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Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) que utiliza tecnología de omisión de exones y medicamentos basados en ARN, incluidos oligonucleótidos antisentido (ASO). La compañía presentó los nuevos hallazgos en la 22.ª Reunión Anual de la Sociedad de Terapéutica de Oligonucleótidos (OTS) 2026. Los resultados mostraron...
Comunicados de prensa
STM-01 entra en la fase 2 de ensayos clínicos para la distrofia muscular de Duchenne.
Secretome Therapeutics ha anunciado el inicio de THRIVE-2, un estudio clínico de fase 2 que evalúa su terapia experimental STM-01 en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio ya está abierto a la inscripción, y se espera que el primer participante se inscriba próximamente. ¿Qué es THRIVE-2? THRIVE-2 está diseñado como un estudio multicéntrico, de dosis múltiples...
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Investigación
Comienza el ensayo clínico de fase 1/2 de la terapia génica BBM-D101
Belief BioMed (BBM), headquartered in China, is a global innovative biotechnology company integrating the...
Investigación
Comienza el ensayo clínico de fase 3 de la terapia génica RGX-202
RGX-202, uno de los candidatos a terapia génica alternativa desarrollados para la distrofia muscular de Duchenne, continúa...
Investigación
Entrada Therapeutics inicia ensayos clínicos en Europa para terapias de omisión del exón 44 y 45
Entrada Therapeutics ha iniciado oficialmente los ensayos clínicos en Europa para su innovadora técnica de omisión de exones...
Investigación
Tevard Biosciences presentará datos que demuestran que la terapia basada en ARNt rescató la distrofina de longitud completa y la función motora en un modelo de distrofia muscular de Duchenne.
Resultados preclínicos que demuestran el potencial de la terapia con ARNt Tevard Biosciences' para la distrofia muscular de Duchenne...
Investigación
Satellos se prepara para lanzar el estudio clínico de fase 2 de SAT-3247 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Satellos Bioscience, una empresa de biotecnología en fase clínica centrada en el desarrollo de terapias regenerativas para enfermedades musculares,...
Investigación
Estudios de ARNm en el tratamiento de la DMD: Futuros candidatos terapéuticos
Dado que las terapias de omisión de exones y la terapia génica aprobadas para la distrofia muscular de Duchenne, que...
Investigación
El esteroide milagroso vamorolone (Agamree) podría ofrecer un tratamiento más seguro para la DMD
Un nuevo medicamento esteroide que se utiliza para tratar la distrofia muscular de Duchenne ha demostrado...
Investigación
Keros Therapeutics anuncia los resultados preliminares del ensayo clínico de fase 1 de KER-065 en voluntarios sanos
Keros Therapeutics, una compañía biofarmacéutica en fase clínica centrada en el desarrollo y la comercialización de terapias innovadoras para...
Investigación
Próximas terapias de omisión del exón 51 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Las terapias de omisión del exón 51 de Duchenne son tratamientos innovadores destinados a abordar la mutación genética...
Investigación
La Facultad de Medicina de la Universidad Jiao Tong de Shanghái inicia ensayos clínicos de la terapia de omisión del exón 51 LE051
El objetivo del estudio LE051 es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de...
Investigación
La proteína Fn14 podría proteger las células madre musculares, lo que ofrece una perspectiva prometedora para el desarrollo de tratamientos para la Duchenne.
Para millones de personas, perder masa muscular significa perder su libertad, así como su...
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Se observaron mejoras significativas en tres niños que recibieron terapia celular Dystrogen Therapeutics' DT-DEC01
En individuos no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD), DT-DEC01 (Dystrogen Therapeutics), una distrofina experimental...
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DMD
¿Qué es la distrofia muscular de Duchenne (DMD)?: 108 preguntas frecuentes
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisión temprana del exón 45 muestra una mayor producción de distrofina.
Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisión del exón 45, ELEVATE-45-201,...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg/kg en su estudio sobre la omisión del exón 44 en la distrofia muscular de Duchenne.
Entrada Therapeutics ha recibido autorización para probar la dosis más alta en su exón 44...
Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de prensa
Deramiocel muestra resultados positivos a los 24 meses en el estudio HOPE-3 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics ha publicado nuevos resultados del estudio HOPE-3 que evalúa Deramiocel en personas...
Comunicados de prensa
El estudio Ractigen Therapeutics informa datos positivos de los primeros ensayos en humanos para RAG-18 en la distrofia muscular de Duchenne.
Ractigen Therapeutics ha presentado datos positivos de primera administración en humanos para RAG-18 (NCT07282652), un tratamiento en investigación para...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 muestra un salto del exón 44 dependiente de la dosis en los primeros datos de PK/PD.
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 es una terapia experimental diseñada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de prensa
El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para...