Aji Bio-Pharma, proveedor líder de servicios de desarrollo y fabricación por contrato para productos biofarmacéuticos, y Gene Tools LLC anunciaron una colaboración formal para ampliar el acceso a los oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMO), una clase única de oligonucleótidos terapéuticos con un potencial significativo para el tratamiento de una amplia gama de enfermedades genéticas, como la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Esta colaboración aborda una brecha crítica en el proceso de desarrollo, permitiendo la producción de PMO purificado en las primeras etapas de la investigación y facilitando la transición a la fabricación según las Buenas Prácticas de Laboratorio (BPL) y las Buenas Prácticas de Fabricación (BPF).
Los PMO son oligonucleótidos estructuralmente distintos que requieren capacidades de fabricación especializadas. Aji Bio-Pharma ha desarrollado una amplia experiencia en la producción de PMO gracias a su tecnología de fase líquida AJIPHASE, optimizada para la fabricación a gran escala según las normas GLP y GMP. Sin embargo, la investigación en fase inicial exige lotes de PMO más pequeños y diversos, una necesidad que Aji Bio-Pharma satisface mediante esta colaboración con Gene Tools LLC, líder en la síntesis de PMO en fase sólida a pequeña escala para investigadores de todo el mundo.
Según el acuerdo, Gene Tools LLC proporcionará la síntesis de PMO prepurificada, mientras que Aji Bio-Pharma se encargará de la purificación y el control de calidad. Esta combinación permitirá a los clientes acelerar la transición de la investigación inicial a los estudios de toxicología y BPL, facilitando así el desarrollo clínico.
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