研究
Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。
Sapreme Therapeutics公司宣布，其用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）的实验性疗法SPM-2551取得了令人鼓舞的临床前研究结果。该疗法采用外显子跳跃技术和基于RNA的药物，包括反义寡核苷酸（ASO）。该公司在2026年第22届寡核苷酸治疗学会（OTS）年会上公布了这些新发现。结果显示…….
新闻稿
STM-01进入杜氏肌营养不良症的二期临床试验
Secretome Therapeutics公司宣布启动THRIVE-2研究，这是一项评估其在研疗法STM-01治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的II期临床研究。该研究现已开放患者招募，预计首位受试者即将入组。THRIVE-2研究是什么？THRIVE-2是一项多中心、多剂量…….
继续探索
研究
Entrada Therapeutics 在欧洲开始进行外显子 44 和外显子 45 跳跃疗法临床试验
Entrada Therapeutics已正式在欧洲启动其创新性外显子跳跃技术的临床试验…….
研究
Tevard Biosciences 将发布数据，证明基于 tRNA 的疗法能够挽救杜氏肌营养不良症模型中的全长肌营养不良蛋白和运动功能
临床前结果表明，Tevard Biosciences' tRNA疗法具有治疗杜氏肌营养不良症的潜力…….
研究
Keros Therapeutics 公布 KER-065 在健康志愿者中进行的 1 期临床试验的初步结果
Keros Therapeutics是一家专注于开发和商业化新型疗法的临床阶段生物制药公司…….
研究
接受 Dystrogen Therapeutics' DT-DEC01 细胞疗法的 3 名儿童出现显著改善
在患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的非行走患者中，DT-DEC01 (Dystrogen Therapeutics) 是一种实验性肌营养不良蛋白…….
最新文章
新闻稿
Entrada Therapeutics ENTR-601-45：早期外显子45跳跃研究表明肌营养不良蛋白产量增加
Entrada Therapeutics公司公布了其外显子45跳跃研究（ELEVATE-45-201）的积极初步结果…….
新闻稿
Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg
Entrada Therapeutics 已获准在其 Exon 44 中测试最高剂量…….
研究
Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。
Sapreme Therapeutics公司宣布了其用于治疗杜氏肌营养不良症的实验性药物SPM-2551的令人鼓舞的临床前研究结果…….
新闻稿
Deramiocel 在杜氏肌营养不良症患者中显示出积极的 24 个月 HOPE-3 研究结果。
Capricor Therapeutics公布了HOPE-3研究的最新结果，该研究评估了Deramiocel在人体中的应用…….
新闻稿
Ractigen Therapeutics 报告 RAG-18 在杜氏肌营养不良症患者中的首次人体试验中取得积极数据
Ractigen Therapeutics公司公布了RAG-18（NCT07282652）的首次人体试验积极数据，RAG-18是一种用于治疗……的在研疗法。.
新闻稿
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 在早期药代动力学/药效学数据中显示出剂量依赖性的外显子 44 跳跃
Entrada Therapeutics' 和 ENTR-601-44 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症患者的在研疗法…….
新闻稿
NS Pharma 的 Brogidirsen 展示了适用于外显子 44 跳跃疗法的 DMD 患者的 5 年临床数据
NS Pharma公司的brogidirsen（NS-089/NCNP-02）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研疗法…….
新闻稿
ELEVIDYS WMS 2026 数据：它们显示了什么——以及它们没有显示什么
Sarepta Therapeutics 在 2026 年世界会议上公布了关于 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）的新数据…….