Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (Duchenne) için deneysel bir tedavi olan ve ekson atlama teknolojisi ile antisens oligonükleotidler (ASO'lar) dahil olmak üzere RNA tabanlı ilaçlar kullanan SPM-2551 için umut verici preklinik sonuçlar açıkladı. Şirket, yeni bulguları Oligonükleotid Terapötikleri Derneği'nin (OTS) 22. Yıllık Toplantısı 2026'da sundu. Sonuçlar şunu gösterdi...
Basın Bültenleri
STM-01, Duchenne Kas Distrofisi İçin Faz 2 Klinik Çalışmasına Başladı
Secretome Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarında deneysel tedavisi STM-01'i değerlendiren Faz 2 klinik çalışması THRIVE-2'nin başladığını duyurdu. Çalışmaya kayıtlar başladı ve ilk katılımcının yakında kaydolması bekleniyor. THRIVE-2 Nedir? THRIVE-2, çok merkezli, çok dozlu bir çalışma olarak tasarlanmıştır...
Keşfetmeye devam edin
Araştırma
BBM-D101 Gen Terapisi Faz 1/2 Klinik Denemesi Başlıyor
Merkezi Çin'de bulunan Belief BioMed (BBM), yenilikçi bir biyoteknoloji şirketi olup, aşağıdaki unsurları entegre etmektedir...
Araştırma
RGX-202 Gen Terapisi Faz 3 Klinik Denemesi Başlıyor
Duchenne kas distrofisi için geliştirilen alternatif gen terapisi adaylarından biri olan RGX-202'nin çalışmaları devam ediyor...
Araştırma
Entrada Therapeutics, Avrupa'da Ekzon 44 ve Ekzon 45 Atlama Terapileri için Klinik Denemelere Başlıyor
Entrada Therapeutics, yenilikçi ekson atlama özelliğine sahip teknolojisiyle Avrupa'da resmi olarak klinik denemelere başladı...
Araştırma
Tevard Biosciences, Duchenne Musküler Distrofi Modelinde tRNA Tabanlı Terapinin Tam Uzunlukta Distrofin ve Motor Fonksiyonunu Kurtardığını Gösteren Verileri Sunuyor
Duchenne Musküler Distrofisi için Tevard Biosciences' tRNA tedavisinin potansiyelini gösteren preklinik sonuçlar...
Araştırma
Satellos, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi İçin SAT-3247'nin 2. Faz Klinik Çalışmasını Başlatmaya Hazırlanıyor
Satellos Bioscience, kas hastalıkları için rejeneratif tedaviler geliştirmeye odaklanmış, klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketidir...
Araştırma
DMD Tedavisinde mRNA Çalışmaları: Gelecekteki Terapötik Adaylar
Duchenne kas distrofisi için FDA onaylı ekzon atlama terapileri ve gen terapisi göz önüne alındığında...
Araştırma
Mucizevi Steroid Vamorolone (Agamree) DMD İçin Daha Güvenli Bir Tedavi Sunabilir
Duchenne kas distrofisini tedavi etmek için kullanılan yeni bir steroid ilacının...
Araştırma
Keros Therapeutics, Sağlıklı Gönüllülerde KER-065'nin 1. Faz Klinik Denemesinden İlk Önemli Sonuçları Duyurdu
Keros Therapeutics, yeni tedavi yöntemleri geliştirmeye ve ticarileştirmeye odaklanmış, klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketidir...
Araştırma
Duchenne Musküler Distrofi Tedavisinde Yaklaşan Ekzon 51 Atlama Terapileri
Duchenne Ekson 51 atlama terapileri, genetik mutasyonu hedef alan yenilikçi tedavilerdir...
Araştırma
Shanghai Jiao Tong Üniversitesi Tıp Fakültesi LE051 Ekzon 51 Atlama Terapisinin Klinik Denemelerine Başlıyor
LE051 çalışmasının amacı, ... ilacının güvenliğini, toleransını ve etkinliğini değerlendirmektir.
Araştırma
Fn14 Proteini Kas Kök Hücrelerini Koruyabilir ve Duchenne Tedavilerinin Geliştirilmesi İçin Umut Vaat Ediyor
Milyonlarca insan için kas kaybı, özgürlüklerini ve aynı zamanda yaşam kalitelerini kaybetmek anlamına geliyor...
Araştırma
Dystrogen Therapeutics DT-DEC01 Hücre Terapisi Alan 3 Çocukta Önemli İyileşmeler Görüldü
Duchenne kas distrofisi (DMD) olan ve yürüyemeyen bireylerde, deneysel bir distrofin olan DT-DEC01 (Dystrogen Therapeutics)...
Son makaleler
DMD
Duchenne Kas Distrofisi (DMD) Nedir?: 108 Sıkça Sorulan Soru
Duchenne kas distrofisi (DMD), yaygın olarak Duchenne olarak bilinen, nadir görülen genetik bir hastalıktır...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...