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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201, que avalia o ENTR-601-45 em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). O primeiro grupo de participantes apresentou um perfil de segurança favorável e um pequeno aumento na produção de distrofina após receber a dose inicial. Os resultados são um...
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Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
O estudo Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu estudo de supressão do éxon 44 para distrofia muscular de Duchenne (DMD). O Comitê Independente de Monitoramento de Dados (DMC) recomendou iniciar a Coorte 3 com 18 mg/kg no ensaio clínico ELEVATE-44-201, após revisão dos dados de segurança e farmacocinética disponíveis.
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Sarepta demitirá cerca de 500 funcionários após contratempos na terapia genética de Duchenne
A Sarepta afirmou que a empresa pretende interromper o desenvolvimento de vários produtos medicinais...
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Precision BioSciences destaca novos dados pré-clínicos para PBGENE-DMD para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
A Precision BioSciences é uma empresa de edição genética em fase clínica que utiliza sua inovadora plataforma proprietária ARCUS®...
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Sarepta Therapeutics suspende remessas de ELEVIDYS para pacientes com DMD não ambulatoriais
Devido a dois casos documentados de insuficiência hepática grave que resultaram em morte, a Sarepta...
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Os capsídeos proprietários JCR Pharmaceuticals JUST-AAV podem ser usados no desenvolvimento de curas para a doença de Duchenne
A Alexion, subsidiária da AstraZeneca especializada em doenças raras, está licenciando veículos de terapia gênica especializados da empresa japonesa...
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Taiho Pharmaceutical anunciado: estudo clínico de fase 3 do TAS-205 não atingiu seu objetivo primário
A Taiho Pharmaceutical anunciou os resultados de um estudo de fase III, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego e...
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Edgewise Therapeutics relata resultados positivos no programa Sevasemten para distrofias musculares de Becker e Duchenne
A Edgewise Therapeutics, empresa biofarmacêutica líder no tratamento de doenças musculares, divulgou hoje resultados positivos em seu estudo...
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Precision BioSciences recebe a designação de doença pediátrica rara FDA para PBGENE-DMD para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
A Precision BioSciences, uma empresa de edição genética em fase clínica que utiliza sua inovadora plataforma proprietária ARCUS®...
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Capricor Therapeutics fornece atualização regulatória sobre Deramiocel BLA para distrofia muscular de Duchenne
Como parte da revisão contínua do FDA, a empresa foi informada de que...
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O Ifetroban de Cumberland demonstrou uma melhora de 5,4% em comparação com pacientes tratados com placebo
Cumberland Pharmaceuticals é uma empresa farmacêutica especializada comprometida com o desenvolvimento de novos produtos para doenças raras,...
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Capricor Therapeutics anuncia dados positivos de 4 anos de Deramiocel (CAP-1002) na distrofia muscular de Duchenne
A Capricor Therapeutics, uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapias transformadoras baseadas em células e exossomos para doenças raras,...
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Capricor Therapeutics anuncia a designação de medicamento órfão BMD e o desenvolvimento regulatório do programa DMD para Deramiocel (CAP-1002)
A Capricor Therapeutics, uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapias transformadoras baseadas em células e exossomos para o tratamento...
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Sarepta relatou que a terapia genética Elevidys para distrofia muscular de Duchenne não será usada em pacientes não ambulatoriais
ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), a única terapia gênica aprovada para pacientes com distrofia muscular de Duchenne,...
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A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201,...
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Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
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A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...
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Dados do ELEVIDYS WMS 2026: O que eles mostram — e o que eles não mostram
A equipe Sarepta Therapeutics apresentou novos dados sobre o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) na Conferência Mundial de 2026...