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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201, que avalia o ENTR-601-45 em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). O primeiro grupo de participantes apresentou um perfil de segurança favorável e um pequeno aumento na produção de distrofina após receber a dose inicial. Os resultados são um...
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Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
O estudo Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu estudo de supressão do éxon 44 para distrofia muscular de Duchenne (DMD). O Comitê Independente de Monitoramento de Dados (DMC) recomendou iniciar a Coorte 3 com 18 mg/kg no ensaio clínico ELEVATE-44-201, após revisão dos dados de segurança e farmacocinética disponíveis.
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Novos dados funcionais positivos do ensaio clínico de fase 1/2 do RGX-202 Affinity Duchenne® relatados pela Regenxbio
O comunicado de imprensa sobre o estudo Regenxbio afirmou que as descobertas, provenientes de cinco pacientes em...
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PepGen anuncia que interromperá os ensaios clínicos do estudo de omissão do exon 51
A PepGen, uma empresa de biotecnologia em fase clínica que desenvolve a próxima geração de terapias com oligonucleotídeos, anunciou hoje...
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Entrada Therapeutics recebe autorização da UE para iniciar ensaio clínico sem o uso do exon 45 na distrofia muscular de Duchenne
A Entrada Therapeutics anunciou hoje que recebeu autorização das autoridades sanitárias e de ética...
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Entos Pharmaceuticals desenvolve terapia genética com distrofina de longa duração e redosoleável: método Fusogenix PLV
A Entos Pharmaceuticals Inc. (Entos) é uma empresa de biotecnologia que cria terapias genéticas utilizando sua...
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Genethon relata resultados do ensaio clínico de terapia genética GNT0004: redução permanente nos níveis de CK em mais de 75%
Os resultados de segurança, eficácia e farmacodinâmica demonstram boa tolerância ao GNT0004, associada a efeitos imunológicos transitórios...
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Precision BioSciences PBGENE-DMD restaura a produção de proteína distrofina quase completa
A Precision BioSciences anunciou hoje a priorização estratégica e a aceleração do projeto PBGENE-DMD, o primeiro da sua classe...
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Satellos divulga os resultados do 1º trimestre de 2025, destaca o progresso recente da empresa e os planos futuros
A Satellos Bioscience anunciou hoje seus resultados financeiros e destaques corporativos para o primeiro trimestre...
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Sarepta Therapeutics anuncia aprovação no Japão de ELEVIDYS, uma terapia genética para tratar distrofia muscular de Duchenne
Pessoas com idade entre 3 e menos de 8 anos que não apresentam deleções nos exons 8...
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O método de administração mediado por ultrassom SonoThera pode fornecer distrofina de comprimento total às células
Os resultados do estudo, que estão sendo desenvolvidos para a Distrofia Muscular de Duchenne do SonoThera...
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Scribe Therapeutics e Prevail Therapeutics compartilharão dados de edição genômica in vivo baseados em CRISPR na ASGCT 2025
A Scribe Therapeutics, uma empresa de medicamentos genéticos, está explorando o potencial da CRISPR para transformar a saúde humana...
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Capricor Therapeutics anuncia a conclusão da reunião de revisão de meio de ciclo com FDA sobre Deramiocel para o tratamento da cardiomiopatia da distrofia muscular de Duchenne
Capricor Therapeutics, uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapias transformadoras baseadas em células e exossomos para...
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Dyne Therapeutics recebe designação de medicamento órfão da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para DYNE-251 na distrofia muscular de Duchenne
Hoje, a Dyne Therapeutics, uma empresa em fase clínica dedicada ao desenvolvimento de tratamentos que mudam a vida de pessoas com...
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A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201,...
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Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
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A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...
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Dados do ELEVIDYS WMS 2026: O que eles mostram — e o que eles não mostram
A equipe Sarepta Therapeutics apresentou novos dados sobre o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) na Conferência Mundial de 2026...