным электромагнитным полем (ПЭМП) мышечную дистрофию Дюшенна и стимулирует ли она выработку дистрофина?
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — тяжёлое наследственное нервно-мышечное заболевание, которое приводит к прогрессирующей мышечной слабости и дегенерации. В связи с ограниченностью доступных вариантов лечения, многие...
Может ли способность аксолотля к саморегенерации быть эффективной при лечении мышечной дистрофии Дюшенна?
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — тяжелое генетическое заболевание, сцепленное с Х-хромосомой, характеризующееся отсутствием или нарушением функции дистрофина — цитоскелетного белка, необходимого для поддержания мышечной...
Терапия РНК-препаратом Del-Zota DMD, полученным из Avidity Biosciences, обращает вспять прогрессирование заболевания
В связи со смертью двух пациентов после применения Elevidys, генной терапии МДД на основе Sarepta Therapeutics, сообщество больных МДД столкнулось с...
Поддержите Всемирный день осведомлённости о мышечной дистрофии Дюшенна 2025 года с DMDWarrior
Всемирный день осведомлённости о мышечной дистрофии Дюшенна будет отмечаться во всём мире 7 сентября 2025 года под девизом «Сделаем лекарства от мышечной дистрофии Дюшенна доступными». Этот важный день поднимает...