根据英国肌肉萎缩症协会网站的公告，NorthStar Network表示：‘作为对Givinostat（Duvyzat）在现实世界使用和临床研究中的风险状况的持续监测的一部分，我们注意到在开放标签扩展（OLE）研究中出现了三例猝死病例。’
Italfarmaco 表示，迄今为止尚未收到与 givinostat 相关的死亡报告。DMD 患者及其家属正在向 Italfarmaco、EMA 和 FDA 索取详细信息。.
据报道，有三名患有杜氏肌营养不良症且接受药物 givinostat (Duvyzat) 治疗的患者死亡。.
已报告病例： 开放标签扩展研究中有两人死亡，扩展准入计划中有一人死亡。.
持续监测： 该公司正在继续监测该药物的安全性和风险效益状况。.
更新： 如果发现获益风险比发生变化，我们将分享更多信息。NorthStar Network 已表示将提供最新信息，并鼓励家庭与临床团队沟通，寻求个性化建议。.
了解更多: NorthStar 关于 Givinostat 的声明
NorthStar Network 的声明
本文件由 Michela Guglieri 教授、Anne-Marie Childs 博士、Adnan Manzur 博士、Tracey Willis 教授和 Francesco Muntoni 教授代表 NS Network 编写。.
我们最近获悉，接受 givinostat 治疗的患有 DMD 的儿童/年轻人中发生了 3 例猝死病例。.
Italfarmaco 已根据监管要求向包括英国 MHRA 在内的监管机构报告了这三起病例。.
2025 年 10 月 20 日，生产 givinostat 的公司 Italfarmaco 针对最近报道的使用 givinostat 治疗的 DMD 患者死亡病例，向患者咨询小组 (PAG) 发布了以下信息：
“Givinostat 的安全性基于一项为期 18 个月的双盲、安慰剂对照研究（EPIDYS 研究），该研究共纳入了 179 名 6 岁及以上、可行走的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者，这些患者同时接受类固醇治疗。在 EPIDYS 试验期间，Givinostat 组和安慰剂组均未报告死亡病例。.
在全球范围内，已有超过 1700 名患者在临床研究、扩大获取计划和商业环境中接触过 givinostat。.
作为对givinostat在现实世界应用和临床试验中的获益风险特征持续监测的一部分，我们获悉开放标签扩展 (OLE) 研究中发生了2例猝死病例，其中1例发生在荷兰（2025年9月），1例发生在美国（2024年10月）。我们还获悉，在德国的givinostat扩展获取计划（2025年6月）中发生了1例猝死病例。. 已根据当地指导方针（包括英国药品和保健产品监管局 (MHRA)）向主管部门报告了死亡事件。.
迄今为止，Italfarmaco 已评估尚未发现与 Givinostat 相关的死亡病例。因此，基于目前的数据，Givinostat 的获益风险比保持不变。.
如果风险收益状况发生变化，我们将提醒医生、社区并与监管机构进行适当的联络。.
除非获益风险状况发生变化，否则我们无法提供持续更新。出于对患者隐私的考虑，我们无法以书面形式分享这些具体病例的详细信息。”
作为临床医生，我们仅获得了这些病例情况的摘要，这意味着我们很难完成全面的风险评估。监管机构（MHRA）的职责是评估在英国通过临床试验、EAP或常规NHS护理开具的任何药物的风险效益。10月22日，我们收到MHRA的确认，他们已收到与这3例病例相关的信息，并向我们保证他们正在快速评估这些信息。.
根据截至2025年10月22日的现有信息，没有明确证据表明这些死亡与givinostat或其已知的副作用直接相关。其他因素，包括合并症和合并用药，可能在这些病例中发挥了作用。为了应对这些事件，并在等待MHRA提供更多信息的同时，我们将继续密切监测和评估任何即将开始治疗和/或已接受治疗的患者，以确保对givinostat治疗的风险和益处进行个体化评估。我们将在获得任何进一步信息后及时分享。.
阅读更多: 杜氏肌营养不良症临床试验（所有研究列表）
