Ana SayfaBasın Bültenleri
Basın Bültenleri
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (Duchenne) hastalarında ENTR-601-45'yi değerlendiren Ekson 45 Atlama Çalışması (ELEVATE-45-201)'ndan olumlu ilk sonuçlar açıkladı. Katılımcıların ilk grubu, olumlu bir güvenlik profili ve ilk dozu aldıktan sonra distrofin üretiminde küçük bir artış gösterdi. Bulgular...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) için Ekson 44 Atlama Çalışmasında en yüksek dozu test etmek üzere onay aldı. Bağımsız Veri İzleme Komitesi (DMC), mevcut güvenlik ve farmakokinetik verileri inceledikten sonra, ELEVATE-44-201 klinik çalışmasında 3. Kohort'a 18 mg/kg dozunda başlanmasını tavsiye etti...
Keşfetmeye devam edin
Basın Bültenleri
Sarepta, Duchenne Gen Terapisindeki Gerilemelerin Ardından Yaklaşık 500 Çalışanını İşten Çıkaracak
Sarepta, şirketin bir dizi tıbbi ürünün geliştirme çalışmalarını durdurmayı planladığını açıkladı...
Basın Bültenleri
Precision BioSciences, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi için PBGENE-DMD'ye İlişkin Yeni Klinik Öncesi Verileri Öne Çıkarıyor
Precision BioSciences, yeni ve tescilli ARCUS® platformunu kullanan, klinik aşamada bir gen düzenleme şirketidir...
Basın Bültenleri
Sarepta Therapeutics, Yürüyemeyen DMD Hastaları İçin ELEVIDYS Sevkiyatlarını Durdurdu
Ölümle sonuçlanan iki ciddi karaciğer yetmezliği vakası belgelendiği için Sarepta...
Basın Bültenleri
JCR Pharmaceuticals Tescilli JUST-AAV Kapsidleri Duchenne Tedavilerinin Geliştirilmesinde Kullanılabilir
AstraZeneca'nin nadir hastalıklar alanındaki yan kuruluşu olan Alexion, Japonya'dan özel gen terapisi araçları için lisans alıyor...
Basın Bültenleri
Taiho Pharmaceutical, TAS-205 Faz 3 Klinik Çalışmasının Birincil Son Noktasını Karşılamadığını Duyurdu
Taiho Pharmaceutical, faz III, randomize, plasebo kontrollü, çift kör ve... çalışmasının sonuçlarını açıkladı.
Basın Bültenleri
Edgewise Therapeutics, Becker ve Duchenne Musküler Distrofileri İçin Sevasemten Programında Olumlu Sonuçlar Bildirdi
Önde gelen kas hastalıkları biyofarmasötik şirketi Edgewise Therapeutics, bugün yaptığı araştırmada olumlu sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Precision BioSciences, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi İçin PBGENE-DMD İçin FDA Nadir Pediatrik Hastalık Tanımını Aldı
Precision BioSciences, yeni ve tescilli ARCUS® platformunu kullanan, klinik aşamada bir gen düzenleme şirketidir...
Basın Bültenleri
Capricor Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisi için Deramiocel BLA'ya İlişkin Düzenleyici Güncelleme Sağlıyor
FDA'nin devam eden incelemesinin bir parçası olarak, Şirkete şu bilgi verilmiştir: ...
Basın Bültenleri
Cumberland'ın Ifetroban'ı, Plasebo ile Tedavi Edilen Hastalara Göre Yüzde 5.4 İyileşme Gösterdi
Cumberland Pharmaceuticals, nadir hastalıklar için yeni ürünler geliştirmeye kendini adamış özel bir ilaç şirketidir...
Basın Bültenleri
Capricor Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi'de Deramiocel'in (CAP-1002) 4 Yıllık Olumlu Verilerini Duyurdu
Capricor Therapeutics, nadir hastalıklar için dönüştürücü hücre ve eksozom bazlı tedaviler geliştiren bir biyoteknoloji şirketidir...
Basın Bültenleri
Capricor Therapeutics, Deramiocel (CAP-1002) için BMD Yetim İlaç Tanımını ve DMD Programı Düzenleyici Gelişimini Duyurdu
Capricor Therapeutics, kanser tedavisi için dönüştürücü hücre ve eksozom bazlı terapötikler geliştiren bir biyoteknoloji şirketidir...
Basın Bültenleri
Sarepta, Duchenne Musküler Distrofisi için Elevidys Gen Terapisinin yürüyemeyen hastalarda kullanılmayacağını bildirdi
ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), Duchenne kas distrofisi olan hastalar için onaylanmış tek gen terapisidir...
Son makaleler
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...
Basın Bültenleri
ELEVIDYS WMS 2026 Verileri: Neler Gösteriyor ve Neler Göstermiyor?
Sarepta Therapeutics, 2026 Dünya Sağlık Örgütü'nde ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) ile ilgili yeni veriler sundu...