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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) que utiliza a tecnologia de exclusão de éxons e medicamentos baseados em RNA, incluindo oligonucleotídeos antisense (ASOs). A empresa apresentou as novas descobertas na 22ª Reunião Anual da Sociedade de Terapêutica de Oligonucleotídeos (OTS) 2026. Os resultados mostraram...
Comunicados de imprensa
O medicamento STM-01 entra na Fase 2 de ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne.
A Secretome Therapeutics anunciou o início do THRIVE-2, um estudo clínico de Fase 2 que avalia sua terapia experimental STM-01 em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (DMD). O estudo já está com inscrições abertas e espera-se que o primeiro participante seja incluído em breve. O que é o THRIVE-2? O THRIVE-2 foi projetado como um estudo multicêntrico, com múltiplas doses,...
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Início do ensaio clínico de fase 1/2 da terapia genética BBM-D101
A Belief BioMed (BBM), com sede na China, é uma empresa global de biotecnologia inovadora que integra...
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Início do ensaio clínico de fase 3 da terapia genética RGX-202
RGX-202, um dos candidatos a terapia genética alternativa desenvolvida para a Distrofia Muscular de Duchenne, continua...
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Entrada Therapeutics inicia ensaios clínicos na Europa para terapias de salto de exon 44 e exon 45
A Entrada Therapeutics iniciou oficialmente os ensaios clínicos na Europa para sua inovadora tecnologia de exclusão de éxons...
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Tevard Biosciences apresenta dados que demonstram que a terapia baseada em tRNA resgatou a distrofina de comprimento total e a função motora no modelo de distrofia muscular de Duchenne
Resultados pré-clínicos demonstrando o potencial da terapia com tRNA Tevard Biosciences' para a Distrofia Muscular de Duchenne...
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Satellos se prepara para lançar estudo clínico de fase 2 do SAT-3247 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
A Satellos Bioscience, uma empresa de biotecnologia em fase clínica focada no desenvolvimento de terapias regenerativas para doenças musculares,...
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Estudos de mRNA no tratamento de DMD: futuros candidatos terapêuticos
Considerando que as terapias de exclusão de éxons e a terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne, aprovadas pelo FDA, são...
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Esteroide milagroso Vamorolone (Agamree) pode oferecer tratamento mais seguro para DMD
Um novo medicamento esteroide usado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne demonstrou...
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Keros Therapeutics anuncia resultados iniciais do ensaio clínico de fase 1 do KER-065 em voluntários saudáveis
A Keros Therapeutics, uma empresa biofarmacêutica em fase clínica, concentra-se no desenvolvimento e comercialização de novas terapias para...
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Próximas terapias de salto do Exon 51 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
As terapias de supressão do éxon 51 da distrofia muscular de Duchenne são tratamentos inovadores que visam combater a mutação genética...
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A Faculdade de Medicina da Universidade Jiao Tong de Xangai inicia ensaios clínicos da terapia de salto do Exon 51 LE051
O objetivo do estudo LE051 é avaliar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia de...
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Proteína Fn14 pode proteger células-tronco musculares, oferecendo promessa para o desenvolvimento de tratamentos para Duchenne
Para milhões de pessoas, perder massa muscular significa perder a liberdade, bem como...
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Melhorias significativas observadas em 3 crianças que receberam terapia celular Dystrogen Therapeutics' DT-DEC01
Em indivíduos não ambulantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD), DT-DEC01 (Dystrogen Therapeutics), uma distrofina experimental...
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DMD
O que é a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)?: 108 perguntas frequentes
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201,...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
Comunicados de imprensa
A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...