Duchenne Kas Distrofisi için SPOT-mRNA03 Gen Terapisi Erken Faz 1 Klinik Çalışmasına Başlıyor
Shanghai Siponuoyin Biyoteknoloji tarafından geliştirilen Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için SPOT-mRNA03 gen terapisinin erken faz 1 çalışması (NCT07188012) bir pilot çalışmadır...
Solid Biosciences, Hareket Halindeki Erkeklerde SGT-003 Gen Terapisinin (IMPACT DUCHENNE) 3. Faz Klinik Çalışmasını Başlattı
Solid Biosciences tarafından geliştirilen SGT-003 gen terapisinin 3. faz çalışmasının (NCT07160634) Ekim 2025'te başlaması ve tamamlanması bekleniyor...
GNR-097: Duchenne Gen Terapisi Faz 1/2 Çalışması Generium Tarafından Başlatıldı
Rus yenilikçi biyoteknoloji şirketi Generium, GNR-097 gen terapisi ilacının tedavisi için klinik denemesini yürütmek üzere onay aldı...
ITF Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisi Olan Hastalarda Duvyzat'ın (Givinostat) Gerçek Dünya Deneyimini Değerlendirmek İçin Bir Çalışma Başlatıyor
Bu prospektif gözlemsel çalışmanın (NCT07127978) amacı, oral tedaviye başlayan DMD hastalarının güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve fonksiyonel sonuçlarını değerlendirmektir.
Revidia Therapeutics MSI-1436, DMD Hastalarında Kalp Yetmezliğinin Tedavisinde Umut Vaat Ediyor
Ciddi bir miyokard enfarktüsünden sonra insan bebekleri miyokard hasarını onarabilir ve normal kalp fonksiyonlarını tamamen geri kazanabilirler, ancak bu gerçekçi olmayan bir fikir gibi görünüyor...