بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية واعدة لعقار SPM-2551، وهو علاج تجريبي لضمور دوشين العضلي (Duchenne) يعتمد على تقنية تخطي الإكسون والأدوية القائمة على الحمض النووي الريبي (RNA)، بما في ذلك قليل النوكليوتيدات المضادة للجينات (ASOs). وقد عرضت الشركة هذه النتائج الجديدة في الاجتماع السنوي الثاني والعشرين لجمعية علاجات قليل النوكليوتيدات (OTS) لعام 2026. وأظهرت النتائج...
البيانات الصحفية
يدخل دواء STM-01 المرحلة الثانية من التجارب السريرية لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Secretome Therapeutics عن بدء دراسة THRIVE-2، وهي دراسة سريرية من المرحلة الثانية لتقييم علاجها التجريبي STM-01 لدى الأشخاص المصابين بضمور دوشين العضلي (DMD). باب التسجيل في الدراسة مفتوح الآن، ومن المتوقع انضمام أول مشارك قريبًا. ما هي دراسة THRIVE-2؟ صُممت دراسة THRIVE-2 لتكون دراسة متعددة المراكز ومتعددة الجرعات...
استمر في الاستكشاف
بحث
بدأت المرحلة الأولى والثانية من التجارب السريرية للعلاج الجيني BBM-D101
شركة Belief BioMed (BBM)، التي يقع مقرها الرئيسي في الصين، هي شركة عالمية مبتكرة في مجال التكنولوجيا الحيوية، تعمل على دمج...
بحث
بدأت المرحلة الثالثة من التجارب السريرية للعلاج الجيني RGX-202
يستمر تطوير RGX-202، أحد المرشحين للعلاج الجيني البديل لضمور دوشين العضلي...
بحث
بدأت التجارب السريرية على Entrada Therapeutics في أوروبا لعلاجات تخطي الإكسون 44 والإكسون 45
أطلقت شركة Entrada Therapeutics رسمياً التجارب السريرية في أوروبا لتقنية تخطي الإكسون المبتكرة الخاصة بها...
بحث
Tevard Biosciences سيقدم بيانات توضح أن العلاج القائم على الحمض النووي الريبوزي الناقل أنقذ ديستروفين كامل الطول والوظيفة الحركية في نموذج ضمور العضلات دوشين
نتائج ما قبل السريرية التي تُظهر إمكانات العلاج بـ Tevard Biosciences' tRNA لضمور دوشين العضلي...
بحث
تستعد شركة Satellos لإطلاق المرحلة الثانية من الدراسة السريرية لـ SAT-3247 لعلاج ضمور العضلات دوشين
شركة Satellos Bioscience، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تركز على تطوير علاجات تجديدية لأمراض العضلات،...
بحث
دراسات mRNA في علاج دوشين: المرشحون العلاجيون المستقبليون
بالنظر إلى أن العلاج المعتمد لتجاوز الإكسون FDA والعلاج الجيني لضمور دوشين العضلي، والذي...
بحث
قد يوفر الستيرويد المعجزة فامورولون (أجامري) علاجًا أكثر أمانًا لمرض دوشين العضلي
أظهر دواء ستيرويدي جديد يستخدم لعلاج ضمور دوشين العضلي...
بحث
أعلنت شركة Keros Therapeutics عن النتائج الأولية للتجربة السريرية للمرحلة الأولى لـ KER-065 على متطوعين أصحاء
شركة Keros Therapeutics، وهي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية تركز على تطوير وتسويق علاجات جديدة لـ...
بحث
علاجات تخطي إكسون 51 القادمة لعلاج ضمور العضلات دوشين
تُعدّ علاجات تخطي الإكسون 51 لمرض دوشين علاجات مبتكرة تهدف إلى معالجة الطفرة الجينية...
بحث
بدأت كلية الطب بجامعة شنغهاي جياو تونغ التجارب السريرية لعلاج تخطي إكسون 51 LE051
تهدف دراسة LE051 إلى تقييم سلامة وتحمل وفعالية...
بحث
بروتين Fn14 قد يحمي الخلايا الجذعية العضلية، مما يُبشر بتطوير علاجات دوشين
بالنسبة لملايين الأشخاص، يعني فقدان العضلات فقدان حريتهم وكذلك...
بحث
تحسنات ملحوظة لوحظت لدى 3 أطفال تلقوا العلاج الخلوي Dystrogen Therapeutics' DT-DEC01
في الأفراد غير القادرين على المشي المصابين بضمور دوشين العضلي (DMD)، فإن DT-DEC01 (Dystrogen Therapeutics)، وهو ديستروفين تجريبي...
أحدث المقالات
دوشين
ما هو ضمور دوشين العضلي (DMD)؟: 108 أسئلة شائعة
ضمور دوشين العضلي (DMD)، المعروف باسم دوشين، هو اضطراب وراثي نادر...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها حول تخطي الإكسون 45، ELEVATE-45-201،...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في Exon 44 الخاص به...
بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية الواعدة لـ SPM-2551، وهو علاج تجريبي لمرض دوشين...
البيانات الصحفية
أظهر اختبار Deramiocel نتائج إيجابية لمدة 24 شهرًا في دراسة HOPE-3 لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج جديدة من دراسة HOPE-3 التي تقيّم عقار Deramiocel لدى الأشخاص...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Ractigen Therapeutics عن بيانات إيجابية من التجارب السريرية الأولى على البشر لعلاج RAG-18 في دوشين.
قدمت شركة Ractigen Therapeutics بيانات أولية إيجابية على البشر لعقار RAG-18 (NCT07282652)، وهو علاج تجريبي لـ...
البيانات الصحفية
أظهرت بيانات PK/PD المبكرة أن Entrada Therapeutics وENTR-601-44 تُظهران تخطي الإكسون 44 بشكل يعتمد على الجرعة
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 هو علاج تجريبي مصمم للمرضى المصابين بضمور دوشين العضلي...
البيانات الصحفية
يُظهر Brogidirsen الخاص بـ NS Pharma بيانات سريرية لمدة 5 سنوات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يستجيبون لتجاوز الإكسون 44
يُعد دواء بروجيدرسين (NS-089/NCNP-02) من إنتاج شركة NS Pharma علاجًا تجريبيًا لضمور دوشين العضلي (DMD) مصممًا...