Aji Bio-Pharma, ein führender Anbieter von biopharmazeutischen Auftragsentwicklungs- und -herstellungsdienstleistungen, und Gene Tools LLC gaben eine formelle Zusammenarbeit bekannt, um den Zugang zu Phosphorodiamidat-Morpholino-Oligomeren (PMOs) zu erweitern, einer einzigartigen Klasse von Oligonukleotid-Therapeutika mit erheblichem Potenzial zur Behandlung einer breiten Palette genetischer Erkrankungen, wie beispielsweise der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Diese Partnerschaft schließt eine kritische Lücke in der Entwicklungspipeline, indem sie die Produktion gereinigter PMOs in frühen Forschungsphasen ermöglicht und einen nahtlosen Übergang zur Herstellung nach Good Laboratory Practice (GLP) und Good Manufacturing Practice (GMP) schafft.
PMOs sind strukturell unterschiedliche Oligonukleotide, die spezielle Fertigungskapazitäten erfordern. Aji Bio-Pharma verfügt über umfassende Expertise in der PMO-Produktion durch seine AJIPHASE-Flüssigphasentechnologie, die für die GLP- und GMP-Produktion im großen Maßstab optimiert ist. Die Forschung im Frühstadium erfordert jedoch kleinere, vielfältigere PMO-Chargen – ein Bedarf, den Aji Bio-Pharma durch die Zusammenarbeit mit Gene Tools LLC, einem führenden Anbieter von PMO-Synthesen in fester Phase im kleinen Maßstab für Forscher weltweit, erfüllt.
Im Rahmen der Vereinbarung übernimmt Gene Tools LLC die Synthese vorgereinigter PMO-Produkte, während Aji Bio-Pharma die Reinigung und Qualitätskontrolle übernimmt. Diese Kombination ermöglicht es den Kunden, die Forschung von der frühen Assay-Ebene bis hin zu toxikologischen und GLP-Studien zu beschleunigen und so einen reibungslosen Übergang zur klinischen Entwicklung zu ermöglichen.
Mehr lesen: Klinische Studien zu Duchenne (Liste aller Forschungsarbeiten)
