Avidity Biosciences anuncia reunião pré-BLA positiva com US FDA para del-zota em DMD44 com uma submissão planejada para o primeiro trimestre de 2026
A Avidity Biosciences anunciou que a empresa concluiu uma reunião pré-BLA positiva com a Food and Drug Administration dos EUA (FDA) em relação à sua próxima submissão ao BLA...
Satellos anuncia novos dados que demonstram ainda mais a segurança, tolerabilidade e impacto funcional do SAT-3247 no primeiro ensaio em humanos de adultos com distrofia muscular de Duchenne
A Satellos Bioscience anunciou novos dados que demonstram ainda mais a tolerabilidade e a eficácia inicial do SAT-3247 em adultos (com idades entre 20 e 27 anos) com distrofia muscular de Duchenne (Duchenne ou...
Genethon confirma eficácia de 2 anos em pacientes com distrofia muscular de Duchenne tratados com sua terapia genética de microdistrofina de baixa dosagem (GNT0004)
Genethon divulgou dados positivos de eficácia a longo prazo revelando que três pacientes com distrofia muscular de Duchene apresentaram ganho significativo na função motora em comparação a pacientes não tratados e apresentaram...
Santhera garante acordo com Biomedica para distribuição de AGAMREE (Vamorolone) na Rússia
A Santhera anuncia a assinatura de um acordo exclusivo com a Biomedica para a distribuição de AGAMREE (vamorolona) na Rússia, para o tratamento da doença muscular de Duchenne...
SonoThera apresenta novos dados no ESGCT 2025 demonstrando a expressão de distrofina humana de comprimento total usando administração direcionada mediada por ultrassom para tratar distrofia muscular de Duchenne
A SonoThera, uma empresa de biotecnologia dedicada a tratar a causa raiz de doenças humanas por meio do desenvolvimento da próxima geração de medicamentos genéticos, anunciou hoje...