Avidity Biosciences, DMD44'te del-zota için ABD FDA ile Olumlu Ön BLA Toplantısı Duyurdu ve 2026'nın 1. Çeyreğinde Sunum Planlanıyor
Avidity Biosciences, Şirketin yaklaşan BLA başvurusuyla ilgili olarak ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile olumlu bir BLA öncesi toplantı tamamladığını duyurdu...
Satellos, Duchenne Kas Distrofisi Olan Yetişkinlerde İlk İnsan Deneylerinde SAT-3247'nin Güvenliğini, Toleransını ve İşlevsel Etkisini Daha da Gösteren Yeni Verileri Duyurdu
Satellos Bioscience, SAT-3247'nin Duchenne kas distrofisi (Duchenne veya...) olan yetişkinlerde (20-27 yaş) tolere edilebilirliğini ve başlangıç etkinliğini daha da gösteren yeni verileri duyurdu.
Genethon, Düşük Doz Mikro-Distrofin Gen Terapisi (GNT0004) ile Tedavi Edilen Duchenne Kas Distrofisi Hastalarında 2 Yıllık Etkinliğini Doğruladı
Genethon, üç Duchene kas distrofisi hastasının tedavi edilmeyen hastalara kıyasla önemli motor fonksiyon kazanımı gösterdiğini ve uzun vadeli olumlu etkinlik verileri yayınladı...
Santhera, Rusya'da AGAMREE (Vamorolone) Dağıtımı İçin Biomedica ile Anlaşma Sağladı
Santhera, Rusya'da Duchenne kas hastalığının tedavisi için AGAMREE'nin (vamorolone) dağıtımı için Biomedica ile özel bir anlaşma imzaladığını duyurdu.
SonoThera, Duchenne Kas Distrofisini Tedavi Etmek İçin Hedefli, Ultrason Aracılı İletim Kullanarak Tam Uzunlukta İnsan Distrofini Ekspresyonunu Gösteren Yeni Verileri ESGCT 2025'te Sunuyor
İnsan hastalıklarının kökenini tedavi etmeye ve yeni nesil genetik ilaçlar geliştirmeye adanmış bir biyoteknoloji şirketi olan SonoThera, bugün duyurdu...