Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах исследования SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, использующего технологию пропуска экзонов и РНК-содержащие лекарственные средства, включая антисмысловые олигонуклеотиды (АСО). Компания представила новые результаты на 22-й ежегодной конференции Общества олигонуклеотидной терапии (OTS) 2026. Результаты показали...
Пресс-релизы
Препарат STM-01 переходит во вторую фазу клинических испытаний для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Secretome Therapeutics объявила о начале THRIVE-2, клинического исследования II фазы, оценивающего эффективность экспериментальной терапии STM-01 у людей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Набор участников в исследование открыт, и ожидается, что первый участник будет зарегистрирован в ближайшее время. Что такое THRIVE-2? THRIVE-2 — это многоцентровое, многодозовое исследование...
Продолжайте исследования
Исследовать
Начало клинических испытаний генной терапии BBM-D101 фазы 1/2
Компания Belief BioMed (BBM) со штаб-квартирой в Китае — это глобальная инновационная биотехнологическая компания, объединяющая...
Исследовать
Начинается 3-я фаза клинических испытаний генной терапии RGX-202
RGX-202, один из кандидатов на альтернативную генную терапию, разработанный для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, продолжает...
Исследовать
Entrada Therapeutics начинает клинические испытания в Европе для терапии пропуска экзона 44 и экзона 45
Компания Entrada Therapeutics официально начала клинические испытания в Европе своего инновационного препарата, позволяющего пропускать экзоны...
Исследовать
Tevard Biosciences представит данные, демонстрирующие, что терапия на основе тРНК спасла полноразмерный дистрофин и двигательную функцию в модели мышечной дистрофии Дюшенна
Доклинические результаты, демонстрирующие потенциал терапии с использованием тРНК Tevard Biosciences' для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Исследовать
Satellos готовится к запуску 2-й фазы клинического исследования SAT-3247 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Satellos Bioscience — биотехнологическая компания, находящаяся на клинической стадии разработки, специализирующаяся на создании регенеративных методов лечения заболеваний мышц...
Исследовать
Исследования мРНК в лечении МДД: будущие терапевтические кандидаты
Учитывая, что препарат FDA, одобренный для терапии с пропуском экзона и генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна, который...
Исследовать
Чудодейственный стероид Vamorolone (Agamree) может обеспечить более безопасное лечение МДД
Новый стероидный препарат, используемый для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, показал...
Исследовать
Keros Therapeutics объявляет о первых основных результатах первой фазы клинического испытания KER-065 на здоровых добровольцах
Keros Therapeutics — биофармацевтическая компания, находящаяся на стадии клинических исследований и специализирующаяся на разработке и коммерциализации новых терапевтических средств для...
Исследовать
Предстоящие терапии пропуска экзона 51 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Терапия, направленная на устранение 51-го экзона мышечной дистрофии Дюшенна, представляет собой инновационный метод лечения, призванный бороться с генетической мутацией...
Исследовать
Медицинская школа Шанхайского университета Цзяотун начинает клинические испытания терапии пропуска экзона 51 LE051
Цель исследования LE051 — оценить безопасность, переносимость и эффективность...
Исследовать
Белок Fn14 может защищать мышечные стволовые клетки, открывая перспективы для разработки методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Для миллионов людей потеря мышечной массы означает потерю свободы, а также...
Исследовать
Значительные улучшения наблюдаются у 3 детей, получавших клеточную терапию Dystrogen Therapeutics' DT-DEC01
У неходячих пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) экспериментальный дистрофин DT-DEC01 (Dystrogen Therapeutics)...
Последние статьи
ДМД
Что такое мышечная дистрофия Дюшенна (МДД)?: 108 часто задаваемых вопросов
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД), широко известная как дистрофия Дюшенна, — это редкое генетическое заболевание, которое...
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Компания Entrada Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах своего исследования по пропуску экзона 45, ELEVATE-45-201,...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Препарат Entrada Therapeutics получил разрешение на тестирование самой высокой дозы в экзоне 44...
Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах применения SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Deramiocel демонстрирует положительные результаты в исследовании HOPE-3 за 24 месяца при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Capricor Therapeutics сообщила о новых результатах исследования HOPE-3, в котором оценивалась эффективность препарата Deramiocel у людей...
Пресс-релизы
Ractigen Therapeutics сообщает о положительных результатах первых клинических испытаний RAG-18 на людях при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Ractigen Therapeutics представила положительные результаты первых испытаний на людях препарата RAG-18 (NCT07282652), экспериментального средства для лечения...
Пресс-релизы
Мутации Entrada Therapeutics и ENTR-601-44 демонстрируют дозозависимое пропускание экзона 44 в ранних фармакокинетических/фармакодинамических данных.
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44 — это экспериментальная терапия, разработанная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Пресс-релизы
Мутация Brogidirsen в гене NS Pharma демонстрирует 5-летние клинические данные у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показан пропуск экзона 44.
Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) компании NS Pharma — это экспериментальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный...