De acordo com um anúncio no site Muscular Dystrophy UK, o NorthStar Network declarou: "Como parte da vigilância contínua do perfil de risco do Givinostat (Duvyzat) no uso no mundo real e em estudos clínicos, temos conhecimento de três casos de morte súbita no estudo de extensão aberta (OLE)."‘
A Italfarmaco declara que não houve relatos de mortes associadas ao uso de givinostat até o momento. Pacientes com DMD e suas famílias estão solicitando informações detalhadas da Italfarmaco, EMA e FDA.
Houve três mortes relatadas de indivíduos com distrofia muscular de Duchenne que estavam recebendo o medicamento givinostat (Duvyzat).
Casos relatados: Houve duas mortes em um estudo de extensão aberto e uma no Programa de Acesso Expandido.
Vigilância contínua: A empresa continua monitorando a segurança e o perfil de risco-benefício do medicamento.
Atualizações: Mais informações serão compartilhadas caso se constate alguma alteração no perfil de benefício-risco. O NorthStar Network declarou que fornecerá atualizações e incentivará as famílias a conversarem com suas equipes clínicas para aconselhamento individual.
Saber mais: Uma declaração da NorthStar sobre o Givinostat
Declaração de NorthStar Network
Este documento foi desenvolvido pela Prof. Michela Guglieri, Dra. Anne-Marie Childs, Dr. Adnan Manzur, Prof. Tracey Willis e Prof. Francesco Muntoni em nome da Rede NS.
Recentemente, tomamos conhecimento de três casos de morte súbita em crianças/jovens adultos com DMD tratados com givinostat.
Os três casos foram relatados pela Italfarmaco às autoridades reguladoras, incluindo a MHRA no Reino Unido, em conformidade com os requisitos regulatórios.
Em 20 de outubro de 2025, a Italfarmaco, empresa produtora do givinostat, divulgou a seguinte mensagem para grupos consultivos de pacientes (PAGs) com relação aos casos recentemente relatados de morte em pacientes com DMD tratados com givinostat:
“O perfil de segurança do givinostat é baseado em um estudo duplo-cego, controlado por placebo, com duração de 18 meses, envolvendo um total de 179 pacientes ambulantes com DMD, com 6 anos ou mais, em tratamento concomitante com esteroides (Estudo EPIDYS). Não houve fatalidades relatadas durante o estudo EPIDYS, seja no grupo com givinostat ou no grupo com placebo.
Globalmente, mais de 1.700 pacientes foram expostos ao givinostat em estudos clínicos, durante Programas de Acesso Expandido e no ambiente comercial.
Como parte da vigilância contínua do perfil benefício-risco do givinostat em uso no mundo real e em ensaios clínicos, temos conhecimento de 2 casos de morte súbita no estudo de extensão aberto (OLE), 1 na Holanda (setembro de 2025) e 1 nos EUA (outubro de 2024). Também temos conhecimento de 1 caso de morte súbita no Programa de Acesso Expandido do givinostat na Alemanha (junho de 2025). As fatalidades foram relatadas às autoridades competentes de acordo com as diretrizes locais, incluindo a MHRA.
Até o momento, a Italfarmaco avaliou que nenhuma morte relatada está relacionada ao givinostate. Portanto, com base nos dados atualmente disponíveis, o perfil de benefício-risco do givinostate permanece inalterado.
Se o perfil de benefício/risco mudar, alertaremos os médicos, a comunidade e entraremos em contato com as autoridades regulatórias adequadamente.
Não podemos fornecer atualizações contínuas, a menos que o perfil de risco-benefício mude. Devido à privacidade do paciente, não podemos compartilhar detalhes por escrito sobre esses casos específicos.”
Nós, como clínicos, recebemos apenas um resumo das circunstâncias desses casos, o que dificulta a realização de uma avaliação de risco completa. É papel das autoridades reguladoras (MHRA) avaliar o risco-benefício de qualquer medicamento prescrito no Reino Unido, por meio de ensaios clínicos, PAE ou em cuidados de rotina do NHS. No dia 22 de outubro, recebemos a confirmação da MHRA de que receberam as informações relacionadas aos 3 casos e nos garantiram que estão avaliando-as com celeridade.
Com base nas informações disponíveis até 22 de outubro de 2025, não há evidências claras de que essas mortes estejam diretamente relacionadas ao givinostat ou a um dos efeitos colaterais conhecidos do medicamento. Outros fatores, incluindo comorbidades e medicamentos concomitantes, podem ter contribuído para esses casos. Em resposta a esses eventos, e enquanto aguardamos mais informações da MHRA, continuamos monitorando e avaliando de perto qualquer paciente prestes a iniciar o tratamento e/ou que já esteja em tratamento para garantir uma avaliação individualizada dos riscos e benefícios do tratamento com givinostat. Compartilharemos quaisquer informações adicionais assim que estiverem disponíveis.
Ler mais: Ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne (lista de todas as pesquisas)
