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Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats préliminaires positifs de son étude de saut d'exon 45, ELEVATE-45-201, évaluant le gène ENTR-601-45 chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Le premier groupe de participants a présenté un profil de sécurité favorable et une légère augmentation de la production de dystrophine après l'administration de la dose initiale. Ces résultats constituent….
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Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
L’étude Entrada Therapeutics, portant sur le saut de l’exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a reçu l’autorisation de tester la dose la plus élevée. Le comité indépendant de surveillance des données (DMC) a recommandé de débuter la cohorte 3 à 18 mg/kg dans l’essai clinique ELEVATE-44-201, après avoir examiné les données de sécurité et de pharmacocinétique disponibles.
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Sarepta va licencier environ 500 employés après les revers de la thérapie génique de Duchenne
Sarepta a déclaré que la société entendait interrompre le développement de plusieurs médicaments...
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Precision BioSciences met en évidence de nouvelles données précliniques pour PBGENE-DMD pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
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Sarepta Therapeutics suspend les livraisons d'ELEVIDYS pour les patients atteints de DMD non ambulatoires
En raison de deux cas documentés d'insuffisance hépatique grave ayant entraîné la mort, Sarepta...
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Les capsides JCR Pharmaceuticals et JUST-AAV exclusives pourraient être utilisées dans le développement de traitements contre la maladie de Duchenne
Alexion, filiale de AstraZeneca spécialisée dans les maladies rares, acquiert des licences pour des vecteurs de thérapie génique spécialisés auprès de la société japonaise...
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L'étude clinique de phase 3 Taiho Pharmaceutical annoncée n'a pas atteint son critère d'évaluation principal.
Taiho Pharmaceutical a annoncé les résultats d'une étude de phase III, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle et...
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Edgewise Therapeutics annonce des résultats positifs avec le programme Sevasemten pour les dystrophies musculaires de Becker et de Duchenne
Edgewise Therapeutics, une société biopharmaceutique de premier plan spécialisée dans les maladies musculaires, a dévoilé aujourd'hui des résultats positifs dans son...
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Precision BioSciences reçoit la désignation de maladie pédiatrique rare FDA pour PBGENE-DMD pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
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Capricor Therapeutics fournit une mise à jour réglementaire sur la BLA Deramiocel pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Dans le cadre de l'examen en cours du vol FDA, la société a été informée qu'un...
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Le Ifetroban de Cumberland a démontré une amélioration de 5,4% par rapport aux patients traités par placebo
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Capricor Therapeutics annonce des données positives sur 4 ans pour Deramiocel (CAP-1002) dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Capricor Therapeutics, une société de biotechnologie développant des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour les maladies rares,...
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Capricor Therapeutics annonce la désignation de médicament orphelin BMD et le développement réglementaire du programme DMD pour Deramiocel (CAP-1002)
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Sarepta a signalé que la thérapie génique Elevidys pour la dystrophie musculaire de Duchenne ne sera pas utilisée chez les patients non ambulatoires
ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), la seule thérapie génique approuvée pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne,...
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Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
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Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
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Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
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Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...
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Données ELEVIDYS WMS 2026 : ce qu’elles montrent et ce qu’elles ne montrent pas
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