Avidity Biosciences annonce une réunion pré-BLA positive avec FDA américain pour del-zota dans DMD44 avec une soumission prévue pour le premier trimestre 2026
Avidity Biosciences a annoncé que la société a terminé une réunion pré-BLA positive avec la Food and Drug Administration américaine (FDA) concernant sa prochaine soumission de BLA...
Satellos annonce de nouvelles données démontrant davantage l'innocuité, la tolérance et l'impact fonctionnel de SAT-3247 dans le premier essai chez l'homme chez des adultes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
Satellos Bioscience a annoncé de nouvelles données démontrant davantage la tolérance et l'efficacité initiale du SAT-3247 chez les adultes (âgés de 20 à 27 ans) atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne ou...
Genethon confirme son efficacité à deux ans chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne traités par sa thérapie génique à faible dose de micro-dystrophine (GNT0004)
Genethon a publié des données d'efficacité positives à long terme révélant que trois patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ont montré un gain significatif de la fonction motrice par rapport aux patients non traités et ont connu...
Santhera conclut un accord avec Biomedica pour la distribution d'AGAMREE (Vamorolone) en Russie
Santhera annonce la signature d'un accord exclusif avec Biomedica pour la distribution d'AGAMREE (vamorolone) en Russie, pour le traitement de la myopathie de Duchenne...
SonoThera présente de nouvelles données à l'ESGCT 2025 démontrant l'expression de la dystrophine humaine complète grâce à une administration ciblée par ultrasons pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne.
SonoThera, une société de biotechnologie dédiée au traitement de la cause profonde des maladies humaines en développant la prochaine génération de médicaments génétiques, a annoncé aujourd'hui...