البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها لتجاوز الإكسون 45، ELEVATE-45-201، والتي تقيّم فعالية دواء ENTR-601-45 لدى مرضى ضمور دوشين العضلي. أظهرت المجموعة الأولى من المشاركين سلامة الدواء وزيادة طفيفة في إنتاج الديستروفين بعد تلقي الجرعة الأولى. وتُعد هذه النتائج...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل دواء Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في دراسة تخطي الإكسون 44 لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD). وقد أوصت لجنة مراقبة البيانات المستقلة (DMC) ببدء المجموعة الثالثة بجرعة 18 ملغم/كغم في التجربة السريرية لدواء ELEVATE-44-201، وذلك بعد مراجعتها لبيانات السلامة والحركية الدوائية المتاحة.
استمر في الاستكشاف
البيانات الصحفية
شركة ساريبتا تعتزم تسريح نحو 500 موظف بعد انتكاسات في علاج دوشين الجيني
أعلنت شركة ساريبتا أنها تعتزم وقف تطوير عدد من المنتجات الطبية...
البيانات الصحفية
Precision BioSciences يسلط الضوء على بيانات ما قبل السريرية الجديدة لـ PBGENE-DMD لعلاج ضمور العضلات دوشين
شركة Precision BioSciences هي شركة متخصصة في تحرير الجينات في المرحلة السريرية، وتستخدم منصتها المبتكرة والحصرية ARCUS®...
البيانات الصحفية
Sarepta Therapeutics توقف شحنات ELEVIDYS لمرضى دوشين غير القادرين على المشي
بسبب حالتين موثقتين من الفشل الكبدي الحاد الذي أدى إلى الوفاة، فإن شركة ساريبتا...
البيانات الصحفية
يمكن استخدام كبسولات JCR Pharmaceuticals المملوكة لـ JUST-AAV في تطوير علاجات دوشين
تقوم شركة Alexion، وهي شركة تابعة لشركة AstraZeneca متخصصة في الأمراض النادرة، بترخيص ناقلات علاج جيني متخصصة من الشركة اليابانية...
البيانات الصحفية
تم الإعلان عن Taiho Pharmaceutical، ولم تحقق الدراسة السريرية للمرحلة الثالثة TAS-205 هدفها النهائي الأساسي
أعلنت شركة Taiho Pharmaceutical عن نتائج المرحلة الثالثة من التجارب السريرية العشوائية، ذات التحكم الوهمي، والمزدوجة التعمية، و...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Edgewise Therapeutics عن نتائج إيجابية لبرنامج Sevasemten لعلاج ضمور العضلات من نوع بيكر ودوشين
أعلنت شركة إيدج وايز ثيرابيوتكس، وهي شركة رائدة في مجال الأدوية البيولوجية لعلاج أمراض العضلات، اليوم عن نتائج إيجابية في...
البيانات الصحفية
حصل Precision BioSciences على تصنيف FDA كمرض نادر لدى الأطفال لـ PBGENE-DMD لعلاج ضمور العضلات دوشين
شركة Precision BioSciences، وهي شركة متخصصة في تحرير الجينات في المرحلة السريرية، تستخدم منصتها المبتكرة والحصرية ARCUS®...
البيانات الصحفية
Capricor Therapeutics يوفر تحديثًا تنظيميًا بشأن Deramiocel BLA لمرض ضمور العضلات دوشين
كجزء من المراجعة المستمرة لـ FDA، تم إبلاغ الشركة بأن...
البيانات الصحفية
أظهر عقار Ifetroban من شركة Cumberland تحسنًا بمقدار 5.4% مقارنةً بالمرضى الذين عولجوا بالدواء الوهمي
شركة Cumberland Pharmaceuticals هي شركة أدوية متخصصة ملتزمة بتطوير منتجات جديدة للأمراض النادرة،...
البيانات الصحفية
Capricor Therapeutics تعلن عن بيانات إيجابية على مدى أربع سنوات لـ Deramiocel (CAP-1002) في ضمور العضلات دوشين
شركة Capricor Therapeutics، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير علاجات تحويلية قائمة على الخلايا والإكسوسومات للأمراض النادرة،...
البيانات الصحفية
Capricor Therapeutics تعلن عن تصنيف دواء يتيم BMD وتطوير برنامج DMD التنظيمي لـ Deramiocel (CAP-1002)
شركة Capricor Therapeutics، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير علاجات تحويلية تعتمد على الخلايا والإكسوسومات لعلاج...
البيانات الصحفية
أفادت شركة Sarepta أن العلاج الجيني Elevidys لمرض ضمور العضلات دوشين لن يُستخدم في المرضى غير القادرين على المشي
ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl)، العلاج الجيني الوحيد المعتمد لمرضى ضمور دوشين العضلي،...
أحدث المقالات
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها حول تخطي الإكسون 45، ELEVATE-45-201،...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في Exon 44 الخاص به...
بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية الواعدة لـ SPM-2551، وهو علاج تجريبي لمرض دوشين...
البيانات الصحفية
أظهر اختبار Deramiocel نتائج إيجابية لمدة 24 شهرًا في دراسة HOPE-3 لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج جديدة من دراسة HOPE-3 التي تقيّم عقار Deramiocel لدى الأشخاص...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Ractigen Therapeutics عن بيانات إيجابية من التجارب السريرية الأولى على البشر لعلاج RAG-18 في دوشين.
قدمت شركة Ractigen Therapeutics بيانات أولية إيجابية على البشر لعقار RAG-18 (NCT07282652)، وهو علاج تجريبي لـ...
البيانات الصحفية
أظهرت بيانات PK/PD المبكرة أن Entrada Therapeutics وENTR-601-44 تُظهران تخطي الإكسون 44 بشكل يعتمد على الجرعة
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 هو علاج تجريبي مصمم للمرضى المصابين بضمور دوشين العضلي...
البيانات الصحفية
يُظهر Brogidirsen الخاص بـ NS Pharma بيانات سريرية لمدة 5 سنوات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يستجيبون لتجاوز الإكسون 44
يُعد دواء بروجيدرسين (NS-089/NCNP-02) من إنتاج شركة NS Pharma علاجًا تجريبيًا لضمور دوشين العضلي (DMD) مصممًا...
البيانات الصحفية
بيانات ELEVIDYS WMS لعام 2026: ما تُظهره - وما لا تُظهره
قدمت شركة Sarepta Therapeutics بيانات جديدة حول دواء ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) في المؤتمر العالمي لعام 2026...