Avidity Biosciences 宣布与美国 FDA 就 DMD44 中的 del-zota 举行积极的 BLA 前会议，计划于 2026 年第一季度提交
Avidity Biosciences 宣布公司已与美国食品药品监督管理局 (FDA) 就即将提交的 BLA 申请完成了积极的 BLA 前会议......
Satellos 公布新数据，进一步证明 SAT-3247 在成人杜氏肌营养不良症患者首次人体试验中的安全性、耐受性和功能影响
Satellos Bioscience 公布了新的数据，进一步证明了 SAT-3247 对患有杜氏肌营养不良症（杜氏或...）的成年人（20-27 岁）的耐受性和初步疗效。
Genethon 证实其低剂量微肌营养不良蛋白基因疗法 (GNT0004) 对杜氏肌营养不良症患者有 2 年疗效
Genethon 发布了积极的长期疗效数据，显示三名杜氏肌营养不良症患者与未经治疗的患者相比，运动功能显著改善，并且经历了……
Santhera 与 Biomedica 达成协议，在俄罗斯分销 AGAMREE (Vamorolone)
Santhera 宣布与 Biomedica 签署独家协议，在俄罗斯分销 AGAMREE（vamorolone），用于治疗杜氏肌营养不良症……
SonoThera 在 ESGCT 2025 上展示新数据，证明利用靶向超声介导递送全长人类肌营养不良蛋白来治疗杜氏肌营养不良症
SonoThera 是一家致力于通过开发下一代基因药物来治疗人类疾病根源的生物技术公司，今天宣布......