Ana SayfaBasın Bültenleri
Basın Bültenleri
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (Duchenne) hastalarında ENTR-601-45'yi değerlendiren Ekson 45 Atlama Çalışması (ELEVATE-45-201)'ndan olumlu ilk sonuçlar açıkladı. Katılımcıların ilk grubu, olumlu bir güvenlik profili ve ilk dozu aldıktan sonra distrofin üretiminde küçük bir artış gösterdi. Bulgular...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) için Ekson 44 Atlama Çalışmasında en yüksek dozu test etmek üzere onay aldı. Bağımsız Veri İzleme Komitesi (DMC), mevcut güvenlik ve farmakokinetik verileri inceledikten sonra, ELEVATE-44-201 klinik çalışmasında 3. Kohort'a 18 mg/kg dozunda başlanmasını tavsiye etti...
Keşfetmeye devam edin
Basın Bültenleri
Regenxbio Tarafından Bildirilen RGX-202 Affinity Duchenne® Deneme Faz 1/2'den Yeni Pozitif Fonksiyonel Veriler
Regenxbio basın açıklamasında, bulguların beş hastadan elde edildiği belirtildi...
Basın Bültenleri
PepGen, Ekzon 51 Atlama Çalışmasının Klinik Denemelerini Durduracağını Duyurdu
Yeni nesil oligonükleotid terapilerini geliştiren klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi olan PepGen, bugün şu duyuruyu yaptı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi'de Ekzon 45 Atlama Klinik Denemesine Başlamak İçin AB Onayı Aldı
Entrada Therapeutics, bugün Sağlık Otoriteleri ve Etik Kurullarından onay aldığını duyurdu...
Basın Bültenleri
Entos Pharmaceuticals, Yeniden Dozlanabilir, Tam Uzunlukta Distrofin Gen Terapisi Geliştiriyor: Fusogenix PLV Yöntemi
Entos Pharmaceuticals Inc. (Entos), genetik teknolojisini kullanarak genetik terapiler geliştiren bir biyoteknoloji şirketidir...
Basın Bültenleri
Genethon, GNT0004 Gen Terapisi Klinik Denemesinin Sonuçlarını Bildiriyor: 75%'den Fazla CK Düzeylerinde Kalıcı Azalma
Güvenlik, etkinlik ve farmakodinamik sonuçlar, GNT0004'ün geçici immünolojik etkilerle ilişkili olarak iyi tolere edildiğini göstermektedir...
Basın Bültenleri
Precision BioSciences PBGENE-DMD, Neredeyse Tam Uzunlukta Distrofin Proteininin Üretimini Geri Kazandırır
Precision BioSciences, bugün şirketin sınıfında ilk olan PBGENE-DMD projesinin stratejik olarak önceliklendirildiğini ve hızlandırıldığını duyurdu...
Basın Bültenleri
Satellos, SAT-3247 2025 1. Çeyrek Sonuçlarını Bildiriyor, Şirketin Son İlerlemesini ve Gelecek Planlarını Vurguluyor
Satellos Bioscience, bugün ilk çeyreğe ait finansal sonuçlarını ve şirket faaliyetlerinin öne çıkan noktalarını açıkladı...
Basın Bültenleri
Sarepta Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisini Tedavi Etmek İçin Bir Gen Terapisi Olan ELEVIDYS'in Japonya'da Onaylandığını Duyurdu
Ekson 8'de delesyon bulunmayan 3 ila 8 yaş arası kişiler...
Basın Bültenleri
SonoThera Ultrason Aracılı Dağıtım Yöntemi Hücrelere Tam Uzunlukta Distrofin Sağlayabilir
Şu anda SonoThera'nin Duchenne Musküler Distrofisi için geliştirilmekte olan çalışmanın bulguları...
Basın Bültenleri
Scribe Therapeutics ve Prevail Therapeutics, ASGCT 2025'te Canlıda CRISPR Tabanlı Genom Düzenleme Verilerini Paylaşacak
Scribe Therapeutics, insan vücudunu dönüştürmek için CRISPR geninin potansiyelini ortaya çıkaran bir genetik ilaç şirketidir...
Basın Bültenleri
Capricor Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi Kardiyomiyopatisinin Tedavisi için Deramiocel'de FDA ile Orta Döngü İnceleme Toplantısının Tamamlandığını Duyurdu
Capricor Therapeutics, hücre ve eksozom bazlı dönüştürücü tedaviler geliştiren bir biyoteknoloji şirketidir...
Basın Bültenleri
Dyne Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisi'nde DYNE-251 için Avrupa İlaç Ajansı (EMA) Yetim İlaç Tanımını Aldı
Bugün, klinik aşamada olan ve çeşitli rahatsızlıkları olan bireyler için hayat değiştiren tedaviler geliştirmeye kendini adamış Dyne Therapeutics şirketi...
Son makaleler
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...
Basın Bültenleri
ELEVIDYS WMS 2026 Verileri: Neler Gösteriyor ve Neler Göstermiyor?
Sarepta Therapeutics, 2026 Dünya Sağlık Örgütü'nde ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) ile ilgili yeni veriler sundu...