Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Entrada Therapeutics has announced positive initial results from its Exon 45 Skipping Study, ELEVATE-45-201, evaluating ENTR-601-45 in people with Duchenne muscular dystrophy (Duchenne). The first group of participants showed a favorable safety profile and a small increase in dystrophin production after receiving the initial dose. The findings are an...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Entrada Therapeutics has received clearance to test the highest dose in its Exon 44 Skipping Study for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The independent Data Monitoring Committee (DMC) has recommended starting Cohort 3 at 18 mg/kg in the ELEVATE-44-201 clinical trial, following its review of available safety and pharmacokinetic data...
Продолжайте исследования
Пресс-релизы
Sarepta уволит около 500 сотрудников из-за неудач генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Компания Sarepta заявила, что намерена приостановить разработку ряда лекарственных препаратов...
Пресс-релизы
Precision BioSciences представляет новые доклинические данные по препарату PBGENE-DMD для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Precision BioSciences — компания, занимающаяся редактированием генов на клинической стадии, использующая свою инновационную запатентованную платформу ARCUS®...
Пресс-релизы
Sarepta Therapeutics приостанавливает поставки препарата ЭЛЕВИДИС для пациентов с МДД, не имеющих возможности передвигаться самостоятельно
В связи с двумя задокументированными случаями тяжелой печеночной недостаточности, приведшими к летальному исходу, компания Sarepta...
Пресс-релизы
Запатентованные капсиды JCR Pharmaceuticals JUST-AAV могут быть использованы при разработке методов лечения миодистрофии Дюшенна
Alexion, дочерняя компания AstraZeneca, занимающаяся редкими заболеваниями, лицензирует у японской компании специализированные препараты генной терапии...
Пресс-релизы
Анонсировано Taiho Pharmaceutical. Клиническое исследование фазы 3 TAS-205 не достигло своей первичной конечной точки.
Компания Taiho Pharmaceutical объявила о результатах III фазы рандомизированного плацебо-контролируемого двойного слепого исследования...
Пресс-релизы
Edgewise Therapeutics сообщает о положительных результатах программы Sevasemten для лечения мышечной дистрофии Беккера и Дюшенна
Компания Edgewise Therapeutics, ведущий производитель биофармацевтических препаратов для лечения мышечных заболеваний, сегодня объявила о положительных результатах своих исследований...
Пресс-релизы
Precision BioSciences получает статус FDA для редкого детского заболевания при лечении мышечной дистрофии Дюшенна PBGENE-DMD
Precision BioSciences — компания, занимающаяся генным редактированием на клинической стадии и использующая свою инновационную запатентованную платформу ARCUS®...
Пресс-релизы
Capricor Therapeutics предоставляет нормативную информацию о Deramiocel BLA для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
В рамках текущего анализа FDA компания была проинформирована о том, что...
Пресс-релизы
Препарат Ifetroban в Камберленде продемонстрировал улучшение на 5,4% по сравнению с пациентами, получавшими плацебо
Cumberland Pharmaceuticals — специализированная фармацевтическая компания, занимающаяся разработкой новых препаратов для лечения редких заболеваний...
Пресс-релизы
Capricor Therapeutics объявляет о положительных 4-летних данных Deramiocel (CAP-1002) при мышечной дистрофии Дюшенна
Capricor Therapeutics — биотехнологическая компания, разрабатывающая инновационные клеточные и экзосомные терапевтические средства для лечения редких заболеваний...
Пресс-релизы
Capricor Therapeutics объявляет о присвоении препарату статуса орфанного препарата BMD и разработке нормативной базы программы DMD для Deramiocel (CAP-1002)
Capricor Therapeutics — биотехнологическая компания, разрабатывающая инновационные клеточные и экзосомные терапевтические средства для лечения...
Пресс-релизы
Sarepta сообщила, что генная терапия Elevidys для лечения мышечной дистрофии Дюшенна не будет применяться у неходячих пациентов
ЭЛЕВИДИС (деландистроген моксепарвовек-рокл) — единственная одобренная генная терапия для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Последние статьи
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Компания Entrada Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах своего исследования по пропуску экзона 45, ELEVATE-45-201,...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Препарат Entrada Therapeutics получил разрешение на тестирование самой высокой дозы в экзоне 44...
Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах применения SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Deramiocel демонстрирует положительные результаты в исследовании HOPE-3 за 24 месяца при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Capricor Therapeutics сообщила о новых результатах исследования HOPE-3, в котором оценивалась эффективность препарата Deramiocel у людей...
Пресс-релизы
Ractigen Therapeutics сообщает о положительных результатах первых клинических испытаний RAG-18 на людях при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Ractigen Therapeutics представила положительные результаты первых испытаний на людях препарата RAG-18 (NCT07282652), экспериментального средства для лечения...
Пресс-релизы
Мутации Entrada Therapeutics и ENTR-601-44 демонстрируют дозозависимое пропускание экзона 44 в ранних фармакокинетических/фармакодинамических данных.
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44 — это экспериментальная терапия, разработанная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Пресс-релизы
Мутация Brogidirsen в гене NS Pharma демонстрирует 5-летние клинические данные у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показан пропуск экзона 44.
Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) компании NS Pharma — это экспериментальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный...
Пресс-релизы
Данные ELEVIDYS WMS за 2026 год: что они показывают, а что нет.
Компания Sarepta Therapeutics представила новые данные по препарату ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек) на Всемирной конференции 2026 года...