Según un anuncio en el sitio web de Muscular Dystrophy UK, NorthStar Network declaró: "Como parte de la vigilancia continua del perfil de riesgo de Givinostat (Duvyzat) en el uso en el mundo real y en estudios clínicos, tenemos conocimiento de tres casos de muerte súbita en el estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE)".‘
Italfarmaco afirma que no se han reportado muertes asociadas con givinostat hasta la fecha. Los pacientes con DMD y sus familias solicitan información detallada a Italfarmaco, EMA y FDA.
Se han reportado tres muertes de personas con distrofia muscular de Duchenne que estaban recibiendo el medicamento givinostat (Duvyzat).
Casos reportados: Hubo dos muertes en un estudio de extensión abierto y una en el Programa de Acceso Ampliado.
Vigilancia continua: La compañía continúa monitoreando la seguridad del medicamento y su perfil riesgo-beneficio.
Actualizaciones: Se compartirá más información si se detectan cambios en la relación beneficio-riesgo. El NorthStar Network ha declarado que proporcionará actualizaciones y anima a las familias a hablar con sus equipos clínicos para obtener asesoramiento individual.
Más información: Una declaración de NorthStar sobre Givinostat
Declaración de NorthStar Network
Este documento ha sido desarrollado por la Prof. Michela Guglieri, la Dra. Anne-Marie Childs, el Dr. Adnan Manzur, la Prof. Tracey Willis y el Prof. Francesco Muntoni en nombre de NS Network.
Recientemente hemos tenido conocimiento de 3 casos de muerte súbita en niños/adultos jóvenes con DMD tratados con givinostat.
Italfarmaco ha notificado los tres casos a las autoridades reguladoras, incluida la MHRA en el Reino Unido, de acuerdo con los requisitos reglamentarios.
El 20 de octubre de 2025, Italfarmaco, la empresa productora de givinostat, publicó el siguiente mensaje para los grupos de asesoramiento de pacientes (PAG) con respecto a los casos de muerte notificados recientemente en pacientes con DMD tratados con givinostat:
“El perfil de seguridad de givinostat se basa en un estudio doble ciego, controlado con placebo, de 18 meses de duración, en un total de 179 pacientes ambulatorios con DMD, de 6 años o más, que recibían tratamiento concomitante con esteroides (estudio EPIDYS). No se registraron muertes durante el ensayo EPIDYS, ni en el grupo de givinostat ni en el de placebo.
A nivel mundial, más de 1700 pacientes han estado expuestos a givinostat en estudios clínicos, durante Programas de Acceso Ampliado y en el entorno comercial.
Como parte de la vigilancia continua del perfil beneficio-riesgo de givinostat en el uso en la práctica clínica y en ensayos clínicos, tenemos conocimiento de dos casos de muerte súbita en el estudio de extensión abierta (OLE): uno en los Países Bajos (septiembre de 2025) y otro en EE. UU. (octubre de 2024). También tenemos conocimiento de un caso de muerte súbita en el Programa de Acceso Ampliado de givinostat en Alemania (junio de 2025). Las muertes se han notificado a las autoridades competentes de conformidad con las directrices locales, incluida la MHRA.
Hasta la fecha, Italfarmaco ha evaluado que no se han reportado muertes relacionadas con givinostat. Por lo tanto, según los datos disponibles, el perfil beneficio-riesgo de givinostat se mantiene sin cambios.
Si el perfil beneficio-riesgo cambia, alertaremos a los médicos y a la comunidad y nos comunicaremos con las autoridades reguladoras adecuadamente.
No podemos proporcionar actualizaciones continuas a menos que el perfil de riesgo-beneficio cambie. Debido a la privacidad del paciente, no podemos compartir detalles por escrito sobre estos casos específicos.”
Como profesionales clínicos, solo hemos recibido un resumen de las circunstancias de estos casos, lo que nos dificulta realizar una evaluación de riesgos completa. Es función de las autoridades reguladoras (MHRA) evaluar la relación riesgo-beneficio de cualquier medicamento recetado en el Reino Unido, ya sea mediante ensayos clínicos, EAP o en la atención rutinaria del NHS. El 22 de octubre, recibimos la confirmación de la MHRA de que habían recibido la información relacionada con los tres casos y nos aseguraron que la están evaluando con celeridad.
Según la información disponible hasta el 22 de octubre de 2025, no existe evidencia clara de que estas muertes estén directamente relacionadas con givinostat ni con alguno de sus efectos secundarios conocidos. Otros factores, como las comorbilidades y la medicación concomitante, podrían haber influido en estos casos. En respuesta a estos eventos, y a la espera de más información de la MHRA, continuamos monitorizando y evaluando estrechamente a cualquier paciente que vaya a iniciar tratamiento o que ya lo esté recibiendo para garantizar una evaluación individualizada de los riesgos y beneficios del tratamiento con givinostat. Compartiremos cualquier información adicional a medida que esté disponible.
Leer más: Ensayos clínicos para la distrofia muscular de Duchenne (Lista de todas las investigaciones)
