Laut einer Ankündigung auf der Website von Muscular Dystrophy UK hieß es bei NorthStar Network: ‘Im Rahmen der laufenden Überwachung des Risikoprofils von Givinostat (Duvyzat) im realen Einsatz und in klinischen Studien sind uns drei Fälle von plötzlichem Tod in der Open-Label-Verlängerungsstudie (OLE) bekannt.’
Italfarmaco gibt an, dass bisher keine Todesfälle im Zusammenhang mit Givinostat gemeldet wurden. DMD-Patienten und ihre Familien fordern detaillierte Informationen von Italfarmaco, EMA und FDA an.
Es wurden drei Todesfälle von Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie gemeldet, die das Medikament Givinostat (Duvyzat) erhielten.
Gemeldete Fälle: In einer offenen Verlängerungsstudie gab es zwei Todesfälle und im Expanded Access Programme einen.
Laufende Überwachung: Das Unternehmen überwacht weiterhin die Sicherheit und das Nutzen-Risiko-Profil des Medikaments.
Aktualisierung: Sollte sich das Nutzen-Risiko-Profil ändern, werden weitere Informationen veröffentlicht. Das NorthStar Network hat angekündigt, Updates bereitzustellen und Familien zu ermutigen, sich für eine individuelle Beratung an ihr klinisches Team zu wenden.
Mehr erfahren: Eine Stellungnahme von NorthStar zu Givinostat
Stellungnahme von NorthStar Network
Dieses Dokument wurde von Prof. Michela Guglieri, Dr. Anne-Marie Childs, Dr. Adnan Manzur, Prof. Tracey Willis und Prof. Francesco Muntoni im Auftrag des NS Network entwickelt.
Uns sind kürzlich drei Fälle von plötzlichem Tod bei Kindern/jungen Erwachsenen mit DMD bekannt geworden, die mit Givinostat behandelt wurden.
Die drei Fälle wurden von Italfarmaco gemäß den gesetzlichen Anforderungen den Aufsichtsbehörden, einschließlich der MHRA in Großbritannien, gemeldet.
Am 20. Oktober 2025 veröffentlichte Italfarmaco, das Unternehmen, das Givinostat herstellt, die folgende Nachricht für Patientenberatungsgruppen (PAGs) im Hinblick auf die kürzlich gemeldeten Todesfälle bei Patienten mit DMD, die mit Givinostat behandelt wurden:
“Das Sicherheitsprofil von Givinostat basiert auf einer doppelblinden, placebokontrollierten, 18-monatigen Studie mit insgesamt 179 ambulanten DMD-Patienten ab 6 Jahren, die gleichzeitig mit Steroiden behandelt wurden (EPIDYS-Studie). Während der EPIDYS-Studie wurden weder im Givinostat- noch im Placebo-Arm Todesfälle gemeldet.
Weltweit wurden mehr als 1.700 Patienten in klinischen Studien, im Rahmen von Expanded Access Programs und im kommerziellen Umfeld mit Givinostat behandelt.
Im Rahmen der laufenden Überwachung des Nutzen-Risiko-Profils von Givinostat in der Praxis und in klinischen Studien sind uns zwei Fälle von plötzlichem Tod in der Open-Label-Extension-Studie (OLE) bekannt, einer in den Niederlanden (September 2025) und einer in den USA (Oktober 2024). Uns ist außerdem ein Fall von plötzlichem Tod im Givinostat Expanded Access Programme in Deutschland bekannt (Juni 2025). Die Todesfälle wurden den zuständigen Behörden gemäß den örtlichen Richtlinien, einschließlich der MHRA, gemeldet.
Italfarmaco ist zu dem Schluss gekommen, dass bislang keine Todesfälle im Zusammenhang mit Givinostat gemeldet wurden. Daher bleibt das Nutzen-Risiko-Profil von Givinostat auf Grundlage der derzeit verfügbaren Daten unverändert.
Wenn sich das Nutzen-Risiko-Profil ändert, benachrichtigen wir die Ärzte und die Öffentlichkeit und setzen uns entsprechend mit den Aufsichtsbehörden in Verbindung.
Wir können keine kontinuierlichen Updates bereitstellen, es sei denn, das Nutzen-Risiko-Profil ändert sich. Aus Datenschutzgründen können wir zu diesen speziellen Fällen keine schriftlichen Details mitteilen.”
Wir als Kliniker haben nur eine Zusammenfassung der Umstände dieser Fälle erhalten, was es uns erschwert, eine umfassende Risikobewertung vorzunehmen. Aufgabe der Zulassungsbehörde (MHRA) ist es, das Nutzen-Risiko-Verhältnis aller in Großbritannien verschriebenen Medikamente zu bewerten, sei es im Rahmen klinischer Studien, EAP oder in der Routineversorgung des NHS. Am 22. Oktober erhielten wir von der MHRA die Bestätigung, dass sie die Informationen zu den drei Fällen erhalten hat. Sie versicherte uns, dass sie diese zügig prüft.
Basierend auf den bis zum 22. Oktober 2025 verfügbaren Informationen gibt es keine eindeutigen Hinweise darauf, dass diese Todesfälle in direktem Zusammenhang mit Givinostat oder einer der bekannten Nebenwirkungen von Givinostat stehen. Andere Faktoren, darunter Komorbiditäten und Begleitmedikationen, könnten in diesen Fällen eine Rolle gespielt haben. Als Reaktion auf diese Ereignisse und während wir auf weitere Informationen der MHRA warten, überwachen und untersuchen wir weiterhin alle Patienten, die mit der Behandlung beginnen sollen und/oder bereits behandelt werden, genau, um eine individuelle Bewertung der Risiken und Vorteile der Givinostat-Behandlung zu gewährleisten. Wir werden weitere Informationen weitergeben, sobald sie verfügbar sind.
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