وفقًا لإعلان على موقع Muscular Dystrophy UK، ذكرت NorthStar Network: "كجزء من المراقبة المستمرة لملف المخاطر الخاص بـ Givinostat (Duvyzat) في الاستخدام العملي والدراسات السريرية، نحن على علم بثلاث حالات وفاة مفاجئة في دراسة التمديد المفتوحة (OLE)."‘
تُصرّح شركة إيتال فارماكو بأنه لم تُسجّل أي وفيات مرتبطة بجيفينوستات حتى الآن. يطلب مرضى دوشين وعائلاتهم معلومات مُفصّلة من إيتال فارماكو، EMA وFDA.
تم الإبلاغ عن ثلاث حالات وفاة لأفراد يعانون من ضمور العضلات دوشين والذين كانوا يتلقون دواء جيفينوستات (Duvyzat).
الحالات المبلغ عنها: وقد وقعت حالتا وفاة في دراسة تمديدية مفتوحة وحالة وفاة واحدة في برنامج الوصول الموسع.
المراقبة المستمرة: وتواصل الشركة مراقبة سلامة الدواء ونسبة المخاطر والفوائد.
التحديثات: سيتم نشر المزيد من المعلومات في حال تبيّن وجود أي تغيير في ملف نسبة الفائدة إلى المخاطر. وقد أعلنت مبادرة NorthStar Network أنها ستُقدّم تحديثات وتشجع العائلات على التواصل مع فرقها الطبية للحصول على نصائح فردية.
يتعلم أكثر: بيان من شركة نورث ستار بشأن جيفينوستات
بيان من NorthStar Network
تم تطوير هذه الوثيقة من قبل البروفيسور ميشيلا جوجليري، والدكتورة آن ماري تشايلدز، والدكتور عدنان منظور، والبروفيسور تريسي ويليس، والبروفيسور فرانشيسكو مونتوني نيابة عن شبكة NS.
لقد علمنا مؤخرًا بوجود 3 حالات وفاة مفاجئة لدى الأطفال/الشباب البالغين المصابين بمرض دوشين والذين عولجوا باستخدام جيفينوستات.
وقد أبلغت شركة Italfarmaco السلطات التنظيمية، بما في ذلك وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في المملكة المتحدة، عن الحالات الثلاث بما يتماشى مع المتطلبات التنظيمية.
في 20 أكتوبر 2025، أصدرت شركة Italfarmaco، الشركة المنتجة لـ givinostat، الرسالة التالية لمجموعات الاستشارة للمرضى (PAGs) فيما يتعلق بحالات الوفاة المبلغ عنها مؤخرًا في المرضى المصابين بمرض دوشين العضلي الذين عولجوا بـ givinostat:
“يستند ملف سلامة جيفينوستات إلى دراسة مزدوجة التعمية، مُحكمة باستخدام دواء وهمي، استمرت 18 شهرًا، شملت 179 مريضًا مصابًا بضمور العضلات الدوشيني (DMD) متنقلين، بعمر 6 سنوات فأكثر، يتلقون علاجًا بالستيرويدات المصاحبة (دراسة EPIDYS). لم تُسجل أي وفيات خلال تجربة EPIDYS، سواءً في مجموعة جيفينوستات أو مجموعة الدواء الوهمي.
على الصعيد العالمي، تعرض أكثر من 1700 مريض للجيفينوستات في الدراسات السريرية، وخلال برامج الوصول الموسع، وفي الإطار التجاري.
في إطار المراقبة المستمرة لبيانات فوائد ومخاطر دواء جيفينوستات في الاستخدام العملي والتجارب السريرية، علمنا بحالتين من حالات الوفاة المفاجئة في دراسة التمديد المفتوحة (OLE)، إحداهما في هولندا (سبتمبر 2025) والأخرى في الولايات المتحدة الأمريكية (أكتوبر 2024). كما علمنا بحالة وفاة مفاجئة واحدة في برنامج الوصول الموسع لدواء جيفينوستات في ألمانيا (يونيو 2025). وقد تم الإبلاغ عن الوفيات إلى السلطات المختصة وفقًا للمبادئ التوجيهية المحلية، بما في ذلك وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية.
حتى الآن، أكدت شركة إيتال فارماكو عدم تسجيل أي وفيات مرتبطة بدواء جيفينوستات. وبناءً على البيانات المتاحة حاليًا، لا يزال معدل الفائدة مقارنةً بمؤشر المخاطر لدواء جيفينوستات ثابتًا.
إذا تغيرت فوائد ملف المخاطر، فسوف ننبه الأطباء والمجتمع ونتواصل مع السلطات التنظيمية بشكل مناسب.
لا يمكننا تقديم تحديثات مستمرة إلا إذا تغير ملف المخاطر والفوائد. حفاظًا على خصوصية المرضى، لا يمكننا مشاركة التفاصيل كتابيًا بشأن هذه الحالات المحددة.”
نحن، كأطباء، لم نتلقَّ سوى ملخص لظروف هذه الحالات، مما يعني صعوبة إجراء تقييم شامل للمخاطر. يقع على عاتق الجهات التنظيمية (MHRA) تقييم المخاطر والفوائد لأي دواء موصوف في المملكة المتحدة، سواءً من خلال التجارب السريرية أو برنامج مساعدة المرضى (EAP) أو الرعاية الصحية الروتينية. في 22 أكتوبر، تلقينا تأكيدًا من MHRA يفيد بتلقيها المعلومات المتعلقة بالحالات الثلاث، وطمأنتنا بأنها تُجري تقييمًا سريعًا لها.
بناءً على المعلومات المتاحة حتى 22 أكتوبر 2025، لا يوجد دليل واضح على أن هذه الوفيات مرتبطة مباشرةً بدواء جيفينوستات أو بأحد آثاره الجانبية المعروفة. يُحتمل أن تكون عوامل أخرى، بما في ذلك الأمراض المصاحبة والأدوية المصاحبة، قد لعبت دورًا في هذه الحالات. استجابةً لهذه الأحداث، وفي انتظار المزيد من المعلومات من وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية (MHRA)، نواصل مراقبة وتقييم أي مريض من المقرر أن يبدأ العلاج و/أو يتلقى العلاج بالفعل عن كثب لضمان تقييم فردي لمخاطر وفوائد علاج جيفينوستات. سنشارك أي معلومات إضافية فور توافرها.
اقرأ المزيد: التجارب السريرية لمرض دوشين (قائمة بجميع الأبحاث)
