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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben, in der ENTR-601-45 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) untersucht wurde. Die erste Teilnehmergruppe zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil und einen leichten Anstieg der Dystrophinproduktion nach der ersten Dosis. Die Ergebnisse sind….
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seiner Exon-44-Skipping-Studie für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu testen. Das unabhängige Datenüberwachungskomitee (DMC) hat nach Prüfung der verfügbaren Sicherheits- und pharmakokinetischen Daten empfohlen, Kohorte 3 der klinischen Studie ELEVATE-44-201 mit 18 mg/kg zu beginnen.
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Sarepta entlässt nach Rückschlägen bei der Duchenne-Gentherapie rund 500 Mitarbeiter
Sarepta erklärte, das Unternehmen beabsichtige, die Entwicklung einer Reihe von Arzneimitteln einzustellen...
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Precision BioSciences hebt neue präklinische Daten für PBGENE-DMD zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie hervor
Precision BioSciences ist ein Unternehmen im klinischen Stadium der Genomeditierung, das seine neuartige, firmeneigene ARCUS®-Plattform nutzt...
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Sarepta Therapeutics stoppt ELEVIDYS-Lieferungen für nicht gehfähige DMD-Patienten
Aufgrund zweier dokumentierter Fälle von schwerem Leberversagen mit Todesfolge hat Sarepta...
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JCR Pharmaceuticals-proprietäre JUST-AAV-Kapside können bei der Entwicklung von Duchenne-Heilmitteln verwendet werden
Alexion, die Tochtergesellschaft von AstraZeneca für seltene Erkrankungen, lizenziert spezialisierte Gentherapie-Fahrzeuge von einem japanischen Unternehmen...
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Taiho Pharmaceutical gab bekannt, dass die klinische Phase-3-Studie zu TAS-205 ihren primären Endpunkt nicht erreicht hat
Taiho Pharmaceutical gab die Ergebnisse einer randomisierten, placebokontrollierten, doppelblinden Phase-III-Studie bekannt...
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Edgewise Therapeutics meldet positive Ergebnisse des Sevasemten-Programms für Becker- und Duchenne-Muskeldystrophien
Edgewise Therapeutics, ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich Muskelerkrankungen, gab heute positive Ergebnisse seiner Studie bekannt...
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Precision BioSciences erhält FDA-Status als seltene pädiatrische Erkrankung für PBGENE-DMD zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Precision BioSciences, ein Unternehmen im klinischen Stadium der Genomeditierung, das seine neuartige, firmeneigene ARCUS®-Plattform nutzt...
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Capricor Therapeutics bietet regulatorisches Update zu Deramiocel BLA für Duchenne-Muskeldystrophie
Im Rahmen der laufenden Überprüfung des Patents FDA wurde das Unternehmen darüber informiert, dass...
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Cumberlands Ifetroban zeigte eine Verbesserung von 5,4% im Vergleich zu Placebo-behandelten Patienten
Cumberland Pharmaceuticals ist ein spezialisiertes Pharmaunternehmen, das sich der Entwicklung neuer Produkte für seltene Krankheiten verschrieben hat,...
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Capricor Therapeutics gibt positive 4-Jahres-Daten von Deramiocel (CAP-1002) bei Duchenne-Muskeldystrophie bekannt
Capricor Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das innovative zell- und exosomenbasierte Therapien für seltene Erkrankungen entwickelt,...
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Capricor Therapeutics gibt BMD-Orphan-Drug-Status und regulatorische Entwicklung im DMD-Programm für Deramiocel (CAP-1002) bekannt
Capricor Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das innovative zell- und exosomenbasierte Therapeutika zur Behandlung von... entwickelt.
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Sarepta berichtete, dass die Elevidys-Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie nicht bei nicht gehfähigen Patienten eingesetzt wird
ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl), die einzige zugelassene Gentherapie für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie,...
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Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seinem Exon 44 zu testen...
Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
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Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
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Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
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Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
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NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...
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ELEVIDYS WMS 2026-Daten: Was sie zeigen – und was sie nicht zeigen
Sarepta Therapeutics hat auf dem Weltkongress 2026 neue Daten zu ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec) vorgestellt...