Avidity Biosciences anuncia una reunión previa a la BLA positiva con US FDA para del-zota en DMD44 con una presentación planificada para el primer trimestre de 2026
Avidity Biosciences anunció que la Compañía completó una reunión previa a la BLA positiva con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) con respecto a su próxima presentación de BLA...
Satellos anuncia nuevos datos que demuestran aún más la seguridad, la tolerabilidad y el impacto funcional de SAT-3247 en el primer ensayo en humanos en adultos con distrofia muscular de Duchenne.
Satellos Bioscience anunció nuevos datos que demuestran aún más la tolerabilidad y la eficacia inicial de SAT-3247 en adultos (de 20 a 27 años) con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne o...
Genethon confirma su eficacia durante dos años en pacientes con distrofia muscular de Duchenne tratados con su terapia génica de microdistrofina de baja dosis (GNT0004)
Genethon, publicó datos positivos sobre la eficacia a largo plazo que revelan que tres pacientes con distrofia muscular de Duchenne mostraron una ganancia significativa en la función motora en comparación con pacientes no tratados y experimentaron...
Santhera cierra un acuerdo con Biomedica para la distribución de AGAMREE (Vamorolone) en Rusia
Santhera anuncia la firma de un acuerdo exclusivo con Biomedica para la distribución de AGAMREE (vamorolona) en Rusia, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne...
SonoThera presenta nuevos datos en ESGCT 2025 que demuestran la expresión de distrofina humana de longitud completa mediante administración dirigida mediante ultrasonido para tratar la distrofia muscular de Duchenne.
SonoThera, una empresa de biotecnología dedicada a tratar la causa raíz de las enfermedades humanas mediante el desarrollo de la próxima generación de medicamentos genéticos, anunció hoy que...