البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها لتجاوز الإكسون 45، ELEVATE-45-201، والتي تقيّم فعالية دواء ENTR-601-45 لدى مرضى ضمور دوشين العضلي. أظهرت المجموعة الأولى من المشاركين سلامة الدواء وزيادة طفيفة في إنتاج الديستروفين بعد تلقي الجرعة الأولى. وتُعد هذه النتائج...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل دواء Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في دراسة تخطي الإكسون 44 لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD). وقد أوصت لجنة مراقبة البيانات المستقلة (DMC) ببدء المجموعة الثالثة بجرعة 18 ملغم/كغم في التجربة السريرية لدواء ELEVATE-44-201، وذلك بعد مراجعتها لبيانات السلامة والحركية الدوائية المتاحة.
استمر في الاستكشاف
البيانات الصحفية
بيانات وظيفية إيجابية جديدة من المرحلة الأولى والثانية من تجربة RGX-202 Affinity Duchenne® التي أبلغ عنها Regenxbio
ذكر البيان الصحفي الخاص بـ Regenxbio أن النتائج، التي جاءت من خمسة مرضى في...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة PepGen أنها ستوقف التجارب السريرية لدراسة تخطي إكسون 51
أعلنت اليوم شركة PepGen، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير الجيل القادم من العلاجات القائمة على النيوكليوتيدات قليلة العدد...
البيانات الصحفية
حصل Entrada Therapeutics على تصريح من الاتحاد الأوروبي لبدء تجربة سريرية لتخطي الإكسون 45 في ضمور العضلات دوشين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics اليوم أنها حصلت على ترخيص من السلطات الصحية ولجنة الأخلاقيات...
البيانات الصحفية
Entos Pharmaceuticals يطور علاجًا جينيًا كامل الطول قابلًا لإعادة الجرعة لـ Dystrophin: طريقة Fusogenix PLV
شركة Entos Pharmaceuticals Inc. (Entos) هي شركة للتكنولوجيا الحيوية تقوم بتطوير علاجات جينية باستخدام...
البيانات الصحفية
نتائج تجربة العلاج الجيني GNT0004 السريرية لـ Genethon: انخفاض دائم في مستويات CK لأكثر من 75%
تُظهر نتائج السلامة والفعالية والديناميكا الدوائية تحملًا جيدًا لـ GNT0004 المرتبط بتأثيرات مناعية عابرة...
البيانات الصحفية
Precision BioSciences PBGENE-DMD يستعيد إنتاج بروتين الديستروفين كامل الطول تقريبًا
أعلنت شركة Precision BioSciences اليوم عن إعطاء الأولوية الاستراتيجية وتسريع تطوير PBGENE-DMD، وهو أول منتج من نوعه للشركة...
البيانات الصحفية
Satellos تُعلن عن نتائج SAT-3247 للربع الأول من عام 2025، وتُسلط الضوء على التقدم الأخير للشركة والخطط المستقبلية
أعلنت شركة Satellos Bioscience اليوم عن نتائجها المالية وأبرز إنجازاتها خلال الربع الأول...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Sarepta Therapeutics عن موافقتها في اليابان على استخدام ELEVIDYS، وهو علاج جيني لعلاج ضمور العضلات دوشين
الأشخاص الذين تتراوح أعمارهم بين 3 سنوات وأقل من 8 سنوات والذين لا يعانون من حذف في الإكسونات 8...
البيانات الصحفية
يمكن لطريقة التوصيل بوساطة الموجات فوق الصوتية SonoThera توصيل الديستروفين كامل الطول إلى الخلايا
نتائج الدراسة، التي يجري تطويرها حاليًا لعلاج ضمور العضلات الدوشيني SonoThera...
البيانات الصحفية
Scribe Therapeutics وPrevail Therapeutics سيشاركان بيانات تحرير الجينوم القائمة على تقنية CRISPR في مؤتمر ASGCT 2025
شركة Scribe Therapeutics، وهي شركة أدوية جينية تعمل على إطلاق إمكانات CRISPR لإحداث تحول في حياة الإنسان...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن انتهاء اجتماع مراجعة منتصف الدورة مع شركة FDA بشأن استخدام Deramiocel لعلاج ضمور العضلات الدوشيني واعتلال عضلة القلب
شركة Capricor Therapeutics، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير علاجات تحويلية تعتمد على الخلايا والإكسوسومات لـ...
البيانات الصحفية
حصل Dyne Therapeutics على تصنيف الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) كدواء يتيم لـ DYNE-251 في ضمور العضلات دوشين
اليوم، تُعدّ شركة Dyne Therapeutics شركة في مرحلة التجارب السريرية، وهي مُكرّسة لتطوير علاجات تُغيّر حياة الأفراد الذين يعانون من...
أحدث المقالات
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها حول تخطي الإكسون 45، ELEVATE-45-201،...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في Exon 44 الخاص به...
بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية الواعدة لـ SPM-2551، وهو علاج تجريبي لمرض دوشين...
البيانات الصحفية
أظهر اختبار Deramiocel نتائج إيجابية لمدة 24 شهرًا في دراسة HOPE-3 لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج جديدة من دراسة HOPE-3 التي تقيّم عقار Deramiocel لدى الأشخاص...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Ractigen Therapeutics عن بيانات إيجابية من التجارب السريرية الأولى على البشر لعلاج RAG-18 في دوشين.
قدمت شركة Ractigen Therapeutics بيانات أولية إيجابية على البشر لعقار RAG-18 (NCT07282652)، وهو علاج تجريبي لـ...
البيانات الصحفية
أظهرت بيانات PK/PD المبكرة أن Entrada Therapeutics وENTR-601-44 تُظهران تخطي الإكسون 44 بشكل يعتمد على الجرعة
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 هو علاج تجريبي مصمم للمرضى المصابين بضمور دوشين العضلي...
البيانات الصحفية
يُظهر Brogidirsen الخاص بـ NS Pharma بيانات سريرية لمدة 5 سنوات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يستجيبون لتجاوز الإكسون 44
يُعد دواء بروجيدرسين (NS-089/NCNP-02) من إنتاج شركة NS Pharma علاجًا تجريبيًا لضمور دوشين العضلي (DMD) مصممًا...
البيانات الصحفية
بيانات ELEVIDYS WMS لعام 2026: ما تُظهره - وما لا تُظهره
قدمت شركة Sarepta Therapeutics بيانات جديدة حول دواء ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) في المؤتمر العالمي لعام 2026...