Selon une annonce sur le site Web de Muscular Dystrophy UK, NorthStar Network a déclaré : ‘ Dans le cadre de la surveillance continue du profil de risque du Givinostat (Duvyzat) dans le cadre d'une utilisation en conditions réelles et d'études cliniques, nous avons connaissance de trois cas de mort subite dans l'étude d'extension ouverte (OLE). ’
Italfarmaco déclare qu'aucun décès lié au givinostat n'a été signalé à ce jour. Les patients atteints de DMD et leurs familles souhaitent obtenir des informations détaillées auprès d'Italfarmaco, des dossiers EMA et FDA.
Trois décès ont été signalés chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne qui recevaient le médicament givinostat (Duvyzat).
Cas signalés : Il y a eu deux décès dans une étude d’extension ouverte et un dans le cadre du programme d’accès élargi.
Surveillance continue : La société continue de surveiller la sécurité et le profil risque-bénéfice du médicament.
Mises à jour: Des informations supplémentaires seront communiquées si le rapport bénéfice/risque évolue. Le NorthStar Network a indiqué qu'il fournirait des mises à jour et encourage les familles à consulter leur équipe soignante pour obtenir des conseils personnalisés.
Apprendre encore plus: Déclaration de NorthStar sur Givinostat
Déclaration de NorthStar Network
Ce document a été élaboré par le professeur Michela Guglieri, le Dr Anne-Marie Childs, le Dr Adnan Manzur, le professeur Tracey Willis et le professeur Francesco Muntoni au nom du réseau NS.
Nous avons récemment eu connaissance de 3 cas de mort subite chez des enfants/jeunes adultes atteints de DMD traités par givinostat.
Les trois cas ont été signalés par Italfarmaco aux autorités réglementaires, y compris la MHRA au Royaume-Uni, conformément aux exigences réglementaires.
Le 20 octobre 2025, Italfarmaco, la société productrice de givinostat, a publié le message suivant à l'intention des groupes consultatifs de patients (PAG) concernant les cas de décès récemment signalés chez des patients atteints de DMD traités par givinostat :
“Le profil de sécurité du givinostat est basé sur une étude en double aveugle, contrôlée par placebo, d'une durée de 18 mois, menée auprès de 179 patients ambulatoires atteints de DMD âgés de 6 ans ou plus et recevant un traitement concomitant par corticoïdes (étude EPIDYS). Aucun décès n'a été signalé au cours de l'essai EPIDYS, ni dans le groupe givinostat ni dans le groupe placebo.
À l’échelle mondiale, plus de 1 700 patients ont été exposés au givinostat dans le cadre d’études cliniques, de programmes d’accès élargi et dans un contexte commercial.
Dans le cadre de la surveillance continue du rapport bénéfice/risque du givinostat en pratique réelle et lors des essais cliniques, nous avons connaissance de deux cas de mort subite dans l'étude d'extension ouverte (OLE), l'un aux Pays-Bas (septembre 2025) et l'autre aux États-Unis (octobre 2024). Nous avons également connaissance d'un cas de mort subite dans le cadre du programme d'accès élargi au givinostat en Allemagne (juin 2025). Les décès ont été signalés aux autorités compétentes conformément aux directives locales, y compris la MHRA.
À ce jour, Italfarmaco a estimé qu'aucun décès n'était lié au givinostat. Par conséquent, sur la base des données actuellement disponibles, le rapport bénéfice/risque du givinostat reste inchangé.
Si le rapport bénéfice/risque change, nous alerterons les médecins, la communauté et assurerons la liaison avec les autorités réglementaires de manière appropriée.
Nous ne sommes pas en mesure de fournir des mises à jour régulières, sauf si le profil bénéfice-risque évolue. Pour des raisons de confidentialité, nous ne pouvons pas communiquer de détails par écrit sur ces cas spécifiques.”
En tant que cliniciens, nous n'avons reçu qu'un résumé des circonstances de ces cas, ce qui nous rend difficile une évaluation complète des risques. Il incombe aux autorités réglementaires (MHRA) d'évaluer le rapport bénéfice/risque de tout médicament prescrit au Royaume-Uni, que ce soit dans le cadre d'essais cliniques, d'un programme d'aide aux patients (PAE) ou de soins de routine du NHS. Le 22 octobre, la MHRA nous a confirmé avoir reçu les informations relatives à ces trois cas et nous a assurés qu'elle les évaluait rapidement.
D'après les informations disponibles au 22 octobre 2025, rien ne prouve clairement que ces décès soient directement liés au givinostat ou à l'un de ses effets secondaires connus. D'autres facteurs, notamment les comorbidités et les traitements concomitants, pourraient avoir joué un rôle dans ces cas. Face à ces événements, et en attendant de plus amples informations de la MHRA, nous continuons de surveiller et d'évaluer étroitement tout patient sur le point de commencer un traitement ou déjà sous traitement afin de garantir une évaluation personnalisée des risques et des bénéfices du traitement par givinostat. Nous vous communiquerons toute information complémentaire dès qu'elle sera disponible.
En savoir plus: Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)
