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Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics has announced promising preclinical results for SPM-2551, an experimental treatment for Duchenne muscular dystrophy (Duchenne) that uses exon-skipping technology and RNA-based medicines, including antisense oligonucleotides (ASOs). The company presented the new findings at the 22nd Annual Meeting of the Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) 2026. The results showed...
Communiqués de presse
Le STM-01 entre en phase 2 des essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Secretome Therapeutics a annoncé le lancement de THRIVE-2, une étude clinique de phase 2 évaluant son traitement expérimental STM-01 chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le recrutement est ouvert et le premier participant devrait être inclus prochainement. Qu'est-ce que THRIVE-2 ? THRIVE-2 est une étude multicentrique à doses multiples….
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Début de l'essai clinique de phase 1/2 de la thérapie génique BBM-D101
Belief BioMed (BBM), dont le siège social est en Chine, est une entreprise mondiale de biotechnologie innovante intégrant...
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Début de l'essai clinique de phase 3 de la thérapie génique RGX-202
RGX-202, l'un des candidats de thérapie génique alternative développés pour la dystrophie musculaire de Duchenne, poursuit son développement...
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Entrada Therapeutics lance des essais cliniques en Europe pour les thérapies de saut d'exon 44 et d'exon 45
Entrada Therapeutics a officiellement lancé des essais cliniques en Europe pour sa technique innovante de saut d'exon...
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Tevard Biosciences présente des données démontrant que la thérapie à base d'ARNt a sauvé la dystrophine pleine longueur et la fonction motrice dans le modèle de dystrophie musculaire de Duchenne
Résultats précliniques démontrant le potentiel de la thérapie par ARNt Tevard Biosciences' pour la dystrophie musculaire de Duchenne...
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Satellos se prépare à lancer l'étude clinique de phase 2 du SAT-3247 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
Satellos Bioscience, une société de biotechnologie en phase clinique spécialisée dans le développement de thérapies régénératives pour les maladies musculaires,...
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Études de l'ARNm dans le traitement de la DMD : futurs candidats thérapeutiques
Étant donné que les thérapies par saut d'exon approuvées par FDA et la thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne, qui...
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Le stéroïde miraculeux Vamorolone (Agamree) pourrait offrir un traitement plus sûr pour la DMD
Un nouveau médicament stéroïdien utilisé pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne a montré….
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Keros Therapeutics annonce les premiers résultats de l'essai clinique de phase 1 du KER-065 chez des volontaires sains
Keros Therapeutics, une société biopharmaceutique en phase clinique axée sur le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies pour...
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Thérapies par saut d'exon 51 à venir pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
Les thérapies par saut de l'exon 51 de la dystrophie musculaire de Duchenne sont des traitements innovants visant à corriger la mutation génétique...
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L'École de médecine de l'Université Jiao Tong de Shanghai commence les essais cliniques de la thérapie par saut d'exon 51 LE051
L’objectif de l’étude LE051 est d’évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité de….
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La protéine Fn14 pourrait protéger les cellules souches musculaires, offrant des perspectives prometteuses pour le développement de traitements contre la maladie de Duchenne
Pour des millions de personnes, la perte musculaire signifie la perte de leur liberté ainsi que de leur...
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Améliorations significatives observées chez 3 enfants recevant la thérapie cellulaire Dystrogen Therapeutics' DT-DEC01
Chez les personnes non ambulatoires atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), DT-DEC01 (Dystrogen Therapeutics), une dystrophine expérimentale...
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DMD
Qu’est-ce que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ? : 108 questions fréquentes
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats initiaux positifs de son étude sur le saut de l'exon 45, ELEVATE-45-201,...
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
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Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
Communiqués de presse
Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...