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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201, के सकारात्मक प्रारंभिक परिणामों की घोषणा की है, जिसमें ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन) से पीड़ित लोगों में ENTR-601-45 का मूल्यांकन किया गया है। प्रतिभागियों के पहले समूह ने प्रारंभिक खुराक प्राप्त करने के बाद एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल और डिस्ट्रोफिन उत्पादन में थोड़ी वृद्धि दिखाई। ये निष्कर्ष...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए अपने एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है। स्वतंत्र डेटा मॉनिटरिंग कमेटी (DMC) ने उपलब्ध सुरक्षा और फार्माकोकाइनेटिक डेटा की समीक्षा के बाद ELEVATE-44-201 नैदानिक परीक्षण में कोहोर्ट 3 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम से शुरू करने की सिफारिश की है।.
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ड्यूचेन जीन थेरेपी में असफलता के बाद सरेप्टा लगभग 500 कर्मचारियों की छंटनी करेगा
सारेप्टा ने कहा कि कंपनी कई औषधीय उत्पादों का विकास कार्य रोकने का इरादा रखती है...
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Precision BioSciences ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए PBGENE-DMD के लिए नए प्रीक्लिनिकल डेटा पर प्रकाश डाला
Precision BioSciences एक नैदानिक चरण की जीन संपादन कंपनी है जो अपने नवीन स्वामित्व वाले ARCUS® प्लेटफॉर्म का उपयोग कर रही है...
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Sarepta Therapeutics ने गैर-चलने-फिरने वाले DMD रोगियों के लिए ELEVIDYS शिपमेंट रोक दिया
गंभीर लिवर फेलियर की दो दर्ज घटनाओं के कारण, जिनमें मृत्यु हुई, सरेप्टा...
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JCR Pharmaceuticals स्वामित्व वाले JUST-AAV कैप्सिड का उपयोग ड्यूचेन उपचार के विकास में किया जा सकता है
Alexion, जो AstraZeneca की दुर्लभ बीमारियों से संबंधित सहायक कंपनी है, जापानी कंपनी से विशेष जीन थेरेपी वाहन का लाइसेंस ले रही है...
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Taiho Pharmaceutical की घोषणा की गई TAS-205 चरण 3 नैदानिक अध्ययन अपने प्राथमिक समापन बिंदु तक नहीं पहुंच पाया
Taiho Pharmaceutical ने घोषणा की कि तीसरे चरण के, यादृच्छिक, प्लेसीबो-नियंत्रित, डबल-ब्लाइंड और... के परिणाम.
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एड्जवाइज थेरेप्यूटिक्स ने बेकर और ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए सेवसेमटेन कार्यक्रम पर सकारात्मक परिणाम की रिपोर्ट दी
मांसपेशियों की बीमारियों के इलाज में अग्रणी बायोफार्मास्युटिकल कंपनी एजवाइज थेरेप्यूटिक्स ने आज अपने सकारात्मक परिणामों की घोषणा की...
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Precision BioSciences को ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए PBGENE-DMD के लिए FDA दुर्लभ बाल रोग पदनाम प्राप्त हुआ
Precision BioSciences, एक नैदानिक चरण की जीन संपादन कंपनी है जो अपने नवीन स्वामित्व वाले ARCUS® प्लेटफॉर्म का उपयोग कर रही है...
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Capricor Therapeutics ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए Deramiocel BLA पर विनियामक अद्यतन प्रदान करता है
FDA की चल रही समीक्षा के हिस्से के रूप में, कंपनी को सूचित किया गया है कि...
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कंबरलैंड के Ifetroban ने प्लेसबो-उपचारित रोगियों की तुलना में 5.4% सुधार प्रदर्शित किया
Cumberland Pharmaceuticals एक विशिष्ट दवा कंपनी है जो दुर्लभ बीमारियों के लिए नए उत्पाद विकसित करने के लिए प्रतिबद्ध है,...
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Capricor Therapeutics ने ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में Deramiocel (CAP-1002) के सकारात्मक 4-वर्षीय डेटा की घोषणा की
Capricor Therapeutics, एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी है जो दुर्लभ बीमारियों के लिए परिवर्तनकारी कोशिका और एक्सोसोम-आधारित उपचार विकसित कर रही है,...
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Capricor Therapeutics ने Deramiocel (CAP-1002) के लिए BMD अनाथ औषधि पदनाम और DMD कार्यक्रम विनियामक विकास की घोषणा की
Capricor Therapeutics, एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी है जो उपचार के लिए परिवर्तनकारी कोशिका और एक्सोसोम-आधारित चिकित्सा पद्धतियों का विकास कर रही है...
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सरेप्टा ने बताया कि ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए Elevidys जीन थेरेपी का उपयोग गैर-चलने-फिरने वाले रोगियों में नहीं किया जाएगा
ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित रोगियों के लिए एकमात्र स्वीकृत जीन थेरेपी है,...
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201 से सकारात्मक प्रारंभिक परिणाम घोषित किए हैं,...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को इसके एक्सॉन 44 में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है...
अनुसंधान
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में SPM-2551 के साथ डिस्ट्रोफिन की मजबूत प्रीक्लिनिकल बहाली की रिपोर्ट दी है।
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग के प्रायोगिक उपचार, एसपीएम-2551 के लिए आशाजनक पूर्व-नैदानिक परिणाम घोषित किए हैं...
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ड्यूशेन रोग में Deramiocel ने 24 महीने के HOPE-3 परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दिखाए।
Capricor Therapeutics ने HOPE-3 अध्ययन से नए परिणाम जारी किए हैं, जिसमें लोगों में Deramiocel का मूल्यांकन किया गया है...
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Ractigen Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में RAG-18 के लिए पहले मानव परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दर्ज किए।
Ractigen Therapeutics ने RAG-18 (NCT07282652) के लिए सकारात्मक प्रथम-मानव डेटा प्रस्तुत किया है, जो एक प्रायोगिक उपचार है...
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Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 के प्रारंभिक PK/PD डेटा में खुराक पर निर्भर एक्सॉन 44 स्किपिंग देखी गई।
Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित रोगियों के लिए डिज़ाइन की गई एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है...
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NS Pharma का Brogidirsen एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त DMD रोगियों में 5-वर्षीय नैदानिक डेटा दर्शाता है।
NS Pharma का ब्रोगिडिरसेन (NS-089/NCNP-02) ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है जिसे डिज़ाइन किया गया है...
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ELEVIDYS WMS 2026 डेटा: ये क्या दर्शाते हैं—और क्या नहीं दर्शाते
Sarepta Therapeutics ने 2026 विश्व सम्मेलन में ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) पर नए आंकड़े प्रस्तुत किए हैं...