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Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats préliminaires positifs de son étude de saut d'exon 45, ELEVATE-45-201, évaluant le gène ENTR-601-45 chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Le premier groupe de participants a présenté un profil de sécurité favorable et une légère augmentation de la production de dystrophine après l'administration de la dose initiale. Ces résultats constituent….
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Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
L’étude Entrada Therapeutics, portant sur le saut de l’exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a reçu l’autorisation de tester la dose la plus élevée. Le comité indépendant de surveillance des données (DMC) a recommandé de débuter la cohorte 3 à 18 mg/kg dans l’essai clinique ELEVATE-44-201, après avoir examiné les données de sécurité et de pharmacocinétique disponibles.
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Nouvelles données fonctionnelles positives issues de l'essai d'affinité RGX-202 de phase 1/2 sur la maladie de Duchenne®, rapportées par Regenxbio
Le communiqué de presse de l'étude Regenxbio indiquait que les résultats, provenant de cinq patients...
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PepGen annonce l'arrêt des essais cliniques de l'étude sur le saut de l'exon 51
PepGen, société de biotechnologie en phase clinique développant la prochaine génération de thérapies oligonucléotidiques, a annoncé aujourd'hui….
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Entrada Therapeutics reçoit l'autorisation de l'UE pour démarrer un essai clinique de saut d'exon 45 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Entrada Therapeutics a annoncé aujourd'hui avoir reçu l'autorisation des autorités sanitaires et éthiques...
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Entos Pharmaceuticals développe une thérapie génique de la dystrophine redosable et complète : la méthode PLV de Fusogenix
Entos Pharmaceuticals Inc. (Entos) est une entreprise de biotechnologie qui crée des thérapies génétiques grâce à ses...
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Genethon publie les résultats de l'essai clinique de thérapie génique GNT0004 : diminution permanente des taux de CK de plus de 75%
Les résultats en matière de sécurité, d'efficacité et de pharmacodynamique montrent une bonne tolérance du GNT0004 associée à des réactions immunologiques transitoires...
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Precision BioSciences PBGENE-DMD restaure la production de la protéine dystrophine presque complète
Precision BioSciences a annoncé aujourd'hui la priorisation stratégique et l'accélération du développement de PBGENE-DMD, le premier réacteur de sa catégorie...
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Satellos publie ses résultats du premier trimestre 2025, met en avant les progrès récents de l'entreprise et ses projets futurs.
Satellos Bioscience a annoncé aujourd'hui ses résultats financiers et les faits saillants de son activité pour le premier trimestre...
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Sarepta Therapeutics annonce l'approbation au Japon d'ELEVIDYS, une thérapie génique pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne
Les personnes âgées de 3 à moins de 8 ans qui ne présentent pas de délétions dans les exons 8...
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La méthode d'administration par ultrasons SonoThera peut délivrer la dystrophine complète aux cellules
Les résultats de l'étude, actuellement en cours d'élaboration pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne par le gène SonoThera...
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Scribe Therapeutics et Prevail Therapeutics partageront des données d'édition génomique in vivo basées sur CRISPR lors de l'ASGCT 2025
Scribe Therapeutics, une société de thérapie génique qui exploite le potentiel de CRISPR pour transformer la vie humaine...
Communiqués de presse
Capricor Therapeutics annonce la fin de la réunion d'évaluation à mi-cycle avec FDA sur Deramiocel pour le traitement de la cardiomyopathie de la dystrophie musculaire de Duchenne
Capricor Therapeutics, une société de biotechnologie développant des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour...
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Dyne Therapeutics reçoit la désignation de médicament orphelin de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour DYNE-251 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Aujourd'hui, Dyne Therapeutics, une société en phase clinique dédiée au développement de traitements révolutionnaires pour les personnes atteintes de...
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Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
Recherche
Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
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Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
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Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...
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Données ELEVIDYS WMS 2026 : ce qu’elles montrent et ce qu’elles ne montrent pas
Sarepta Therapeutics a présenté de nouvelles données sur ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) lors du Mondial 2026...