A Avidity Biosciences anunciou que concluiu uma reunião pré-BLA positiva com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em relação à sua próxima submissão no BLA do delpacibart zotadirsen (del-zota). O Del-zota, que recebeu a designação de Terapia Inovadora, é um medicamento experimental que está sendo avaliado como um tratamento potencial para pessoas com distrofia muscular de Duchenne que apresentam mutações genéticas passíveis de salto do exon 44 (DMD44).
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O cronograma para envio do BLA foi atualizado para o primeiro trimestre de 2026, em relação à orientação anterior do final de 2025, para garantir que o FDA receba dados adicionais para dar suporte ao pacote de química, fabricação e controles (CMC) no momento do envio.
“Nossa recente reunião com o FDA foi altamente colaborativa e forneceu um caminho claro para a submissão do nosso BLA”, disse Sarah Boyce, Presidente e CEO do Avidity Biosciences. “Para a DMD, o processo de aprovação acelerada nos EUA é a melhor e mais rápida maneira de levar o del-zota às pessoas que precisam dele. Somos gratos pela agência nos ter fornecido orientações claras sobre os dados de CMC necessários na submissão e acreditamos que esse alinhamento pode facilitar um processo de BLA bem-sucedido. Agradecemos imensamente aos revisores dedicados e diligentes de diversas áreas do FDA que estão nos permitindo levar este programa adiante com a urgência que ele merece. Sabemos que cada minuto importa para meninos e jovens que vivem com DMD.”
A Avidity permanece altamente confiante no potencial do del-zota e aguarda com expectativa a apresentação de um BLA para o produto no primeiro trimestre de 2026, o primeiro dos três BLAs planejados pela empresa ao longo de um período de 12 meses. Além disso, a Avidity continua a preparar um estudo confirmatório para fundamentar a aprovação global completa do del-zota.
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