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Comunicados de prensa
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisión temprana del exón 45 muestra una mayor producción de distrofina.
Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisión del exón 45, ELEVATE-45-201, que evalúa ENTR-601-45 en personas con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). El primer grupo de participantes mostró un perfil de seguridad favorable y un pequeño aumento en la producción de distrofina tras recibir la dosis inicial. Los hallazgos son...
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Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg/kg en su estudio sobre la omisión del exón 44 en la distrofia muscular de Duchenne.
El estudio Entrada Therapeutics ha recibido autorización para probar la dosis más alta en su estudio de omisión del exón 44 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El Comité Independiente de Monitorización de Datos (DMC) ha recomendado iniciar la cohorte 3 con 18 mg/kg en el ensayo clínico ELEVATE-44-201, tras revisar los datos farmacocinéticos y de seguridad disponibles.
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Sarepta despedirá a unos 500 empleados tras los reveses de la terapia génica para la enfermedad de Duchenne
Sarepta afirmó que la compañía tiene la intención de detener el desarrollo de varios productos medicinales...
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Precision BioSciences destaca nuevos datos preclínicos de PBGENE-DMD para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Precision BioSciences es una empresa de edición genética en fase clínica que utiliza su novedosa plataforma patentada ARCUS®...
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Sarepta Therapeutics suspende los envíos de ELEVIDYS para pacientes con DMD no ambulatorios
Due to two documented incidents of severe liver failure that resulted in death, Sarepta...
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Las cápsides patentadas JCR Pharmaceuticals JUST-AAV podrían usarse en el desarrollo de curas para la distrofia muscular de Duchenne
Alexion, AstraZeneca’s rare disease subsidiary, is licensing specialized gene therapy vehicles from the Japanese...
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El estudio clínico de fase 3 de Taiho Pharmaceutical anunciado para TAS-205 no alcanzó su objetivo principal
Taiho Pharmaceutical announced that the results of a phase III, randomized, placebo-controlled, double-blind and...
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Edgewise Therapeutics informa resultados positivos del programa Sevasemten para las distrofias musculares de Becker y Duchenne
Edgewise Therapeutics, a leading muscle disease biopharmaceutical company, today unveiled positive results in its...
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Precision BioSciences recibe la designación de enfermedad pediátrica rara FDA para PBGENE-DMD para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Precision BioSciences, una empresa de edición genética en fase clínica que utiliza su novedosa plataforma patentada ARCUS®...
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Capricor Therapeutics proporciona actualización regulatoria sobre Deramiocel BLA para la distrofia muscular de Duchenne
As part of the FDA’s ongoing review, the Company has been informed that an...
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El Ifetroban de Cumberland demostró una mejora del 5,4% en comparación con los pacientes tratados con placebo
Cumberland Pharmaceuticals a specialty pharmaceutical company committed to developing new products for rare diseases,...
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Capricor Therapeutics anuncia datos positivos de 4 años de Deramiocel (CAP-1002) en la distrofia muscular de Duchenne
Capricor Therapeutics, a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for rare diseases,...
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Capricor Therapeutics anuncia la designación de medicamento huérfano BMD y el desarrollo regulatorio del programa DMD para Deramiocel (CAP-1002)
Capricor Therapeutics, una empresa de biotecnología que desarrolla terapias transformadoras basadas en células y exosomas para el tratamiento...
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Sarepta informó que la terapia génica Elevidys para la distrofia muscular de Duchenne no se utilizará en pacientes no ambulatorios
ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), the only approved gene therapy for patients with Duchenne muscular dystrophy,...
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Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne...
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Deramiocel muestra resultados positivos a los 24 meses en el estudio HOPE-3 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics ha publicado nuevos resultados del estudio HOPE-3 que evalúa Deramiocel en personas...
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El estudio Ractigen Therapeutics informa datos positivos de los primeros ensayos en humanos para RAG-18 en la distrofia muscular de Duchenne.
Ractigen Therapeutics ha presentado datos positivos de primera administración en humanos para RAG-18 (NCT07282652), un tratamiento en investigación para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 muestra un salto del exón 44 dependiente de la dosis en los primeros datos de PK/PD.
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 es una terapia experimental diseñada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne...
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El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para...
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Datos de ELEVIDYS WMS 2026: lo que muestran y lo que no.
Sarepta Therapeutics ha presentado nuevos datos sobre ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) en el Congreso Mundial de 2026...