SPOT-mRNA03基因疗法治疗杜氏肌营养不良症启动1期早期临床试验
Shanghai Siponuoyin生物技术公司开发的SPOT-mRNA03基因治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的早期1期研究（NCT07188012）是一项试点研究……
Solid Biosciences 启动 SGT-003 基因疗法（IMPACT DUCHENNE）在可行走男性中的 3 期临床试验
Solid Biosciences开发的SGT-003基因疗法的3期研究（NCT07160634）预计将于2025年10月开始，并完成...
GNR-097：杜氏肌营养不良症基因治疗1/2期研究由Generium启动
Generium是一家俄罗斯创新生物技术公司，已获得批准进行GNR-097基因治疗药物的临床试验，用于治疗......
ITF Therapeutics 启动一项研究，评估 Duvyzat（Givinostat）对杜氏肌营养不良症患者的真实世界体验
这项前瞻性观察研究 (NCT07127978) 的目的是评估开始口服的 DMD 患者的安全性、耐受性和功能结果......
Revidia Therapeutics MSI-1436有望治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的心力衰竭
尽管这个想法看似不切实际，但人类婴儿确实可以修复严重心肌梗塞后的心肌损伤并完全恢复正常的心脏功能……