新闻稿
Entrada Therapeutics ENTR-601-45：早期外显子45跳跃研究表明肌营养不良蛋白产量增加
Entrada Therapeutics公司公布了其外显子45跳跃研究（ELEVATE-45-201）的积极初步结果，该研究旨在评估ENTR-601-45在杜氏肌营养不良症（Duchenne）患者中的疗效。首批受试者在接受初始剂量后，表现出良好的安全性，且肌营养不良蛋白的产生略有增加。研究结果表明…….
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Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg
Entrada Therapeutics 已获准在其针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的外显子 44 跳跃研究中测试最高剂量。独立数据监察委员会 (DMC) 在审查了现有安全性和药代动力学数据后，建议在 ELEVATE-44-201 临床试验中，从第 3 组开始，剂量为 18 mg/kg。.
继续探索
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Precision BioSciences 重点介绍 PBGENE-DMD 治疗杜氏肌营养不良症的最新临床前数据
Precision BioSciences是一家处于临床阶段的基因编辑公司，利用其独有的新型ARCUS®平台…….
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JCR Pharmaceuticals 专有 JUST-AAV 衣壳可用于杜氏肌营养不良症的治疗
Alexion是AstraZeneca的罕见病子公司，该公司正在从日本获得专门的基因治疗载体的许可…….
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Edgewise Therapeutics 报告 Sevasemten 治疗贝克尔型和杜氏型肌营养不良症的方案取得积极成果
领先的肌肉疾病生物制药公司Edgewise Therapeutics今天公布了其……的积极研究结果。.
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Precision BioSciences 获得 FDA 罕见儿科疾病认定，PBGENE-DMD 用于治疗杜氏肌营养不良症
Precision BioSciences是一家处于临床阶段的基因编辑公司，该公司利用其独有的新型ARCUS®平台…….
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与接受安慰剂治疗的患者相比，Cumberland 的 Ifetroban 显示出 5.4% 的改善
Cumberland Pharmaceuticals 是一家专注于开发罕见病新药的专业制药公司…….
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Capricor Therapeutics 宣布 Deramiocel (CAP-1002) 治疗杜氏肌营养不良症的 4 年积极数据
Capricor Therapeutics是一家生物技术公司，致力于开发用于治疗罕见病的变革性细胞和外泌体疗法…….
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Capricor Therapeutics 宣布获得 BMD 孤儿药资格认定，并启动 Deramiocel (CAP-1002) 的 DMD 项目监管开发
Capricor Therapeutics是一家生物技术公司，致力于开发用于治疗的变革性细胞和外泌体疗法…….
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Sarepta 报告称，杜氏肌营养不良症的 Elevidys 基因疗法不会用于无法行走的患者
ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）是目前唯一获批用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法…….
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Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg
Entrada Therapeutics 已获准在其 Exon 44 中测试最高剂量…….
研究
Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。
Sapreme Therapeutics公司宣布了其用于治疗杜氏肌营养不良症的实验性药物SPM-2551的令人鼓舞的临床前研究结果…….
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Deramiocel 在杜氏肌营养不良症患者中显示出积极的 24 个月 HOPE-3 研究结果。
Capricor Therapeutics公布了HOPE-3研究的最新结果，该研究评估了Deramiocel在人体中的应用…….
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Ractigen Therapeutics 报告 RAG-18 在杜氏肌营养不良症患者中的首次人体试验中取得积极数据
Ractigen Therapeutics公司公布了RAG-18（NCT07282652）的首次人体试验积极数据，RAG-18是一种用于治疗……的在研疗法。.
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 在早期药代动力学/药效学数据中显示出剂量依赖性的外显子 44 跳跃
Entrada Therapeutics' 和 ENTR-601-44 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症患者的在研疗法…….
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NS Pharma 的 Brogidirsen 展示了适用于外显子 44 跳跃疗法的 DMD 患者的 5 年临床数据
NS Pharma公司的brogidirsen（NS-089/NCNP-02）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研疗法…….
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ELEVIDYS WMS 2026 数据：它们显示了什么——以及它们没有显示什么
Sarepta Therapeutics 在 2026 年世界会议上公布了关于 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）的新数据…….