Компании Aji Bio-Pharma, ведущий поставщик услуг по контрактной разработке и производству биофармацевтических препаратов, и Gene Tools LLC объявили об официальном сотрудничестве с целью расширения доступа к морфолиноолигомерам фосфородиамидата (PMO) – уникальному классу олигонуклеотидных терапевтических препаратов со значительным потенциалом для лечения широкого спектра генетических заболеваний, таких как мышечная дистрофия Дюшенна (МДД). Это партнерство устраняет критически важный пробел в разработке, обеспечивая производство очищенных PMO на ранних стадиях исследований и обеспечивая плавный переход к производству в соответствии с требованиями надлежащей лабораторной практики (GLP) и надлежащей производственной практики (GMP).
PMO – это структурно уникальные олигонуклеотиды, требующие специализированных производственных возможностей. Компания Aji Bio-Pharma накопила богатый опыт в производстве PMO благодаря своей жидкофазной технологии AJIPHASE, оптимизированной для крупномасштабного производства по стандартам GLP и GMP. Однако на ранних стадиях исследований требуются более мелкие и разнообразные партии PMO – эту потребность Aji Bio-Pharma удовлетворяет благодаря сотрудничеству с Gene Tools LLC, лидером в области твердофазного синтеза PMO в малых масштабах для исследователей по всему миру.
В рамках соглашения Gene Tools LLC обеспечит синтез предварительно очищенного PMO, а Aji Bio-Pharma — очистку и контроль качества. Такое сочетание позволит клиентам ускорить переход от ранних исследований на уровне анализа к токсикологическим исследованиям и исследованиям в соответствии с требованиями GLP, обеспечивая плавный переход к клинической разработке.
Читать далее: Клинические испытания мышечной дистрофии Дюшенна (список всех исследований)
