领先的生物制药合同开发和生产服务提供商Aji Bio-Pharma与Gene Tools LLC宣布正式合作,以拓展磷酸二酰胺吗啉寡聚体(PMO)的获取渠道。PMO是一类独特的寡核苷酸疗法,在治疗杜氏肌营养不良症(DMD)等多种遗传疾病方面具有巨大潜力。此次合作旨在填补开发流程中的一个关键空白,使其能够在早期研究阶段实现纯化PMO的生产,并无缝衔接良好实验室规范(GLP)和良好生产规范(GMP)的生产。.
PMO 是结构独特的寡核苷酸,需要专门的生产能力。Aji Bio-Pharma 通过其 AJIPHASE 液相技术积累了深厚的 PMO 生产专业知识,该技术已针对大规模 GLP 和 GMP 生产进行了优化。然而,早期研究需要更小、更多样化的 PMO 批次——Aji Bio-Pharma 正通过与 Gene Tools LLC 的合作来满足这一需求。Gene Tools LLC 是为全球研究人员提供固相小规模 PMO 合成的领先供应商。.
根据协议,Gene Tools LLC 将提供预纯化的 PMO 合成,而 Aji Bio-Pharma 将进行纯化和质量控制。这一组合将帮助客户从早期的分析水平研究加速到毒理学和 GLP 研究,从而为临床开发铺平道路。.
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