Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551 bekannt gegeben, eine experimentelle Behandlung für die Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne), die auf Exon-Skipping-Technologie und RNA-basierten Medikamenten, darunter Antisense-Oligonukleotiden (ASOs), basiert. Das Unternehmen präsentierte die neuen Erkenntnisse auf der 22. Jahrestagung der Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) 2026. Die Ergebnisse zeigten….
Pressemitteilungen
STM-01 tritt in die Phase-2-Studie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie ein
Secretome Therapeutics hat den Start von THRIVE-2 bekannt gegeben, einer klinischen Phase-2-Studie zur Bewertung der Prüftherapie STM-01 bei Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Studie ist ab sofort für die Rekrutierung von Studienteilnehmern geöffnet; die erste Teilnahme wird in Kürze erwartet. Was ist THRIVE-2? THRIVE-2 ist als multizentrische Studie mit mehreren Dosierungen konzipiert….
Entdecken Sie weiter
Forschung
Klinische Phase-1/2-Studie zur Gentherapie BBM-D101 beginnt
Belief BioMed (BBM) mit Hauptsitz in China ist ein weltweit tätiges, innovatives Biotechnologieunternehmen, das die Bereiche... integriert.
Forschung
Klinische Phase-3-Studie zur Gentherapie RGX-202 beginnt
RGX-202, einer der alternativen Gentherapiekandidaten, die für die Duchenne-Muskeldystrophie entwickelt wurden, wird weiter erforscht...
Forschung
Entrada Therapeutics beginnt in Europa mit klinischen Studien für Exon 44- und Exon 45-Skipping-Therapien
Entrada Therapeutics hat offiziell klinische Studien in Europa für sein innovatives Exon-Skipping-Verfahren gestartet...
Forschung
Tevard Biosciences präsentiert Daten, die zeigen, dass eine tRNA-basierte Therapie das vollständige Dystrophin und die motorische Funktion im Duchenne-Muskeldystrophie-Modell wiederherstellte
Präklinische Ergebnisse, die das Potenzial der Tevard Biosciences'-tRNA-Therapie für die Duchenne-Muskeldystrophie aufzeigen...
Forschung
Satellos bereitet den Start der klinischen Phase-2-Studie mit SAT-3247 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie vor
Satellos Bioscience, ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung regenerativer Therapien für Muskelerkrankungen konzentriert,...
Forschung
mRNA-Studien zur DMD-Behandlung: Zukünftige Therapiekandidaten
Angesichts der Tatsache, dass FDA-zugelassene Exon-Skipping-Therapien und Gentherapien für die Duchenne-Muskeldystrophie, die...
Forschung
Wunderbares Steroid Vamorolone (Agamree) könnte eine sicherere Behandlung von DMD bieten
Ein neuartiges Steroidmedikament zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie hat gezeigt...
Forschung
Keros Therapeutics gibt erste Topline-Ergebnisse der klinischen Phase-1-Studie mit KER-065 an gesunden Freiwilligen bekannt
Keros Therapeutics ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapeutika konzentriert, um...
Forschung
Kommende Exon 51-Skipping-Therapien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Duchenne-Exon-51-Skipping-Therapien sind innovative Behandlungsansätze, die auf die genetische Mutation abzielen...
Forschung
Die medizinische Fakultät der Shanghai Jiao Tong University beginnt klinische Studien zur LE051 Exon 51 Skipping-Therapie
Ziel der LE051-Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von...
Forschung
Das Protein Fn14 könnte Muskelstammzellen schützen und ist daher vielversprechend für die Entwicklung von Duchenne-Behandlungen
Für Millionen von Menschen bedeutet Muskelverlust den Verlust ihrer Freiheit sowie ihrer...
Forschung
Signifikante Verbesserungen bei 3 Kindern, die die Dystrogen Therapeutics' DT-DEC01-Zelltherapie erhalten
Bei nicht gehfähigen Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) wurde DT-DEC01 (Dystrogen Therapeutics), ein experimentelles Dystrophin...
Neueste Artikel
DMD
Was ist Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)?: 108 häufig gestellte Fragen
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben,...
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seinem Exon 44 zu testen...
Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
Pressemitteilungen
Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
Pressemitteilungen
Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
Pressemitteilungen
NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...