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Comunicados de prensa
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisión temprana del exón 45 muestra una mayor producción de distrofina.
Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisión del exón 45, ELEVATE-45-201, que evalúa ENTR-601-45 en personas con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). El primer grupo de participantes mostró un perfil de seguridad favorable y un pequeño aumento en la producción de distrofina tras recibir la dosis inicial. Los hallazgos son...
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Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg/kg en su estudio sobre la omisión del exón 44 en la distrofia muscular de Duchenne.
El estudio Entrada Therapeutics ha recibido autorización para probar la dosis más alta en su estudio de omisión del exón 44 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El Comité Independiente de Monitorización de Datos (DMC) ha recomendado iniciar la cohorte 3 con 18 mg/kg en el ensayo clínico ELEVATE-44-201, tras revisar los datos farmacocinéticos y de seguridad disponibles.
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Nuevos datos funcionales positivos del ensayo RGX-202 Affinity Duchenne® de fase 1/2 publicados por Regenxbio
The Regenxbio press statement stated that the findings, which came from five patients in...
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PepGen anuncia que detendrá los ensayos clínicos del estudio de omisión del exón 51
PepGen, a clinical-stage biotechnology company advancing the next generation of oligonucleotide therapies, today announced...
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Entrada Therapeutics recibe autorización de la UE para iniciar un ensayo clínico de omisión del exón 45 en la distrofia muscular de Duchenne.
Entrada Therapeutics anunció hoy que ha recibido la autorización de las autoridades sanitarias y éticas...
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Entos Pharmaceuticals desarrolla una terapia génica de distrofina redosificable y de longitud completa: el método Fusogenix PLV
Entos Pharmaceuticals Inc. (Entos) es una empresa de biotecnología que crea terapias genéticas utilizando su...
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Genethon informa los resultados del ensayo clínico de terapia génica GNT0004: disminución permanente de los niveles de CK de más de 75%
Los resultados de seguridad, eficacia y farmacodinámica muestran una buena tolerancia de GNT0004 asociada con una respuesta inmunológica transitoria...
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Precision BioSciences PBGENE-DMD restaura la producción de la proteína distrofina de longitud casi completa
Precision BioSciences anunció hoy la priorización estratégica y la aceleración de PBGENE-DMD, el primer producto de su clase de la compañía...
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Satellos informa los resultados del primer trimestre de 2025 de SAT-3247, destaca el progreso reciente de la empresa y sus planes futuros.
Satellos Bioscience anunció hoy sus resultados financieros y los aspectos más destacados de su actividad corporativa correspondientes al primer trimestre...
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Sarepta Therapeutics anuncia la aprobación en Japón de ELEVIDYS, una terapia génica para tratar la distrofia muscular de Duchenne
Personas de entre 3 y menos de 8 años que no presentan deleciones en los exones 8...
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El método de administración por ultrasonido SonoThera puede administrar distrofina de longitud completa a las células
Los resultados del estudio, que actualmente se están desarrollando para la distrofia muscular de Duchenne de SonoThera...
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Scribe Therapeutics y Prevail Therapeutics compartirán datos de edición genómica in vivo basados en CRISPR en ASGCT 2025
Scribe Therapeutics, una empresa de medicamentos genéticos que está desbloqueando el potencial de CRISPR para transformar la medicina humana...
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Capricor Therapeutics anuncia la finalización de la reunión de revisión de mitad de ciclo con FDA sobre Deramiocel para el tratamiento de la miocardiopatía por distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics, una empresa de biotecnología que desarrolla terapias transformadoras basadas en células y exosomas para...
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Dyne Therapeutics recibe la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para DYNE-251 en la distrofia muscular de Duchenne.
Hoy, Dyne Therapeutics, una empresa en fase clínica dedicada al desarrollo de tratamientos que cambian la vida de personas con...
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Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne...
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Deramiocel muestra resultados positivos a los 24 meses en el estudio HOPE-3 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics ha publicado nuevos resultados del estudio HOPE-3 que evalúa Deramiocel en personas...
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El estudio Ractigen Therapeutics informa datos positivos de los primeros ensayos en humanos para RAG-18 en la distrofia muscular de Duchenne.
Ractigen Therapeutics ha presentado datos positivos de primera administración en humanos para RAG-18 (NCT07282652), un tratamiento en investigación para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 muestra un salto del exón 44 dependiente de la dosis en los primeros datos de PK/PD.
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 es una terapia experimental diseñada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne...
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El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para...
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Datos de ELEVIDYS WMS 2026: lo que muestran y lo que no.
Sarepta Therapeutics ha presentado nuevos datos sobre ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) en el Congreso Mundial de 2026...